Cyklofosfamid w dużych dawkach w ciężkiej, opornej na leczenie chorobie Leśniowskiego-Crohna
Badania te są prowadzone w celu sprawdzenia, czy osoby z chorobą Leśniowskiego-Crohna, które otrzymują cyklofosfamid w dużych dawkach, mają poprawę w swojej chorobie, jak długo może trwać korzyść i jak bezpieczny jest cyklofosfamid. To badanie jest przeznaczone dla pacjentów z chorobą oporną na leczenie, która nie jest łatwo podatna na operację.
Cyklofosfamid to zatwierdzony przez FDA lek do chemioterapii, który jest również często stosowany w leczeniu chorób autoimmunologicznych; stosowanie cyklofosfamidu w chorobach autoimmunologicznych nie jest zatwierdzone przez FDA. Choroba autoimmunologiczna występuje wtedy, gdy układ odpornościowy omyłkowo atakuje siebie, celując w komórki, tkanki i narządy własnego ciała. Istnieje wiele różnych chorób autoimmunologicznych i każda z nich może wpływać na organizm na różne sposoby. Choroba Leśniowskiego-Crohna jest chorobą autoimmunologiczną, która atakuje głównie jelito cienkie i grube. Wysokie dawki cyklofosfamidu były z powodzeniem stosowane w leczeniu choroby Leśniowskiego-Crohna, głównie jako część schematu kondycjonowania autologicznego przeszczepu komórek macierzystych. Jednak ta terapia jest ograniczona w chorobie Leśniowskiego-Crohna ze względu na poważne ryzyko zakaźne. Obecne badanie obejmuje stosowanie cyklofosfamidu w dużych dawkach bez konieczności przeszczepu komórek macierzystych. Wydaje się, że jest to bezpieczniejsze podejście w przypadku innych badanych chorób autoimmunologicznych.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- ≥ 18 lat, kwalifikują się mężczyźni i kobiety
- Umiarkowana do ciężkiej choroba Leśniowskiego-Crohna (CD) z CDAI > 220, oprócz dowodów na owrzodzenie w ileocolonoskopii lub czynną chorobę w obrazowaniu jelita cienkiego (u pacjentów ze stomią kryteria CDAI nie mają zastosowania)
- Progresja choroby (pierwotny lub wtórny brak odpowiedzi lub reakcja na co najmniej jeden czynnik martwicy nowotworu (TNF) (infliksymab, adalimumab, certolizumab pegol), a dodatkowo wystąpiła progresja choroby pomimo jednego z następujących leków immunosupresyjnych: azatiopryna , 6-merkaptopuryna, metotreksat, cyklosporyna, natalizumab, wedolizumab
- Chęć udziału w badaniu klinicznym
- Zatwierdzenie przez panel rekrutacyjny, który wspólnie zadecyduje o stosowności ewentualnych uczestników badania
Kryteria wyłączenia:
- Kobiety w ciąży lub karmiące
- Aktywni seksualnie mężczyźni i kobiety, którzy nie zgadzają się na stosowanie skutecznych środków antykoncepcji w okresie leczenia
- Dowody na chorobę głównie zwężającą włókno bez aktywnej choroby zapalnej w ocenie stopnia zaawansowania choroby
- Choroby współistniejące, w tym choroba serca z frakcją wyrzutową < 45%, przewlekła niewydolność nerek z kreatyniną w surowicy > 2,0, choroba wątroby z bilirubiną całkowitą > 2,0 (z wyjątkiem hiperbilirubinemii wtórnej do choroby Gilberta) lub zapalenie transamin > 3x górna granica normy.
- Historia ciężkiej reakcji alergicznej na cyklofosfamid
- Historia nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 5 lat (z wyłączeniem nieczerniakowych raków skóry)
- Pacjenci w stanie przedterminalnym
- Toksyczne megakolon
- Aktywna infekcja
- Liczba białych krwinek < 3000 komórek/ul, płytki krwi < 100K/ul, hemoglobina < 10,0 g/dL
- Jakiekolwiek stosowanie tiopuryn, metotreksatu lub leków anty-TNF w ciągu ostatnich czterech tygodni przed leczeniem
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Cyklofosfamid w dużych dawkach
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena bezpieczeństwa protokołu wysokodawkowego cyklofosfamidu (HDC).
Ramy czasowe: 3 lata
|
Tabelaryczne zestawienie poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z protokołem HDC
|
3 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Remisja bez sterydów indukowana przez HDC
Ramy czasowe: 3 lata
|
Określenie, czy terapia HDC może wywołać i utrzymać remisję kliniczną bez sterydów (zdefiniowaną jako CDAI <150) po 12 i 52 tygodniach.
Dotyczy pacjentów bez istniejącej stomii.
|
3 lata
|
|
Gojenie błony śluzowej indukowane przez HDC
Ramy czasowe: 3 lata
|
Aby określić, czy terapia HDC może wywołać trwałe gojenie błony śluzowej zdefiniowane jako brak owrzodzeń w kolonoskopii
|
3 lata
|
|
Poprawa jakości życia zgłaszanej przez pacjentów
Ramy czasowe: 3 lata
|
Aby określić, czy HDC może prowadzić do poprawy wyników kwestionariusza nieswoistego zapalenia jelit w 12. i 52. tygodniu
|
3 lata
|
|
Mechanizmy molekularne terapii dużymi dawkami cyklofosfamidu (HiCy).
Ramy czasowe: 3 lata
|
Zbadanie mechanizmów molekularnych, dzięki którym działa terapia HiCy, poprzez analizę wpływu HiCy na poziomy cytokin w surowicy (za pomocą multipleksowego testu ELISA) i skorelowanie danych z aktywnością kliniczną i odpowiedzią na leczenie.
|
3 lata
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Mark G. Lazarev, MD, Johns Hopkins University
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)
Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby przewodu pokarmowego
- Nieżyt żołądka i jelit
- Choroby jelit
- Choroby zapalne jelit
- Choroba Leśniowskiego-Crohna
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwreumatyczne
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Środki przeciwnowotworowe, alkilujące
- Środki alkilujące
- Agoniści mieloablacyjni
- Cyklofosfamid
Inne numery identyfikacyjne badania
- NA_00052668
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .