Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Ciclofosfamide ad alte dosi per la malattia di Crohn refrattaria grave

9 agosto 2018 aggiornato da: Johns Hopkins University

Questa ricerca è stata condotta per vedere se le persone con malattia di Crohn che ricevono ciclofosfamide ad alte dosi hanno un miglioramento della loro malattia, per quanto tempo può durare il beneficio e quanto è sicura la ciclofosfamide. Questo studio è per pazienti con malattia refrattaria dal punto di vista medico che non è facilmente suscettibile di intervento chirurgico.

La ciclofosfamide è un farmaco chemioterapico approvato dalla FDA che viene spesso utilizzato anche per il trattamento di malattie autoimmuni; l'uso della ciclofosfamide per le malattie autoimmuni non è approvato dalla FDA. Una malattia autoimmune è quando il sistema immunitario attacca erroneamente se stesso, prendendo di mira le cellule, i tessuti e gli organi del corpo di una persona. Esistono molte diverse malattie autoimmuni e ciascuna di esse può influenzare il corpo in modi diversi. La malattia di Crohn è una malattia autoimmune che colpisce principalmente l'intestino tenue e crasso. La ciclofosfamide ad alte dosi è stata utilizzata con successo per trattare il morbo di Crohn, principalmente come parte di un regime di condizionamento per il trapianto di cellule staminali autologhe. Tuttavia, questa terapia è limitata nel Crohn a causa dei suoi gravi rischi infettivi. Questo studio attuale prevede l'utilizzo di ciclofosfamide ad alte dosi senza necessità di trapianto di cellule staminali. Questo sembra essere un approccio più sicuro in altre malattie autoimmuni che sono state studiate.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 100 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • ≥ 18 anni, saranno ammessi maschi e femmine
  • Malattia di Crohn (MC) da moderata a grave con CDAI > 220, oltre all'evidenza di ulcerazione all'ileocolonoscopia o malattia attiva all'imaging dell'intestino tenue (nei pazienti con stomia, i criteri CDAI non si applicano)
  • Progressione della malattia (non-responder primario o secondario o reazione a) ad almeno un agente del fattore di necrosi antitumorale (TNF) (infliximab, adalimumab, certolizumab pegol) e inoltre progressione della malattia nonostante uno dei seguenti farmaci immunosoppressori: azatioprina , 6-mercaptopurina, metotrexato, ciclosporina, natalizumab, vedolizumab
  • Disponibilità a partecipare a uno studio clinico
  • Approvazione da parte del comitato di iscrizione, che deciderà collettivamente sull'adeguatezza dei possibili partecipanti allo studio

Criteri di esclusione:

  • Donne incinte o che allattano
  • Uomini e donne sessualmente attivi che non accettano di utilizzare efficaci mezzi di controllo delle nascite durante il periodo di trattamento
  • Evidenza di malattia principalmente fibrostenosante senza malattia infiammatoria attiva sulla stadiazione della malattia
  • Condizioni di comorbilità tra cui malattie cardiache con frazione di eiezione <45%, insufficienza renale cronica con creatinina sierica> 2,0, malattie epatiche con bilirubina totale> 2,0 (esclusa iperbilirubinemia secondaria alla malattia di Gilbert) o transaminite> 3 volte il limite superiore della norma.
  • Storia di grave reazione allergica alla ciclofosfamide
  • Storia di malignità negli ultimi 5 anni (esclusi tumori cutanei non melanomatosi)
  • Pazienti pre-terminali
  • Megacolon tossico
  • Infezione attiva
  • Conta leucocitaria < 3000 cell/ul, piastrine < 100 K/ul, emoglobina < 10,0 g/dL
  • Qualsiasi uso di tiopurina, metotrexato o agenti anti-TNF nelle quattro settimane precedenti il ​​trattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Ciclofosfamide ad alto dosaggio
Droga: Ciclofosfamide ad alto dosaggio
Altri nomi:
  • CTX
  • Cytoxan®
  • Neosar®
  • Endoxan®
  • Procitox®
  • Revimmune®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza del protocollo High-Dose Cyclophosphamide (HDC).
Lasso di tempo: 3 anni
Tabulazione degli eventi avversi gravi associati al protocollo HDC
3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione senza steroidi indotta da HDC
Lasso di tempo: 3 anni
Per determinare se la terapia HDC può indurre e mantenere una remissione clinica senza steroidi (definita come CDAI <150) a 12 e 52 settimane. Si applica ai pazienti senza una stomia esistente.
3 anni
Guarigione della mucosa indotta da HDC
Lasso di tempo: 3 anni
Determinare se la terapia HDC può indurre una guarigione prolungata della mucosa definita come assenza di ulcere alla colonscopia
3 anni
Miglioramento della qualità della vita riferita dal paziente
Lasso di tempo: 3 anni
Per determinare se l'HDC può portare a un miglioramento dei punteggi del questionario sulla malattia infiammatoria intestinale alle settimane 12 e 52
3 anni
Meccanismi molecolari della terapia con ciclofosfamide (HiCy) ad alte dosi
Lasso di tempo: 3 anni
Indagare i meccanismi molecolari con cui funziona la terapia HiCy analizzando gli effetti di HiCy sui livelli di citochine sieriche (utilizzando multiplex ELISA) e correlare i dati con l'attività clinica e la risposta al trattamento.
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Johns Hopkins University

Investigatori

  • Investigatore principale: Mark G. Lazarev, MD, Johns Hopkins University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2015

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 marzo 2018

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 aprile 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 aprile 2013

Primo Inserito (STIMA)

19 aprile 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

13 agosto 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 agosto 2018

Ultimo verificato

1 agosto 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NA_00052668

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Ciclofosfamide ad alto dosaggio

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Germany

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi