Ciclofosfamida en dosis altas para la enfermedad de Crohn refractaria grave
Esta investigación se realiza para ver si las personas con la enfermedad de Crohn que reciben dosis altas de ciclofosfamida mejoran su enfermedad, cuánto tiempo puede durar el beneficio y qué tan segura es la ciclofosfamida. Este estudio es para pacientes con enfermedad médicamente refractaria que no es fácilmente tratable con cirugía.
La ciclofosfamida es un medicamento de quimioterapia aprobado por la FDA que también se usa con frecuencia para tratar enfermedades autoinmunes; El uso de ciclofosfamida para enfermedades autoinmunes no está aprobado por la FDA. Una enfermedad autoinmune es cuando el sistema inmunitario se ataca a sí mismo por error, apuntando a las células, tejidos y órganos del propio cuerpo de una persona. Hay muchas enfermedades autoinmunes diferentes y cada una puede afectar el cuerpo de diferentes maneras. La enfermedad de Crohn es una enfermedad autoinmune que afecta principalmente a los intestinos delgado y grueso. La ciclofosfamida en dosis altas se ha utilizado con éxito para tratar la enfermedad de Crohn, principalmente como parte de un régimen de acondicionamiento para el trasplante autólogo de células madre. Sin embargo, esta terapia está limitada en la enfermedad de Crohn debido a sus graves riesgos infecciosos. Este estudio actual implica el uso de dosis altas de ciclofosfamida sin necesidad de un trasplante de células madre. Este parece ser un enfoque más seguro en otras enfermedades autoinmunes que se han estudiado.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- ≥ 18 años de edad, hombres y mujeres serán elegibles
- Enfermedad de Crohn (EC) de moderada a grave con CDAI > 220, además de evidencia de ulceración en la ileocolonoscopia o enfermedad activa en las imágenes del intestino delgado (en pacientes con ostomía, no se aplican los criterios de CDAI)
- Progresión de la enfermedad (no respondedor primario o secundario, o reacción a) al menos un agente anti-factor de necrosis tumoral (TNF) (infliximab, adalimumab, certolizumab pegol), y además tuvo progresión de la enfermedad a pesar de uno de los siguientes fármacos inmunosupresores: azatioprina , 6-mercaptopurina, metotrexato, ciclosporina, natalizumab, vedolizumab
- Voluntad de participar en un ensayo clínico.
- Aprobación por parte del Panel de inscripción, que decidirá colectivamente sobre la idoneidad de los posibles participantes del estudio.
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Hombres y mujeres sexualmente activos que no están de acuerdo en usar métodos efectivos de control de la natalidad durante el período de tratamiento
- Evidencia de enfermedad principalmente fibroestenosante sin enfermedad inflamatoria activa en la estadificación de la enfermedad
- Condiciones comórbidas que incluyen enfermedad cardíaca con una fracción de eyección de < 45 %, insuficiencia renal crónica con creatinina sérica > 2,0, enfermedad hepática con bilirrubina total > 2,0 (excluyendo la hiperbilirrubinemia secundaria a la enfermedad de Gilbert) o transaminitis > 3 veces el límite superior de lo normal.
- Antecedentes de reacción alérgica grave a la ciclofosfamida
- Antecedentes de malignidad en los últimos 5 años (excluidos los cánceres de piel no melanomatosos)
- Pacientes preterminales
- megacolon tóxico
- Infección activa
- Recuento de glóbulos blancos < 3000 células/ul, plaquetas < 100K/ul, hemoglobina < 10,0 g/dL
- Cualquier uso de tiopurinas, metotrexato o agentes anti-TNF en las cuatro semanas previas al tratamiento
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Ciclofosfamida en dosis altas
|
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación de la seguridad del protocolo de ciclofosfamida de dosis alta (HDC)
Periodo de tiempo: 3 años
|
Tabulación de eventos adversos graves asociados al protocolo HDC
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3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Remisión libre de esteroides inducida por HDC
Periodo de tiempo: 3 años
|
Determinar si la terapia HDC puede inducir y mantener una remisión clínica libre de esteroides (definida como CDAI<150) a las 12 y 52 semanas.
Se aplica a pacientes sin una ostomía existente.
|
3 años
|
|
Cicatrización de la mucosa inducida por HDC
Periodo de tiempo: 3 años
|
Determinar si la terapia HDC puede inducir la cicatrización sostenida de la mucosa definida como la ausencia de úlceras en la colonoscopia
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3 años
|
|
Mejora en la calidad de vida informada por el paciente
Periodo de tiempo: 3 años
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Determinar si la HDC puede conducir a una mejora en las puntuaciones del cuestionario de enfermedad inflamatoria intestinal en las semanas 12 y 52
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3 años
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Mecanismos moleculares de la terapia con dosis altas de ciclofosfamida (HiCy)
Periodo de tiempo: 3 años
|
Investigar los mecanismos moleculares por los que funciona la terapia HiCy mediante el análisis de los efectos de HiCy en los niveles de citocinas séricas (mediante ELISA multiplex) y correlacionar los datos con la actividad clínica y la respuesta al tratamiento.
|
3 años
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Mark G. Lazarev, MD, Johns Hopkins University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades Gastrointestinales
- Gastroenteritis
- Enfermedades intestinales
- Enfermedades inflamatorias del intestino
- Enfermedad de Crohn
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Ciclofosfamida
Otros números de identificación del estudio
- NA_00052668
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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