Ferriprox®:n teho ja turvallisuus potilailla, joilla on sirppisolutauti tai muita anemioita (FIRST)
perjantai 16. heinäkuuta 2021 päivittänyt: ApoPharma
Ferriprox®:n teho ja turvallisuus verensiirron aiheuttaman raudan ylikuormituksen hoidossa potilailla, joilla on sirppisolutauti tai muita anemioita
Tätä tutkimusta tehdään, jotta voimme tarkastella deferipronin turvallisuutta ja tehoa ihmisillä, joilla on sirppisolusairaus tai muita anemioita.
Deferiproni on lääke, joka poistaa rautaa kehosta.
Vertaamme deferipronia deferoksamiiniin, toiseen lääkkeeseen, joka poistaa rautaa kehosta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Deferiproni (tuotenimi Ferriprox®) on rautakelaattori, joka on hyväksytty Yhdysvalloissa ja yli 60 muussa maassa talassemiapotilaiden raudan liikakuormituksen hoitoon, kun muut hoidot eivät ole riittäviä. Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan deferipronin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä verrattuna deferoksamiiniin potilailla, joilla on SCD tai muu anemia ja jotka tarvitsevat kelatointia verensiirtojen kautta saamansa ylimääräisen raudan vuoksi.
Tähän tutkimukseen osallistuu noin 300 ihmistä Pohjois-Amerikasta, Etelä-Amerikasta, Euroopasta ja Lähi-idästä. Osallistujat satunnaistetaan suhteessa 2:1 saamaan hoitoa 52 viikon ajan joko deferipronilla tai deferoksamiinilla, joka on toinen raudan kelaatin tyyppi. Potilaat, jotka on satunnaistettu deferiproniryhmään, voivat valita lääkkeen joko tabletteina tai nesteenä, ja heidän on otettava se kolme kertaa päivässä. Potilaat, jotka on satunnaistettu deferoksamiiniryhmään, saavat sitä ihonalaisena infuusiona, joka kestää 8–12 tuntia ja joka annetaan 5–7 päivänä viikossa. Molempien lääkkeiden aloitusannos perustuu siihen, kuinka paljon ylimääräistä rautaa he ovat saaneet verensiirtojen kautta viimeisen 3 kuukauden aikana ja raudan kuormituksen vakavuuteen mitattuna veren seerumin ferritiinipitoisuuksilla ja raudan määrällä maksa ja sydän. Deferipronin aloitusannosta suurennetaan joka viikko kolmen ensimmäisen viikon aikana; ja molempien lääkkeiden annosta voidaan säätää ylös tai alas tutkimuksen aikana raudan ylikuormituksen tason ja turvallisuusnäkökohtien perusteella.
Potilaiden verenkuvansa on tarkistettava viikoittain ensimmäisten 26 viikon ajan, sitten joka toinen viikko loput 26 viikkoa; heidän on myös annettava joka kuukausi verinäyte tarkempaa turvallisuustutkimusta varten; ja antaa verinäyte seerumin ferritiinin mittaamista varten 3 kuukauden välein. Heille tehdään kuuden kuukauden välein EKG- ja MRI-skannaus, ja heitä pyydetään suorittamaan elämänlaatututkimus.
52 viikon päätyttyä osallistujat kutsutaan osallistumaan 2-vuotiseen tutkimukseen, jossa kaikki potilaat saavat deferipronia, mukaan lukien ne, jotka satunnaistettiin saamaan deferoksamiinia ensimmäisenä vuonna.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
230
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Campinas, Brasilia
- Centro Infantil Boldrini
-
Rio Branco, Brasilia, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre-HCPA,
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brasilia
- Universidade Federal de São Paulo
-
São Paulo, Brasilia
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
-
-
-
-
Alexandria, Egypti
- Alexandria University
-
Alexandria, Egypti
- Zagazig University
-
Cairo, Egypti
- Cairo University
-
Cairo, Egypti
- Pediatric Hospital of Cairo University
-
Cairo, Egypti
- Ains Shams university
-
Mansoura, Egypti
- Mansoura University Children's Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Hospital for Sick Kids
-
-
-
-
-
Abha, Saudi-Arabia
- Asser Central Hospital
-
Riyadh, Saudi-Arabia
- King Khalid University Hospital
-
-
Western Region
-
Jeddah, Western Region, Saudi-Arabia, 80215
- King AbdulAziz University Hospital
-
-
-
-
-
Sousse, Tunisia
- Farhat Hached Hospital, Hematology Department
-
Tunis, Tunisia
- Principal Military Hospital of Instruction of Tunis
-
-
Bad Saadoun
-
Tunis, Bad Saadoun, Tunisia
- National Center for Bone Marrow Transplantation
-
-
-
-
-
Adana, Turkki
- Cukurova University
-
Ankara, Turkki
- Hacettepe University
-
Istanbul, Turkki
- Istanbul University
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Evelina Children's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Imperial College Healthcare NHS Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Barts and The London
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Children's Hospital Oakland
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
- Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan Comprehensive Cancer Center
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4399
- The Children's Hospital of Philadephia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
7 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen ≥ 2 vuoden ikäinen;
- sinulla on sirppisolusairaus (varmistettu Hb-elektroforeesilla tai tarkemmilla testeillä) tai muita sairauksia, joihin liittyy toistuvista verensiirroista aiheutuvaa raudan ylikuormitusta (katso poikkeukset poissulkemiskriteereistä);
- Lähtötason LIC > 7 mg/g dw (mitattu MRI:llä);
- Potilaat, jotka ovat saaneet vähintään 20 punasolujen siirtoa;
- Potilaat, jotka ovat saaneet vähintään yhden verensiirron vuodessa viimeisen 2 vuoden aikana ja joilla odotetaan olevan jatkuva tarve (tutkijan arvion perusteella) tutkimuksen keston ajan
Poissulkemiskriteerit:
- talassemia-oireyhtymät;
- myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) tai myelofibroosi;
- Diamond Blackfan anemia;
- Primaarinen luuytimen vajaatoiminta;
- Lähtötason LIC > 30 mg/g dw (mitattu MRI:llä);
- ei pysty tai ei halua suorittaa 7 päivän huuhtoutumisjaksoa, jos parhaillaan hoidetaan deferipronilla, deferoksamiinilla tai deferasiroksilla;
- Aiempi deferiproni- tai deferoksamiinihoidon lopettaminen haittavaikutusten vuoksi;
- Aiempi tai esiintynyt yliherkkyys tai idiosynkraattinen reaktio deferipronille tai deferoksamiinille;
- Käsitelty hydroksiurealla 30 päivän kuluessa;
- Pahanlaatuisuuden historia;
- Todisteet epänormaalista maksan toiminnasta (seerumin ALAT-arvot > 5 kertaa normaalin yläraja seulonnassa tai kreatiniinitasot > 2 kertaa normaalin yläraja seulonnassa);
- Vakava, epävakaa sairaus, tutkijan arvioiden mukaan, viimeisten 3 kuukauden aikana ennen seulonta-/peruskäyntikäyntiä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: maksan, munuaisten, gastroenterologinen, hengitysteiden, sydän- ja verisuonitauti, endokrinologinen, neurologinen tai immunologinen sairaus;
- Kliinisesti merkittävät epänormaalit 12-kytkentäiset EKG-löydökset;
- Sydämen MRI T2*
- Sydäninfarkti, sydämenpysähdys tai sydämen vajaatoiminta vuoden sisällä ennen seulonta-/peruskäyntikäyntiä;
- Ei voida tehdä magneettikuvausta
- Metalliesineiden, kuten tekonivelten, sisäkorvan (sisäkorvan) implanttien, aivojen aneurysmaklipsien, sydämentahdistimien ja metallisten vieraiden esineiden läsnäolo silmässä tai muilla kehon alueilla, jotka estäisivät MRI-kuvauksen käytön
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Deferiproni
Potilaille, jotka on satunnaistettu deferiproniryhmään, määrätään joko tabletteja tai nestemäistä lääkettä.
Deferiproni otetaan suun kautta annoksena, joka lasketaan milligrammoina painokiloa kohden (mg/kg), ja se jaetaan kolmeen yhtä suureen annokseen, jotka otetaan noin 8 tunnin välein.
Vuorokausiannos on 75 mg/kg (25 mg/kg annosta kohden) potilaille, joilla on lievempi rautakuormitus, ja 99 mg/kg (33 mg/kg annosta kohti) potilailla, joilla on vakavampi rautakuormitus.
|
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Deferoksamiini
Potilaille, jotka on satunnaistettu deferoksamiiniryhmään, määrätään lääke Yhdysvaltojen hyväksyttyjen lääkemääräystietojen mukaisesti.
Deferoksamiini annetaan ihonalaisena infuusiona 8–12 tunnin aikana 5–7 päivänä viikossa.
Annostus on 20 mg/kg (lapset) tai 40 mg/kg (aikuiset) potilailla, joilla on lievempi rautakuormitus, ja enintään 40 mg/kg (lapset) tai 50 mg/kg (aikuiset) potilailla, joilla on vaikeampi rautapitoisuus. ladata.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Maksan rautapitoisuuden (LIC) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52
|
LIC mitattiin MRI:llä.
Pistemäärä > 7 mg/g dw on osoitus raudan ylikuormituksesta.
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos sydämen raudan lähtötasosta
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52
|
Sydämen rauta mitataan MRI:llä millisekunteina (ms).
Alle 20 ms:n pistemäärä on osoitus sydämen raudan ylikuormituksesta.
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52
|
|
Muutos lähtötasosta seerumin ferritiinissä
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52
|
Seerumin ferritiini mittaa veren rautapitoisuuden.
Normaalit seerumin ferritiinitasot ovat alle 300 µg/l naisilla ja 400 µg/l miehillä.
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52
|
|
Potilaiden ilmoittaman elämänlaadun muutos lyhytmuotoisella terveystutkimuksella (SF-36) tai lapsen terveyskyselyllä (CHQ-PF50) mitattuna.
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52
|
Aikuiset potilaat täyttivät SF-36-kyselyn ja alaikäiset CHQ-PF50.
Nämä kyselylomakkeet antavat profiilin toiminnallisesta terveydestä ja hyvinvoinnista, joka perustuu kahdeksaan fyysisen ja mielenterveyden mitta-asteikkoon: fyysinen toiminta, fyysisen terveyden aiheuttamat roolirajoitukset, kehon kipu, yleiset terveyskäsitykset, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, roolirajoitukset. Emotionaaliset ongelmat ja mielenterveys (MH) sekä yhteenvetopisteet tuotetaan fyysisestä ja henkisestä hyvinvoinnista.
Yhteenvedot pisteytetään 0-100, ja korkeammat pisteet kuvastavat parempia tuloksia.
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 17. huhtikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 20. huhtikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 18. kesäkuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 15. tammikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 17. tammikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 22. tammikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 10. elokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 16. heinäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Rautaaineenvaihduntahäiriöt
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Raudan ylikuormitus
- Anemia
- Anemia, sirppisolu
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kelatointiaineet
- Sekvestoivat aineet
- Rautaa kelatoivat aineet
- Sideroforit
- Deferoksamiini
- Deferiproni
Muut tutkimustunnusnumerot
- LA38-0411
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .