Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Ferriprox® hatékonysága és biztonságossága sarlósejtes betegségben vagy más vérszegénységben szenvedő betegeknél (FIRST)

2021. július 16. frissítette: ApoPharma

A Ferriprox® hatékonysága és biztonságossága sarlósejtes betegségben vagy más vérszegénységben szenvedő betegek transzfúziós vastúlterhelésének kezelésére

Ezt a kutatást azért végezzük, hogy megvizsgálhassuk a deferipron biztonságosságát és hatékonyságát sarlósejtes vérszegénységben vagy más vérszegénységben szenvedőknél. A deferipron olyan gyógyszer, amely eltávolítja a vasat a szervezetből. Összehasonlítjuk a deferipront a deferoxaminnal, egy másik gyógyszerrel, amely eltávolítja a vasat a szervezetből.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Deferiprone (Ferriprox® márkanév) egy vaskelátképző, amelyet az Egyesült Államokban és több mint 60 másik országban hagytak jóvá talasszémiában szenvedő betegek vastúlterhelésének kezelésére, ha más kezelések nem megfelelőek. Ezt a vizsgálatot arra tervezték, hogy értékelje a deferipron és a deferoxamin hatásosságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát olyan betegeknél, akik SCD-ben vagy más anémiában szenvednek, és akiknek kelátképzésre van szükségük a vérátömlesztéssel bevitt többlet vas miatt.

Mintegy 300 ember vesz részt Észak-Amerikából, Dél-Amerikából, Európából és a Közel-Keletről. A résztvevőket 2:1 arányban véletlenszerűen besorolják, hogy 52 héten keresztül kapjanak terápiát deferipronnal vagy deferoxaminnal, egy másik típusú vaskelátképzővel. A deferipron csoportba véletlenszerűen besorolt ​​betegek dönthetnek úgy, hogy tabletta vagy folyadék formájában kapják a gyógyszert, és naponta háromszor kell bevenniük. A deferoxamin csoportba véletlenszerűen besorolt ​​betegek szubkután infúzióban kapják, amely 8-12 óráig tart, és heti 5-7 napon át adják. Mindkét gyógyszer esetében a kezdő adag azon alapul, hogy az elmúlt 3 hónapban mennyi többlet vasat vettek fel transzfúzióval, valamint a vasterhelés súlyosságán, amelyet a vér szérum ferritinszintje és a vérben lévő vas mennyisége határoz meg. máj és szív. A deferipron esetében a kezdő adagot hetente emelik az első 3 hét során; és mindkét gyógyszer esetében az adagolás felfelé vagy lefelé módosítható a vizsgálat során a vastúlterhelés mértéke és a biztonsági megfontolások alapján.

A betegek vérképét az első 26 hétben hetente, majd a fennmaradó 26 hétben minden második héten ellenőrizni kell; havonta vérmintát is kell adniuk részletesebb biztonsági vizsgálathoz; és 3 havonta vérmintát adni a szérum ferritin mérésére. Félévente EKG- és MRI-vizsgálaton esnek át, és életminőség-felmérést kérnek.

Az 52 hét végén a résztvevőket felkérik, hogy vegyenek részt egy 2 éves vizsgálatban, amelyben minden beteg deferipront kap, beleértve azokat is, akiket az első évben deferoxaminra randomizáltak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

230

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Brazília
      • Campinas, Brazília
        • Centro Infantil Boldrini
      • Rio Branco, Brazília, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre-HCPA,
      • Rio de Janeiro, Brazília, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo, Brazília
        • Universidade Federal de Sao Paulo
      • São Paulo, Brazília
        • Casa de Saude Santa Marcelina
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
      • London, Egyesült Királyság
        • Barts and The London
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
        • Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104-4399
        • The Children's Hospital of Philadephia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
  • Egyiptom
      • Alexandria, Egyiptom
        • Alexandria University
      • Alexandria, Egyiptom
        • Zagazig University
      • Cairo, Egyiptom
        • Cairo University
      • Cairo, Egyiptom
        • Pediatric Hospital of Cairo University
      • Cairo, Egyiptom
        • Ains Shams university
      • Mansoura, Egyiptom
        • Mansoura University Children's Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Hospital for Sick Kids
  • Pulyka
      • Adana, Pulyka
        • Cukurova University
      • Ankara, Pulyka
        • Hacettepe University
      • Istanbul, Pulyka
        • Istanbul University
  • Szaud-Arábia
      • Abha, Szaud-Arábia
        • Asser Central Hospital
      • Riyadh, Szaud-Arábia
        • King Khalid University Hospital
    • Western Region
      • Jeddah, Western Region, Szaud-Arábia, 80215
        • King AbdulAziz University Hospital
  • Tunézia
      • Sousse, Tunézia
        • Farhat Hached Hospital, Hematology Department
      • Tunis, Tunézia
        • Principal Military Hospital of Instruction of Tunis
    • Bad Saadoun
      • Tunis, Bad Saadoun, Tunézia
        • National Center for Bone Marrow Transplantation

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő ≥ 2 éves;
  2. sarlósejtes betegségben szenved (amit Hb-elektroforézis vagy specifikusabb tesztek igazolnak) vagy egyéb, ismételt vérátömlesztés miatti vastúlterheléssel járó állapotok (a kivételekért lásd a kizárási kritériumokat);
  3. Kiindulási LIC >7 mg/g dw (MRI-vel mérve);
  4. Olyan betegek, akik legalább 20 vörösvértest-transzfúziót kaptak;
  5. Azok a betegek, akik az elmúlt 2 évben évente legalább 1 transzfúziót kaptak, és akiknél a vizsgálat időtartama alatt (a vizsgáló megítélése alapján) várhatóan továbbra is szükségük lesz

Kizárási kritériumok:

  1. Thalassemia szindrómák;
  2. myelodysplasiás szindróma (MDS) vagy mielofibrózis;
  3. Diamond Blackfan vérszegénység;
  4. Elsődleges csontvelő-elégtelenség;
  5. Kiindulási LIC >30 mg/g dw (MRI-vel mérve);
  6. Nem tud vagy nem akar átesni egy 7 napos kiürülési időszakon, ha jelenleg deferipronnal, deferoxaminnal vagy deferaziroxszal kezelik;
  7. A deferipronnal vagy deferoxaminnal végzett kezelés korábbi abbahagyása nemkívánatos események miatt;
  8. Túlérzékenység vagy idioszinkratikus reakció a kórtörténetben vagy jelenléte deferipronnal vagy deferoxaminnal szemben;
  9. 30 napon belül hidroxi-karbamiddal kezelve;
  10. Rosszindulatú daganatok anamnézisében;
  11. Kóros májműködés bizonyítéka (szérum ALT-szint(ek) > a normál felső határának 5-szöröse a szűréskor vagy a kreatininszint > a normálérték felső határának kétszerese a szűréskor);
  12. A vizsgálatot végző személy megítélése szerint súlyos, instabil betegség a szűrést/alaplátogatás előtti elmúlt 3 hónapban, beleértve, de nem kizárólagosan: máj-, vese-, gasztroenterológiai, légzőszervi, szív- és érrendszeri, endokrinológiai, neurológiai vagy immunológiai betegségeket;
  13. Klinikailag jelentős kóros 12 elvezetéses EKG-leletek;
  14. Szív MRI T2*
  15. Szívinfarktus, szívleállás vagy szívelégtelenség a szűrést/alaplátogatást megelőző 1 éven belül;
  16. Nem végezhető MRI
  17. Fémes tárgyak, például mesterséges ízületek, belső fül (cochleáris) implantátumok, agyi aneurizma klipek, pacemakerek és fémes idegentestek jelenléte a szemben vagy más testterületeken, amelyek megakadályozzák az MRI képalkotás használatát

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Deferiprone
A deferipron-karba véletlenszerűen besorolt ​​betegek tablettát vagy folyékony gyógyszert kapnak. A deferipront szájon át kell bevenni, milligramm/testtömeg-kilogrammban (mg/kg) kifejezve, és 3 egyenlő adagra osztva, körülbelül 8 órás időközzel. A napi adag 75 mg/ttkg (25 mg/ttkg adagonként) kevésbé súlyos vasterhelésű betegeknél, és 99 mg/kg (33 mg/ttkg adagonként) a súlyosabb vasterhelésű betegeknél.
Drog: Deferiprone
Más nevek:
  • Ferriprox tabletta
  • Deferiprone belsőleges oldat
Aktív összehasonlító: Deferoxamin
A deferoxamin karba randomizált betegeknek a gyógyszert az Egyesült Államok jóváhagyott felírási információi szerint írják fel. A deferoxamint szubkután infúzióban adják be 8-12 órán keresztül, heti 5-7 napon keresztül. A dózis 20 mg/ttkg (gyermekek) vagy 40 mg/ttkg (felnőttek) kevésbé súlyos vasterhelésű betegeknél, és legfeljebb 40 mg/kg (gyermekek) vagy 50 mg/ttkg (felnőttek) súlyosabb vasterhelésű betegeknél. Betöltés.
Drog: Deferoxamin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapértékhez képest a máj vaskoncentrációjában (LIC)
Időkeret: Változás az alapértékről az 52. hétre
A LIC-t MRI-vel mértük. A >7 mg/g dw érték vastúlterhelést jelez.
Változás az alapértékről az 52. hétre

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapértékhez képest a szívvasban
Időkeret: Változás az alapértékről az 52. hétre
A szív vastartalmát MRI-vel mérik ezredmásodpercben (ms). A 20 ms-nál kisebb pontszám a szív vas-túlterhelését jelzi.
Változás az alapértékről az 52. hétre
Változás az alapvonalhoz képest a szérum ferritinben
Időkeret: Változás az alapértékről az 52. hétre
A szérum ferritin méri a vér vasszintjét. A szérum ferritin normál szintje nőknél 300 µg/l, férfiaknál 400 µg/l alatt van.
Változás az alapértékről az 52. hétre
Változás a betegek által jelentett életminőségben, a Short Form Health Survey (SF-36) vagy a Child Health Questionnaire (CHQ-PF50) által mérve.
Időkeret: Változás az alapértékről az 52. hétre
A felnőtt betegek az SF-36 kérdőívet, a kiskorúak pedig a CHQ-PF50-et töltötték ki. Ezek a kérdőívek a funkcionális egészség és jólét profilját adják meg, 8 fizikai és mentális egészségügyi mérési skálán alapulva: Fizikai működés, fizikai egészség miatti szerepkorlátozások, testi fájdalom, általános egészségfelfogás, vitalitás, szociális működés, szerepkorlátozások Az érzelmi problémák és a mentális egészség (MH), valamint az összefoglaló pontszámok a fizikai jólétre és a mentális jólétre vonatkoznak. Az összefoglalókat 0-tól 100-ig pontozzák, a magasabb pontszámok jobb eredményeket tükröznek.
Változás az alapértékről az 52. hétre

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

ApoPharma

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. április 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. április 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. június 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. január 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. január 17.

Első közzététel (Becslés)

2014. január 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. augusztus 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 16.

Utolsó ellenőrzés

2021. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LA38-0411

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Vas túlterhelés

Klinikai vizsgálatok a Deferiprone

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Myanmar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel