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Wirksamkeit und Sicherheit von Ferriprox® bei Patienten mit Sichelzellenanämie oder anderen Anämien (FIRST)

16. Juli 2021 aktualisiert von: ApoPharma

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Ferriprox® zur Behandlung von transfusionsbedingter Eisenüberladung bei Patienten mit Sichelzellanämie oder anderen Anämien

Diese Forschung wird durchgeführt, damit wir die Sicherheit und Wirksamkeit von Deferipron bei Menschen mit Sichelzellenanämie oder anderen Anämien untersuchen können. Deferipron ist ein Medikament, das Eisen aus dem Körper entfernt. Wir werden Deferipron mit Deferoxamin vergleichen, einem anderen Medikament, das Eisen aus dem Körper entfernt.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Deferipron (Markenname Ferriprox®) ist ein Eisenchelator, der in den Vereinigten Staaten und über 60 weiteren Ländern für die Behandlung von Eisenüberladung bei Patienten mit Thalassämie zugelassen ist, wenn andere Behandlungen unzureichend sind. Diese Studie wurde entwickelt, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Deferipron gegenüber Deferoxamin bei Patienten mit SCD oder anderen Anämien zu bewerten, die aufgrund des zusätzlichen Eisens, das sie durch Bluttransfusionen aufnehmen, eine Chelatbildung benötigen.

An dieser Studie werden etwa 300 Personen aus Nordamerika, Südamerika, Europa und dem Nahen Osten teilnehmen. Die Teilnehmer werden im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhalten 52 Wochen lang eine Therapie mit entweder Deferipron oder Deferoxamin, einer anderen Art von Eisenchelator. Patienten, die in die Deferipron-Gruppe randomisiert werden, können wählen, ob sie das Medikament entweder als Tablette oder als Flüssigkeit erhalten möchten und es dreimal täglich einnehmen müssen. Patienten, die in die Deferoxamin-Gruppe randomisiert werden, erhalten es als subkutane Infusion, die 8 bis 12 Stunden dauert und an 5 bis 7 Tagen pro Woche verabreicht wird. Bei beiden Medikamenten richtet sich die Anfangsdosis danach, wie viel zusätzliches Eisen sie in den letzten 3 Monaten durch Transfusionen aufgenommen haben, und nach dem Schweregrad der Eisenbelastung, gemessen anhand des Serum-Ferritinspiegels im Blut und der Eisenmenge im Blut Leber und Herz. Bei Deferipron wird die Anfangsdosis in den ersten 3 Wochen jede Woche erhöht; und für beide Medikamente kann die Dosierung während der Studie basierend auf dem Grad der Eisenüberladung und Sicherheitserwägungen nach oben oder unten angepasst werden.

Das Blutbild der Patienten muss in den ersten 26 Wochen jede Woche kontrolliert werden, dann in den verbleibenden 26 Wochen alle zwei Wochen; sie müssen außerdem jeden Monat eine Blutprobe für detailliertere Sicherheitstests abgeben; und alle 3 Monate eine Blutprobe zur Messung des Serum-Ferritins abzunehmen. Alle sechs Monate werden sie einem EKG und einer MRT-Untersuchung unterzogen und gebeten, an einer Umfrage zur Lebensqualität teilzunehmen.

Am Ende der 52 Wochen werden die Teilnehmer eingeladen, an einer 2-jährigen Studie teilzunehmen, in der alle Patienten Deferipron erhalten, einschließlich derjenigen, die im ersten Jahr randomisiert Deferoxamin erhielten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

230

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Campinas, Brasilien
        • Centro Infantil Boldrini
      • Rio Branco, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre-HCPA,
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo, Brasilien
        • Universidade Federal de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasilien
        • Casa de Saude Santa Marcelina
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Hospital for Sick Kids
  • Saudi-Arabien
      • Abha, Saudi-Arabien
        • Asser Central Hospital
      • Riyadh, Saudi-Arabien
        • King Khalid University Hospital
    • Western Region
      • Jeddah, Western Region, Saudi-Arabien, 80215
        • King AbdulAziz University Hospital
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn
        • Çukurova university
      • Ankara, Truthahn
        • Hacettepe University
      • Istanbul, Truthahn
        • Istanbul University
  • Tunesien
      • Sousse, Tunesien
        • Farhat Hached Hospital, Hematology Department
      • Tunis, Tunesien
        • Principal Military Hospital of Instruction of Tunis
    • Bad Saadoun
      • Tunis, Bad Saadoun, Tunesien
        • National Center for Bone Marrow Transplantation
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104-4399
        • The Children's Hospital of Philadephia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Barts and The London
  • Ägypten
      • Alexandria, Ägypten
        • Alexandria University
      • Alexandria, Ägypten
        • Zagazig University
      • Cairo, Ägypten
        • Cairo University
      • Cairo, Ägypten
        • Pediatric Hospital of Cairo University
      • Cairo, Ägypten
        • Ains Shams university
      • Mansoura, Ägypten
        • Mansoura University Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich ≥ 2 Jahre alt;
  2. Sichelzellenanämie (bestätigt durch Hb-Elektrophorese oder spezifischere Tests) oder andere Erkrankungen mit Eisenüberladung durch wiederholte Bluttransfusionen haben (Ausnahmen siehe Ausschlusskriterien);
  3. Baseline LIC >7 mg/g dw (gemessen durch MRI);
  4. Patienten, die mindestens 20 Erythrozytentransfusionen erhalten haben;
  5. Patienten, die in den letzten 2 Jahren mindestens 1 Transfusion pro Jahr erhalten haben und von denen erwartet wird, dass sie (basierend auf der Einschätzung des Prüfarztes) während der Dauer der Studie einen anhaltenden Bedarf haben

Ausschlusskriterien:

  1. Thalassämie-Syndrome;
  2. Myelodysplastisches Syndrom (MDS) oder Myelofibrose;
  3. Diamond Blackfan-Anämie;
  4. Primäres Knochenmarkversagen;
  5. Baseline LIC > 30 mg/g dw (gemessen durch MRI);
  6. Unfähig oder nicht bereit, sich einer 7-tägigen Auswaschphase zu unterziehen, wenn sie derzeit mit Deferipron oder Deferoxamin oder Deferasirox behandelt werden;
  7. Vorheriger Abbruch der Behandlung mit Deferipron oder Deferoxamin aufgrund von Nebenwirkungen;
  8. Vorgeschichte oder Vorhandensein von Überempfindlichkeit oder idiosynkratischer Reaktion auf Deferipron oder Deferoxamin;
  9. Innerhalb von 30 Tagen mit Hydroxyharnstoff behandelt;
  10. Geschichte der Malignität;
  11. Anzeichen einer Leberfunktionsstörung (Serum-ALT-Spiegel > 5-fache Obergrenze des Normalwerts beim Screening oder Kreatininspiegel > 2-fache Obergrenze des Normalwerts beim Screening);
  12. Eine schwere, instabile Erkrankung, wie vom Ermittler beurteilt, während der letzten 3 Monate vor dem Screening/Basisbesuch, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Leber-, Nieren-, gastroenterologische, respiratorische, kardiovaskuläre, endokrinologische, neurologische oder immunologische Erkrankung;
  13. Klinisch signifikante abnormale 12-Kanal-EKG-Befunde;
  14. Herz-MRT T2*
  15. Myokardinfarkt, Herzstillstand oder Herzinsuffizienz innerhalb von 1 Jahr vor dem Screening/Baseline-Besuch;
  16. Unfähig, sich einer MRT zu unterziehen
  17. Vorhandensein von metallischen Gegenständen wie künstlichen Gelenken, Innenohrimplantaten (Cochlea-Implantaten), Hirnaneurysma-Clips, Herzschrittmachern und metallischen Fremdkörpern im Auge oder anderen Körperbereichen, die die Verwendung von MRT-Bildgebung verhindern würden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Deferipron
Patienten, die in den Deferipron-Arm randomisiert wurden, werden entweder Tabletten oder flüssige Medikamente verschrieben. Deferipron wird oral in einer Dosis eingenommen, die in Milligramm pro Kilogramm Körpergewicht (mg/kg) berechnet und in 3 gleiche Dosen aufgeteilt wird, die im Abstand von etwa 8 Stunden eingenommen werden. Die Tagesdosis beträgt 75 mg/kg (25 mg/kg pro Dosis) für Patienten mit weniger schwerer Eisenbelastung und 99 mg/kg (33 mg/kg pro Dosis) für Patienten mit schwererer Eisenbelastung.
Arzneimittel: Deferipron
Andere Namen:
  • Ferriprox-Tabletten
  • Deferipron Lösung zum Einnehmen
Aktiver Komparator: Deferoxamin
Patienten, die in den Deferoxamin-Arm randomisiert wurden, wird das Medikament gemäß den genehmigten US-Verschreibungsinformationen verschrieben. Deferoxamin wird als subkutane Infusion über 8-12 Stunden an 5 bis 7 Tagen pro Woche verabreicht. Die Dosierung beträgt 20 mg/kg (Kinder) oder 40 mg/kg (Erwachsene) bei Patienten mit weniger schwerer Eisenbelastung und bis zu 40 mg/kg (Kinder) oder 50 mg/kg (Erwachsene) bei Patienten mit schwererer Eisenbelastung Belastung.
Arzneimittel: Deferoxamin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Eisenkonzentration in der Leber (LIC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 52
LIC wurde durch MRI gemessen. Ein Score >7 mg/g dw weist auf eine Eisenüberladung hin.
Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Herzeisens
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 52
Herzeisen wird durch MRT in Millisekunden (ms) gemessen. Ein Wert von weniger als 20 ms weist auf eine kardiale Eisenüberladung hin.
Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 52
Veränderung des Serumferritins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 52
Serumferritin liefert ein Maß für den Eisenspiegel im Blut. Normale Serum-Ferritinspiegel liegen unter 300 µg/l bei Frauen und 400 µg/l bei Männern.
Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 52
Veränderung der vom Patienten gemeldeten Lebensqualität, gemessen durch die Short Form Health Survey (SF-36) oder den Child Health Questionnaire (CHQ-PF50).
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 52
Erwachsene Patienten füllten den Fragebogen SF-36 und Minderjährige den CHQ-PF50 aus. Diese Fragebögen ergeben ein Profil der funktionellen Gesundheit und des Wohlbefindens, basierend auf 8 Skalen von körperlichen und geistigen Gesundheitsmessungen: Körperliche Funktionsfähigkeit, Rolleneinschränkungen aufgrund körperlicher Gesundheit, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheitswahrnehmung, Vitalität, soziale Funktionsfähigkeit, Rolleneinschränkungen aufgrund von Emotionale Probleme und psychische Gesundheit (MH) und zusammenfassende Werte werden für körperliches und geistiges Wohlbefinden erstellt. Die Zusammenfassungen werden von 0-100 bewertet, wobei höhere Bewertungen bessere Ergebnisse widerspiegeln.
Wechsel vom Ausgangswert zu Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ApoPharma

Ermittler

  • Hauptermittler: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. April 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. April 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Juni 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Januar 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LA38-0411

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