Inhaloitava mometasoni vähentää kivuliaita jaksoja potilailla, joilla on sirppisolutauti (IMPROVE)
perjantai 8. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Jeffrey Glassberg
Inhaloitava mometasoni edistää vasookklusiivisten tapahtumien vähentämistä
Ehdotettu tutkimus on suunniteltu testaamaan maailmanlaajuista hypoteesia, jonka mukaan inhaloitavat kortikosteroidit (ICS), astman hoitoon kehitetty hoito, ehkäisevät vasookklusiivisia kivuliaita episodeja sirppisolutautia (SCD) sairastavilla aikuisilla, jotka hengittävät, mutta eivät täytä sairauden diagnoosin kriteerejä. astma.
Tämän ehdotuksen erityistavoitteet ovat 1) Toteutettavuustutkimus – satunnaistettu kontrolloitu ICS-tutkimus aikuisille, joilla on SCD, jotka eivät täytä astman diagnoosin kriteerejä, mutta ilmoittavat toistuvasta yskästä tai hengityksen vinkumisesta, 2) Mittaa ICS:n vaikutukset biologisiin sairauksiin. keuhkotulehduksen (määritettynä uloshengitetyllä typpioksidilla) ja verisuonivaurion (määritettynä sVCAM:lla) korrelaatit SCD:ssä ja 3) Vertaa perinteisen ja bayesilaisen adaptiivisen kliinisen kokeen ominaisuuksia terapeuttisille tutkimuksille SCD:ssä valmistellakseen lopullisen tutkimuksen suunnittelua ICS.
Nämä tavoitteet voivat 1) muuttaa hoidon tasoa potilaille, joilla on SCD ja toistuva yskä tai hengityksen vinkuminen, 2) antaa tietoa ei-astmaattisen hengityksen vinkumisesta SCD:ssä ja sen vasteesta hoitoon, 3) tutkia innovatiivisen hengityksen soveltuvuutta. kliinisten kokeiden suunnittelua, jotta voidaan voittaa haasteet, jotka ovat estäneet SCD:n terapeuttista innovaatiota.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
54
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
15 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 15 tai vanhempi
- Severin SCD-fenotyypit (Hb SS ja Sβthalassemia0)
- Myönteinen vastaus yskää/vinkumista koskeviin kysymyksiin
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on lääkärin astmadiagnoosi
- Potilaalle määrätään astmalääkkeitä
- Potilaalla on tällä hetkellä tuskallinen kriisi (määritelty validoiduissa kipupäiväkirjan kysymyksissä)
- Potilaalla on akuutteja hengitystieoireita
- Tunnettu yliherkkyys maidon proteiineille
- Täyttää astman operatiivisen diagnoosin kriteerit
- Yli 15 ED-käyntiä kivun vuoksi edellisten 12 kuukauden aikana
- Otettu sairaalaan tai kotiutettu sairaalasta SCD-kivun vuoksi viimeisen 7 päivän aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Mometasonifuroaatti
1 suihke päivittäin (220 mikrogrammaa) 16 viikon ajan
|
inhaloitava kortikosteroidi (ICS) 220 mikrogramman annoksella kerran päivässä 16 viikon ajan
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
1 suihke päivittäin 16 viikon ajan.
Harjoittava inhalaattori, joka ei sisällä lääkkeitä (plasebo).
|
plasebo-harjoitteluinhalaattori samoilla ohjeilla kuin koeryhmä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seurannan suorittaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 2 vuoden iässä
|
Toteutettavuus määritetään laskemalla niiden satunnaistettujen osallistujien osuus, jotka suorittavat seurannan loppuun, ja vähintään 30 kipupäiväkirjaa, jotka noudattavat hyvin tutkimuslääkitystä, vs. ilmoittautuneiden lukumäärä.
|
2 vuoden iässä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos uloshengitetyssä typpioksidissa (eNO)
Aikaikkuna: Ennen ICS-hoidon aloittamista ja 8 viikkoa ilmoittautumisen jälkeen
|
Muutos inhaloitavien kortikosteroidien (ICS) vaikutuksissa mitattuna uloshengitetyllä typpioksiditasolla, joka on keuhkotulehduksen ensisijainen merkki.
|
Ennen ICS-hoidon aloittamista ja 8 viikkoa ilmoittautumisen jälkeen
|
|
Muutos liukoisten vaskulaaristen solujen adheesiomolekyylin (sVCAM) tasossa
Aikaikkuna: Ennen ICS-hoidon aloittamista ja 8 viikkoa ilmoittautumisen jälkeen
|
Keskimääräinen muutos inhaloitavien kortikosteroidien verisuonivaurion vaikutuksissa, arvioituna biomarkkerilla sVCAM verisuonivaurion korvikkeena.
|
Ennen ICS-hoidon aloittamista ja 8 viikkoa ilmoittautumisen jälkeen
|
|
Muutos aikuisten sirppisolujen elämänlaadun mittaustietojärjestelmässä (ASCQ-Me)
Aikaikkuna: perustilanne ja viikko 20
|
Keskimääräiset muutokset ASCQ-Me:n (NHLBI kehitti potilaan ilmoittaman sirppisolutaudin (SCD) elämänlaadun mittaustyökalun) kivun vaikutuksen, viikolla 20 verrattuna lähtötilanteeseen.
Vähennyksen muutos 100 pisteen asteikolla osoitti parantuneen elämänlaadun.
ASCQ-Me käyttää T-pistemittaria (0-100), jossa 50 on vertailujoukon keskiarvo ja 10 on kyseisen populaation keskihajonta (SD).
|
perustilanne ja viikko 20
|
|
Lääkkeiden noudattamisen raporttiasteikko
Aikaikkuna: 20 viikkoa
|
Astman lääkityksen noudattamisen raporttiasteikko on 10 kysymyksen työkalu, joka on pisteytetty välillä 0–5, täysi asteikolla 0–25, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa hoitoon sitoutumista
|
20 viikkoa
|
|
Muutos Numerical Rating Scale (NRS) -kivulle
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 20 viikkoa
|
Potilaan raportoiman kivun NRS-pistemäärän keskimääräinen muutos, täysi asteikon alue 0-10, korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän kipua
|
lähtötilanne ja 20 viikkoa
|
|
Astman kontrollitesti
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Astman kontrollitesti, kokonaispistemäärä 0-25, korkeampi pistemäärä osoittaa enemmän oireita
|
8 viikkoa
|
|
Sairaalaan pääsy tai käynnit
Aikaikkuna: lähtötaso 8 viikon ajan
|
Kuinka monta kertaa osallistuja vieraili päivystyspoliklinikalla (ED) tai joutui sairaalaan
|
lähtötaso 8 viikon ajan
|
|
Muutos retikulosyyttien määrässä
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 8 viikkoa
|
Keskimääräinen muutos retikulosyyttien määrässä - uusien punasolujen määrä.
|
lähtötilanne ja 8 viikkoa
|
|
Muutos FEV1/FVC:ssä
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 8 viikkoa
|
FEV1/FVC:n keskimääräinen muutos 8 viikon kohdalla lähtötasoon verrattuna
|
lähtötilanne ja 8 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jeffrey Glassberg, MD, MA, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Langer AL, Leader A, Kim-Schulze S, Ginzburg Y, Merad M, Glassberg J. Inhaled steroids associated with decreased macrophage markers in nonasthmatic individuals with sickle cell disease in a randomized trial. Ann Hematol. 2019 Apr;98(4):841-849. doi: 10.1007/s00277-019-03635-9. Epub 2019 Feb 20.
- Glassberg J, Minnitti C, Cromwell C, Cytryn L, Kraus T, Skloot GS, Connor JT, Rahman AH, Meurer WJ. Inhaled steroids reduce pain and sVCAM levels in individuals with sickle cell disease: A triple-blind, randomized trial. Am J Hematol. 2017 Jul;92(7):622-631. doi: 10.1002/ajh.24742. Epub 2017 Jun 5.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 14. tammikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. helmikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 12. helmikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 11. maaliskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. maaliskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GCO 12-1565
- K23HL119351 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .