Mometasona inalada para reduzir episódios dolorosos em pacientes com doença falciforme (IMPROVE)
8 de março de 2019 atualizado por: Jeffrey Glassberg
Mometasona inalada para promover a redução de eventos vaso-oclusivos
A pesquisa proposta tem como objetivo testar a hipótese global de que os corticosteroides inalatórios (ICS), uma terapia desenvolvida para tratar a asma, prevenirá episódios dolorosos vaso-oclusivos em adultos com Doença Falciforme (DF) que sibilam, mas não preenchem os critérios para o diagnóstico de asma.
Os objetivos específicos desta proposta são 1) Conduzir um estudo de viabilidade - um estudo randomizado e controlado de CI para adultos com DF que não preenchem os critérios para diagnóstico de asma, mas relatam tosse ou sibilos recorrentes, 2) Medir os efeitos do CI sobre correlatos de inflamação pulmonar (conforme determinado por óxido nítrico exalado) e lesão vascular (conforme determinado por sVCAM) em SCD, e 3) Comparar as propriedades do desenho de ensaio clínico adaptativo tradicional e Bayesiano para ensaios terapêuticos em SCD em preparação para projetar um ensaio definitivo de ICS.
Esses objetivos têm o potencial de 1) mudar o padrão de atendimento para indivíduos com anemia falciforme e tosse ou chiado recorrentes, 2) fornecer informações sobre a patogênese da sibilância não asmática na anemia falciforme e sua resposta ao tratamento, 3) explorar a adequação de métodos inovadores projetos de ensaios clínicos para superar os desafios que impediram a inovação terapêutica para SCD.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
54
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
15 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- 15 anos ou mais
- Fenótipos graves de SCD (Hb SS e Sβtalassemia0)
- Uma resposta positiva às perguntas sobre tosse/chiado
Critério de exclusão:
- Paciente carrega um diagnóstico médico de asma
- O paciente recebe medicamentos para asma
- O paciente está tendo uma crise dolorosa (conforme definido por perguntas validadas do diário de dor)
- Paciente apresenta sintomas respiratórios agudos
- Hipersensibilidade conhecida às proteínas do leite
- Atende aos critérios para nosso diagnóstico operacional de asma
- Mais de 15 consultas de emergência por dor nos últimos 12 meses
- Admitido ou liberado do hospital por dor na DF nos últimos 7 dias
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Furoato de mometasona
1 puff diariamente (220mcg) por 16 semanas
|
corticosteróide inalatório (ICS) na dose de 220mcg uma vez ao dia por 16 semanas
|
|
Comparador de Placebo: Placebo
1 puff por dia durante 16 semanas.
Inalador de treinamento que não contém nenhum medicamento (placebo).
|
inalador de treinamento placebo com as mesmas instruções do grupo experimental.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de participantes que concluíram o acompanhamento
Prazo: aos 2 anos
|
A viabilidade é determinada calculando a proporção de participantes randomizados que completam o acompanhamento e um mínimo de 30 diários de dor com boa adesão à medicação do estudo versus o número inscrito.
|
aos 2 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança no Óxido Nítrico Exalado (eNO)
Prazo: Antes do início da terapia com CI e 8 semanas após a inscrição
|
Mudança nos efeitos dos corticosteróides inalados (ICS) conforme medido pelos níveis de óxido nítrico exalado, que é o marcador primário de inflamação pulmonar.
|
Antes do início da terapia com CI e 8 semanas após a inscrição
|
|
Alteração no nível da molécula de adesão de células vasculares solúveis (sVCAM)
Prazo: Antes do início da terapia com CI e 8 semanas após a inscrição
|
Alteração média nos efeitos da lesão vascular com corticosteróides inalados, avaliada pelo biomarcador sVCAM como um substituto para a lesão vascular.
|
Antes do início da terapia com CI e 8 semanas após a inscrição
|
|
Mudança no Sistema de Informação de Medição da Qualidade de Vida de Células Falciformes Adultos (ASCQ-Me)
Prazo: linha de base e semana 20
|
Mudanças médias no impacto da dor ASCQ-Me (NHLBI desenvolveu uma ferramenta de medição da qualidade de vida da doença falciforme (SCD) relatada pelo paciente), na semana 20 em comparação com a linha de base.
Uma mudança de redução em uma escala de 100 pontos indicou melhora na qualidade de vida.
ASCQ-Me usa uma métrica T-score (0-100) na qual 50 é a média da população de referência e 10 é o desvio padrão (DP) dessa população.
|
linha de base e semana 20
|
|
A Escala de Relatório de Adesão à Medicação
Prazo: 20 semanas
|
A escala de relato de adesão à medicação para asma é uma ferramenta de 10 questões pontuadas entre 0 e 5, com escala completa de 0 a 25, com pontuações mais altas indicando maior adesão
|
20 semanas
|
|
Mudança na Escala de Avaliação Numérica (NRS) para Dor
Prazo: linha de base e 20 semanas
|
Mudança média na pontuação NRS de dor relatada pelo paciente, escala completa de 0 a 10, pontuação mais alta indica mais dor
|
linha de base e 20 semanas
|
|
Teste de controle da asma
Prazo: 8 semanas
|
Teste de controle da asma, pontuação total de 0 a 25, com pontuação mais alta indicando mais sintomas
|
8 semanas
|
|
Admissões ou Visitas ao Hospital
Prazo: linha de base até 8 semanas
|
Número de vezes que o participante visitou o Departamento de Emergência (SU) ou foi internado no hospital
|
linha de base até 8 semanas
|
|
Alteração na contagem de reticulócitos
Prazo: linha de base e 8 semanas
|
Mudança média na contagem de reticulócitos - o número de novos glóbulos vermelhos.
|
linha de base e 8 semanas
|
|
Alteração no VEF1/CVF
Prazo: linha de base e 8 semanas
|
Alteração média em VEF1/CVF em 8 semanas em comparação com a linha de base
|
linha de base e 8 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jeffrey Glassberg, MD, MA, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Langer AL, Leader A, Kim-Schulze S, Ginzburg Y, Merad M, Glassberg J. Inhaled steroids associated with decreased macrophage markers in nonasthmatic individuals with sickle cell disease in a randomized trial. Ann Hematol. 2019 Apr;98(4):841-849. doi: 10.1007/s00277-019-03635-9. Epub 2019 Feb 20.
- Glassberg J, Minnitti C, Cromwell C, Cytryn L, Kraus T, Skloot GS, Connor JT, Rahman AH, Meurer WJ. Inhaled steroids reduce pain and sVCAM levels in individuals with sickle cell disease: A triple-blind, randomized trial. Am J Hematol. 2017 Jul;92(7):622-631. doi: 10.1002/ajh.24742. Epub 2017 Jun 5.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de janeiro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de fevereiro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
12 de fevereiro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de março de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de março de 2019
Última verificação
1 de março de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GCO 12-1565
- K23HL119351 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .