Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Inhaleret mometason for at reducere smertefulde episoder hos patienter med seglcellesygdom (IMPROVE)

8. marts 2019 opdateret af: Jeffrey Glassberg

Inhaleret mometason for at fremme reduktion af vasookklusive hændelser

Den foreslåede forskning er designet til at teste den globale hypotese om, at inhalerede kortikosteroider (ICS), en terapi udviklet til behandling af astma, vil forhindre vasookklusive smertefulde episoder hos voksne med seglcellesygdom (SCD), der hvæser, men ikke opfylder kriterierne for en diagnose af astma. De specifikke mål med dette forslag er 1) Udfør en feasibility-undersøgelse - et randomiseret kontrolleret forsøg med ICS for voksne med SCD, som ikke opfylder kriterierne for en diagnose af astma, men rapporterer tilbagevendende hoste eller hvæsende vejrtrækning, 2) Måle virkningerne af ICS på biologiske korrelater af lungebetændelse (som bestemt af udåndet nitrogenoxid) og vaskulær skade (som bestemt af sVCAM) i SCD, og ​​3) Sammenlign egenskaber af traditionelt og Bayesiansk adaptivt klinisk forsøgsdesign til terapeutiske forsøg i SCD som forberedelse til at designe et endeligt forsøg med ICS. Disse mål har potentialet til at 1) ændre standarden for pleje for personer med SCD og tilbagevendende hoste eller hvæsen, 2) give indsigt i patogenesen af ​​ikke-astmatisk hvæsen i SCD og dens reaktion på behandling, 3) udforske egnetheden af ​​innovative kliniske forsøgsdesign for at overvinde de udfordringer, der har hindret terapeutisk innovation for SCD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 15 eller ældre
  • Adskil SCD-fænotyper (Hb SS og Sβthalassæmi0)
  • Et positivt svar på spørgsmål om hoste/hvæsen

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har en lægediagnose af astma
  • Patienten får ordineret astmamedicin
  • Patienten har i øjeblikket en smertefuld krise (som defineret af validerede smertedagbogsspørgsmål)
  • Patienten har akutte luftvejssymptomer
  • Kendt overfølsomhed over for mælkeproteiner
  • Opfylder kriterier for vores operationelle diagnose af astma
  • Mere end 15 ED besøg for smerter i løbet af de foregående 12 måneder
  • Indlagt eller udskrevet fra hospitalet for SCD-smerter inden for de sidste 7 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mometasonfuroat
1 sug dagligt (220mcg) i 16 uger
Medicin: Mometasonfuroat
inhaleret kortikosteroid (ICS) med en dosis på 220mcg én gang dagligt i 16 uger
Placebo komparator: Placebo
1 pust dagligt i 16 uger. Træningsinhalator, der ikke indeholder medicin (placebo).
Medicin: Placebo
placebo træningsinhalator med samme instruktioner som forsøgsgruppen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der gennemførte opfølgning
Tidsramme: på 2 år
Gennemførligheden bestemmes ved at beregne andelen af ​​randomiserede deltagere, der gennemfører opfølgning og minimum 30 smertedagbøger med god overholdelse af undersøgelsesmedicinen vs. antallet af tilmeldte.
på 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i udåndet nitrogenoxid (eNO)
Tidsramme: Før ICS-behandling påbegyndes og 8 uger efter indskrivning
Ændring i virkningerne af inhalerede kortikosteroider (ICS) målt ved udåndede nitrogenoxidniveauer, som er den primære markør for lungebetændelse.
Før ICS-behandling påbegyndes og 8 uger efter indskrivning
Ændring i niveauet for opløseligt vaskulært celleadhæsionsmolekyle (sVCAM).
Tidsramme: Før ICS-behandling påbegyndes og 8 uger efter indskrivning
Gennemsnitlig ændring i virkninger af inhalerede kortikosteroider vaskulær skade, vurderet af biomarkør sVCAM som et surrogat for vaskulær skade.
Før ICS-behandling påbegyndes og 8 uger efter indskrivning
Ændring i informationssystem til måling af livskvalitet for voksne seglceller (ASCQ-Me)
Tidsramme: baseline og uge 20
Gennemsnitlige ændringer i ASCQ-Me (NHLBI udviklede en patientrapporteret seglcellesygdom (SCD) livskvalitetsmåleværktøj) smertepåvirkning i uge 20 sammenlignet med baseline. En reduktionsændring på en 100-trins skala indikerede forbedret livskvalitet. ASCQ-Me bruger en T-score-metrik (0-100), hvor 50 er gennemsnittet af referencepopulationen og 10 er standardafvigelsen (SD) for denne population.
baseline og uge 20
Lægemiddeloverholdelsesrapportskalaen
Tidsramme: 20 uger
Rapportskalaen for medicinoverholdelse for astma er et værktøj med 10 spørgsmål, der scores mellem 0 og 5, med fuld skala fra 0 til 25, med højere score, der indikerer større overholdelse
20 uger
Ændring i den numeriske vurderingsskala (NRS) for smerte
Tidsramme: baseline og 20 uger
Gennemsnitlig ændring i patientrapporteret smerte NRS-score, fuldskalaområde 0-10, højere score indikerer mere smerte
baseline og 20 uger
Astma kontrol test
Tidsramme: 8 uger
Astma kontrol test, total score fra 0-25, med højere score indikerer flere symptomer
8 uger
Indlæggelser eller besøg på hospitalet
Tidsramme: baseline gennem 8 uger
Antal gange, deltageren besøgte Akutafdelingen (ED) eller blev indlagt på hospitalet
baseline gennem 8 uger
Ændring i retikulocyttal
Tidsramme: baseline og 8 uger
Gennemsnitlig ændring i retikulocyttal - antallet af nye røde blodlegemer.
baseline og 8 uger
Ændring i FEV1/FVC
Tidsramme: baseline og 8 uger
Gennemsnitlig ændring i FEV1/FVC efter 8 uger sammenlignet med baseline
baseline og 8 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jeffrey Glassberg

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jeffrey Glassberg, MD, MA, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. februar 2014

Først opslået (Skøn)

12. februar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GCO 12-1565
  • K23HL119351 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Mometasonfuroat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritius

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner