Inhalert mometason for å redusere smertefulle episoder hos pasienter med sigdcellesykdom (IMPROVE)

Den foreslåtte forskningen er utformet for å teste den globale hypotesen om at inhalerte kortikosteroider (ICS), en terapi utviklet for å behandle astma, vil forhindre vasookklusive smertefulle episoder hos voksne med sigdcellesykdom (SCD) som hveser, men som ikke oppfyller kriteriene for en diagnose av astma. De spesifikke målene med dette forslaget er 1) Gjennomføre en mulighetsstudie - en randomisert kontrollert studie av ICS for voksne med SCD som ikke oppfyller kriteriene for en diagnose av astma, men som rapporterer tilbakevendende hoste eller hvesing, 2) Måle effekten av ICS på biologiske korrelater av lungebetennelse (som bestemt av utåndet nitrogenoksid) og vaskulær skade (som bestemt av sVCAM) i SCD, og ​​3) Sammenlign egenskapene til tradisjonell og Bayesiansk adaptiv klinisk studiedesign for terapeutiske studier i SCD som forberedelse til utforming av en definitiv studie av ICS. Disse målene har potensial til å 1) endre standarden for omsorg for personer med SCD og tilbakevendende hoste eller hvesing, 2) gi innsikt i patogenesen av ikke-astmatisk hvesing ved SCD og dens respons på behandling, 3) utforske egnetheten til innovative kliniske utprøvingsdesign for å overvinne utfordringene som har hindret terapeutisk innovasjon for SCD.