Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Mometason geïnhaleerd om pijnlijke episodes bij patiënten met sikkelcelziekte te verminderen (IMPROVE)

8 maart 2019 bijgewerkt door: Jeffrey Glassberg

Mometason geïnhaleerd om vermindering van vasoocclusieve gebeurtenissen te bevorderen

Het voorgestelde onderzoek is bedoeld om de globale hypothese te testen dat inhalatiecorticosteroïden (ICS), een therapie ontwikkeld voor de behandeling van astma, vasoocclusieve pijnlijke episoden zullen voorkomen bij volwassenen met sikkelcelziekte (SCD) die piepen, maar niet voldoen aan de criteria voor een diagnose van astma. De specifieke doelstellingen van dit voorstel zijn 1) een haalbaarheidsstudie uitvoeren - een gerandomiseerde gecontroleerde studie van ICS voor volwassenen met SCZ die niet voldoen aan de criteria voor een diagnose van astma, maar terugkerende hoest of piepende ademhaling melden, 2) de effecten van ICS op biologische correlaten van longontsteking (zoals bepaald door uitgeademd stikstofmonoxide) en vasculair letsel (zoals bepaald door sVCAM) bij SCZ, en 3) Vergelijk eigenschappen van traditionele en Bayesiaanse adaptieve klinische proefopzet voor therapeutische proeven bij SCD ter voorbereiding op het ontwerpen van een definitieve proef van ICS. Deze doelstellingen hebben het potentieel om 1) de zorgstandaard voor personen met plotselinge hartdood en terugkerende hoest of piepende ademhaling te veranderen, 2) inzicht te verschaffen in de pathogenese van niet-astmatische piepende ademhaling bij plotselinge hartdood en de reactie op behandeling, 3) de geschiktheid van innovatieve klinische proefontwerpen om de uitdagingen te overwinnen die therapeutische innovatie voor SCD hebben belemmerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

54

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

15 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 15 of ouder
  • Sever SCD fenotypes (Hb SS en Sβthalassemie0)
  • Een positieve reactie op vragen over hoesten/piepen

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt draagt ​​de diagnose van astma door een arts
  • Patiënt krijgt astmamedicatie voorgeschreven
  • Patiënt heeft momenteel een pijnlijke crisis (zoals gedefinieerd door gevalideerde pijndagboekvragen)
  • Patiënt heeft acute ademhalingssymptomen
  • Bekende overgevoeligheid voor melkeiwitten
  • Voldoet aan de criteria voor onze operationele diagnose van astma
  • Meer dan 15 ED-bezoeken voor pijn in de afgelopen 12 maanden
  • In de afgelopen 7 dagen opgenomen of ontslagen uit het ziekenhuis wegens SCD-pijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Mometasonfuroaat
1 pufje per dag (220mcg) gedurende 16 weken
Geneesmiddel: Mometasonfuroaat
inhalatiecorticosteroïde (ICS) met een dosering van 220mcg eenmaal daags gedurende 16 weken
Placebo-vergelijker: Placebo
1 pufje per dag gedurende 16 weken. Trainingsinhalator die geen medicatie bevat (placebo).
Geneesmiddel: Placebo
placebo-trainingsinhalator met dezelfde instructies als de experimentele groep.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat de follow-up heeft voltooid
Tijdsspanne: op 2 jaar
De haalbaarheid wordt bepaald door het aantal gerandomiseerde deelnemers te berekenen dat de follow-up voltooit en een minimum van 30 pijndagboeken met een goede naleving van de studiemedicatie vs. het aantal ingeschrevenen.
op 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in uitgeademd stikstofmonoxide (eNO)
Tijdsspanne: Voordat de ICS-therapie begint en 8 weken na inschrijving
Verandering in effecten van inhalatiecorticosteroïden (ICS) zoals gemeten door uitgeademde stikstofmonoxide-niveaus, wat de primaire marker is van longontsteking.
Voordat de ICS-therapie begint en 8 weken na inschrijving
Verandering in oplosbaar vasculair celadhesiemolecuul (sVCAM) niveau
Tijdsspanne: Voordat de ICS-therapie begint en 8 weken na inschrijving
Gemiddelde verandering in effecten van inhalatiecorticosteroïden vasculair letsel, beoordeeld door biomarker sVCAM als een surrogaat voor vasculair letsel.
Voordat de ICS-therapie begint en 8 weken na inschrijving
Verandering in volwassen sikkelcel kwaliteit van leven meetinformatiesysteem (ASCQ-Me)
Tijdsspanne: basislijn en week 20
Gemiddelde veranderingen in ASCQ-Me (NHLBI ontwikkelde een door de patiënt gerapporteerde tool voor het meten van de kwaliteit van leven van sikkelcelziekte (SCD)) pijnimpact, in week 20 in vergelijking met baseline. Een verminderingsverandering op een schaal van 100 punten duidde op een verbeterde kwaliteit van leven. ASCQ-Me gebruikt een T-score-metriek (0-100) waarin 50 het gemiddelde is van de referentiepopulatie en 10 de standaarddeviatie (SD) van die populatie.
basislijn en week 20
De rapportageschaal voor medicatietrouw
Tijdsspanne: 20 weken
De rapportageschaal voor medicatietrouw voor astma is een instrument met 10 vragen met een score tussen 0 en 5, met een volledige schaal van 0 tot 25, waarbij hogere scores een grotere therapietrouw aangeven
20 weken
Verandering in de numerieke beoordelingsschaal (NRS) voor pijn
Tijdsspanne: baseline en 20 weken
Gemiddelde verandering in door de patiënt gerapporteerde pijn NRS-score, volledig schaalbereik 0-10, hogere score duidt op meer pijn
baseline en 20 weken
Astmacontroletest
Tijdsspanne: 8 weken
Astmacontroletest, totale score van 0-25, waarbij een hogere score meer symptomen aangeeft
8 weken
Opnames of bezoeken aan het ziekenhuis
Tijdsspanne: basislijn tot 8 weken
Aantal keren dat deelnemer de Spoedeisende Hulp (SEH) heeft bezocht of is opgenomen in het ziekenhuis
basislijn tot 8 weken
Verandering in aantal reticulocyten
Tijdsspanne: baseline en 8 weken
Gemiddelde verandering in het aantal reticulocyten - het aantal nieuwe rode bloedcellen.
baseline en 8 weken
Verandering in FEV1/FVC
Tijdsspanne: baseline en 8 weken
Gemiddelde verandering in FEV1/FVC na 8 weken vergeleken met baseline
baseline en 8 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jeffrey Glassberg

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jeffrey Glassberg, MD, MA, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 januari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 februari 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

12 februari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GCO 12-1565
  • K23HL119351 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren