Inhaliertes Mometason zur Reduzierung schmerzhafter Episoden bei Patienten mit Sichelzellenanämie (IMPROVE)

Die vorgeschlagene Forschung soll die globale Hypothese testen, dass inhalative Kortikosteroide (ICS), eine zur Behandlung von Asthma entwickelte Therapie, vasookklusive schmerzhafte Episoden bei Erwachsenen mit Sichelzellenanämie (SCD) verhindern, die pfeifend sind, aber die Kriterien für eine Diagnose nicht erfüllen Asthma. Die spezifischen Ziele dieses Vorschlags sind 1) Durchführung einer Machbarkeitsstudie – eine randomisierte kontrollierte Studie zu ICS für Erwachsene mit SCD, die die Kriterien für eine Asthmadiagnose nicht erfüllen, aber über wiederkehrenden Husten oder Keuchen berichten, 2) Messung der Auswirkungen von ICS auf biologische Korrelate von Lungenentzündung (bestimmt durch ausgeatmetes Stickoxid) und Gefäßverletzungen (bestimmt durch sVCAM) bei SCD und 3) Vergleich der Eigenschaften des traditionellen und bayesianischen adaptiven klinischen Studiendesigns für therapeutische Studien bei SCD in Vorbereitung auf die Gestaltung einer endgültigen Studie ICS. Diese Ziele haben das Potenzial, 1) den Versorgungsstandard für Personen mit SCD und wiederkehrendem Husten oder Keuchen zu verändern, 2) Einblicke in die Pathogenese des nicht-asthmatischen Keuchens bei SCD und dessen Reaktion auf die Behandlung zu liefern, 3) die Eignung innovativer Maßnahmen zu untersuchen klinische Studiendesigns zur Bewältigung der Herausforderungen, die therapeutische Innovationen für SCD behindert haben.