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Mometasone per via inalatoria per ridurre gli episodi dolorosi nei pazienti con anemia falciforme (IMPROVE)

8 marzo 2019 aggiornato da: Jeffrey Glassberg

Mometasone inalato per promuovere la riduzione degli eventi vasoocclusivi

La ricerca proposta è progettata per testare l'ipotesi globale che i corticosteroidi inalatori (ICS), una terapia sviluppata per il trattamento dell'asma, prevengano episodi dolorosi vasoocclusivi negli adulti con anemia falciforme (SCD) che sibilano, ma non soddisfano i criteri per una diagnosi di asma. Gli obiettivi specifici di questa proposta sono 1) Condurre uno studio di fattibilità - uno studio controllato randomizzato di ICS per adulti con SCD che non soddisfano i criteri per una diagnosi di asma ma riportano tosse o respiro sibilante ricorrenti, 2) Misurare gli effetti di ICS sulla correlati di infiammazione polmonare (come determinato dall'ossido nitrico esalato) e danno vascolare (come determinato da sVCAM) nella SCD, e 3) Confrontare le proprietà del disegno di sperimentazione clinica adattativa tradizionale e bayesiana per le sperimentazioni terapeutiche nella SCD in preparazione alla progettazione di una sperimentazione definitiva di ICS. Questi obiettivi hanno il potenziale per 1) cambiare lo standard di cura per le persone con SCD e tosse o respiro sibilante ricorrenti, 2) fornire informazioni sulla patogenesi del respiro sibilante non asmatico nella SCD e sulla sua risposta al trattamento, 3) esplorare l'idoneità di metodi innovativi progetti di sperimentazione clinica per superare le sfide che hanno ostacolato l'innovazione terapeutica per la SCD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

54

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

15 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 15 o più
  • Fenotipi gravi di SCD (Hb SS e Sβtalassemia0)
  • Una risposta positiva alle domande sulla tosse/respiro sibilante

Criteri di esclusione:

  • Il paziente ha una diagnosi medica di asma
  • Al paziente vengono prescritti farmaci per l'asma
  • Il paziente sta attualmente attraversando una crisi dolorosa (come definito dalle domande del diario del dolore convalidate)
  • Il paziente presenta sintomi respiratori acuti
  • Ipersensibilità nota alle proteine ​​del latte
  • Soddisfa criteri per la nostra diagnosi rapida di asma
  • Più di 15 visite di pronto soccorso per dolore nei 12 mesi precedenti
  • Ammesso o dimesso dall'ospedale per dolore da SCD negli ultimi 7 giorni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Mometasone Furoato
1 boccata al giorno (220mcg) per 16 settimane
Droga: Mometasone Furoato
corticosteroidi per via inalatoria (ICS) con un dosaggio di 220 mcg una volta al giorno per 16 settimane
Comparatore placebo: Placebo
1 puff al giorno per 16 settimane. Inalatore da allenamento che non contiene alcun farmaco (placebo).
Droga: Placebo
inalatore di addestramento al placebo con le stesse istruzioni del gruppo sperimentale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno completato il follow-up
Lasso di tempo: a 2 anni
La fattibilità è determinata calcolando la percentuale di partecipanti randomizzati che completano il follow-up e un minimo di 30 diari del dolore con una buona aderenza al farmaco in studio rispetto al numero arruolato.
a 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'ossido nitrico espirato (eNO)
Lasso di tempo: Prima dell'inizio della terapia con ICS e 8 settimane dopo l'arruolamento
Variazione degli effetti dei corticosteroidi inalatori (ICS) misurati dai livelli di ossido nitrico esalato, che è il marker principale dell'infiammazione polmonare.
Prima dell'inizio della terapia con ICS e 8 settimane dopo l'arruolamento
Modifica del livello della molecola di adesione delle cellule vascolari solubili (sVCAM).
Lasso di tempo: Prima dell'inizio della terapia con ICS e 8 settimane dopo l'arruolamento
Variazione media degli effetti della lesione vascolare dei corticosteroidi inalatori, valutata dal biomarcatore sVCAM come surrogato della lesione vascolare.
Prima dell'inizio della terapia con ICS e 8 settimane dopo l'arruolamento
Modifica del sistema informativo per la misurazione della qualità della vita delle cellule falciformi adulte (ASCQ-Me)
Lasso di tempo: basale e settimana 20
Cambiamenti medi nell'impatto del dolore ASCQ-Me (NHLBI ha sviluppato uno strumento di misurazione della qualità della vita dell'anemia falciforme (SCD) riferito dal paziente), alla settimana 20 rispetto al basale. Un cambiamento di riduzione su una scala di 100 punti indicava una migliore qualità della vita. ASCQ-Me utilizza una metrica T-score (0-100) in cui 50 è la media della popolazione di riferimento e 10 è la deviazione standard (SD) di quella popolazione.
basale e settimana 20
La scala del rapporto sull'aderenza ai farmaci
Lasso di tempo: 20 settimane
La scala del rapporto sull'aderenza ai farmaci per l'asma è uno strumento di 10 domande con punteggio compreso tra 0 e 5, con scala completa da 0 a 25, con punteggi più alti che indicano una maggiore aderenza
20 settimane
Modifica della scala di valutazione numerica (NRS) per il dolore
Lasso di tempo: basale e 20 settimane
Variazione media del dolore riferito dal paziente Punteggio NRS, intervallo di fondo scala 0-10, un punteggio più alto indica più dolore
basale e 20 settimane
Test di controllo dell'asma
Lasso di tempo: 8 settimane
Test di controllo dell'asma, punteggio totale da 0 a 25, con un punteggio più alto che indica più sintomi
8 settimane
Ricoveri o visite in ospedale
Lasso di tempo: basale per 8 settimane
Numero di volte in cui il partecipante ha visitato il Pronto Soccorso (DE) o è stato ricoverato in ospedale
basale per 8 settimane
Variazione della conta dei reticolociti
Lasso di tempo: basale e 8 settimane
Variazione media nel conteggio dei reticolociti - il numero di nuovi globuli rossi.
basale e 8 settimane
Variazione FEV1/FVC
Lasso di tempo: basale e 8 settimane
Variazione media di FEV1/FVC a 8 settimane rispetto al basale
basale e 8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jeffrey Glassberg

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Jeffrey Glassberg, MD, MA, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 febbraio 2014

Primo Inserito (Stima)

12 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 marzo 2019

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GCO 12-1565
  • K23HL119351 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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