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Mometasona inhalada para reducir los episodios dolorosos en pacientes con enfermedad de células falciformes (IMPROVE)

8 de marzo de 2019 actualizado por: Jeffrey Glassberg

Mometasona inhalada para promover la reducción de eventos vasooclusivos

La investigación propuesta está diseñada para probar la hipótesis global de que los corticosteroides inhalados (ICS), una terapia desarrollada para tratar el asma, prevendrán los episodios dolorosos vasooclusivos en adultos con enfermedad de células falciformes (ECF) que tienen sibilancias, pero que no cumplen los criterios para un diagnóstico de asma. Los objetivos específicos de esta propuesta son 1) Realizar un estudio de factibilidad: un ensayo controlado aleatorio de ICS para adultos con SCD que no cumplen los criterios para un diagnóstico de asma pero informan tos recurrente o sibilancias, 2) Medir los efectos de ICS en biológicos correlaciones de la inflamación pulmonar (según lo determinado por el óxido nítrico exhalado) y la lesión vascular (según lo determinado por sVCAM) en SCD, y 3) Comparar las propiedades del diseño de ensayo clínico adaptativo tradicional y bayesiano para ensayos terapéuticos en SCD en preparación para diseñar un ensayo definitivo de ICS. Estos objetivos tienen el potencial de 1) cambiar el estándar de atención para personas con SCD y tos o sibilancias recurrentes, 2) proporcionar información sobre la patogenia de las sibilancias no asmáticas en SCD y su respuesta al tratamiento, 3) explorar la idoneidad de tratamientos innovadores diseños de ensayos clínicos para superar los desafíos que han obstaculizado la innovación terapéutica para la SCD.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

54

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

15 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 15 años o más
  • Fenotipos SCD severos (Hb SS y Sβthalassemia0)
  • Una respuesta positiva a las preguntas sobre tos/sibilancias

Criterio de exclusión:

  • El paciente lleva un diagnóstico médico de asma.
  • Al paciente se le recetan medicamentos para el asma
  • El paciente tiene actualmente una crisis dolorosa (según lo definido por las preguntas validadas del diario del dolor)
  • El paciente tiene síntomas respiratorios agudos.
  • Hipersensibilidad conocida a las proteínas de la leche
  • Cumple con los criterios para nuestro diagnóstico operativo de asma
  • Más de 15 visitas al servicio de urgencias por dolor durante los 12 meses anteriores
  • Admitido o dado de alta del hospital por dolor SCD en los últimos 7 días

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Furoato de mometasona
1 bocanada diaria (220 mcg) durante 16 semanas
Droga: Furoato de mometasona
corticosteroide inhalado (ICS) con una dosis de 220 mcg una vez al día durante 16 semanas
Comparador de placebos: Placebo
1 bocanada diaria durante 16 semanas. Inhalador de entrenamiento que no contiene ningún medicamento (placebo).
Droga: Placebo
inhalador de entrenamiento con placebo con las mismas instrucciones que el grupo experimental.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que completaron el seguimiento
Periodo de tiempo: a los 2 años
La viabilidad se determina calculando la proporción de participantes aleatorizados que completan el seguimiento y un mínimo de 30 diarios de dolor con buena adherencia a la medicación del estudio frente al número inscrito.
a los 2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el óxido nítrico exhalado (eNO)
Periodo de tiempo: Antes de que comience la terapia con ICS y 8 semanas después de la inscripción
Cambio en los efectos de los corticosteroides inhalados (ICS) medidos por los niveles de óxido nítrico exhalado, que es el marcador principal de la inflamación pulmonar.
Antes de que comience la terapia con ICS y 8 semanas después de la inscripción
Cambio en el nivel de molécula de adhesión de células vasculares solubles (sVCAM)
Periodo de tiempo: Antes de que comience la terapia con ICS y 8 semanas después de la inscripción
Cambio medio en los efectos de la lesión vascular por corticosteroides inhalados, evaluado por el biomarcador sVCAM como sustituto de la lesión vascular.
Antes de que comience la terapia con ICS y 8 semanas después de la inscripción
Cambio en el sistema de información de medición de la calidad de vida de células falciformes en adultos (ASCQ-Me)
Periodo de tiempo: línea base y semana 20
Cambios medios en el impacto del dolor de ASCQ-Me (NHLBI desarrolló una herramienta de medición de la calidad de vida de la enfermedad de células falciformes (SCD) informada por el paciente), en la semana 20 en comparación con el valor inicial. Un cambio de reducción en una escala de 100 puntos indicó una mejor calidad de vida. ASCQ-Me utiliza una métrica de puntuación T (0-100) en la que 50 es la media de la población de referencia y 10 es la desviación estándar (DE) de esa población.
línea base y semana 20
La Escala de Informe de Cumplimiento de Medicamentos
Periodo de tiempo: 20 semanas
La escala de informe de adherencia a la medicación para el asma es una herramienta de 10 preguntas calificadas entre 0 y 5, con una escala completa de 0 a 25, donde las puntuaciones más altas indican una mayor adherencia.
20 semanas
Cambio en la escala de calificación numérica (NRS) para el dolor
Periodo de tiempo: línea de base y 20 semanas
Cambio medio en la puntuación NRS del dolor informado por el paciente, rango de escala completa de 0 a 10, una puntuación más alta indica más dolor
línea de base y 20 semanas
Prueba de control del asma
Periodo de tiempo: 8 semanas
Prueba de control del asma, puntaje total de 0 a 25, con un puntaje más alto que indica más síntomas
8 semanas
Admisiones o Visitas al Hospital
Periodo de tiempo: línea de base a través de 8 semanas
Número de veces que el participante visitó el Departamento de Emergencias (ED) o fue admitido en el hospital
línea de base a través de 8 semanas
Cambio en el recuento de reticulocitos
Periodo de tiempo: línea de base y 8 semanas
Cambio medio en el recuento de reticulocitos: el número de glóbulos rojos nuevos.
línea de base y 8 semanas
Cambio en FEV1/FVC
Periodo de tiempo: línea de base y 8 semanas
Cambio medio en FEV1/FVC a las 8 semanas en comparación con el valor inicial
línea de base y 8 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Jeffrey Glassberg

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

  • Investigador principal: Jeffrey Glassberg, MD, MA, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de enero de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de febrero de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

12 de febrero de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de marzo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de marzo de 2019

Última verificación

1 de marzo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GCO 12-1565
  • K23HL119351 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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