Vaiheen II tutkimus aksitinibistä pitkälle edenneessä yksinäisessä kuitukasvaimessa

Sisällyttämiskriteerit:

• Pat keskitetysti vahvistettu diagnoosi yksittäisestä kuitukasvaimesta
• PDGFRB:n ja/tai VEGFR2:n ilmentäminen immunohistokemialla formaliinin kiinteään parafiiniin upotettuun (FFPE) materiaaliin vähimmäisvaatimuksena. PDGFRB:n ja/tai VEGFR2:n aktivointi reaaliaikaisella PDGFB:n ja VEGFA:n C-reaktiivisella proteiinilla FFPE-materiaalilla (jos riittävä määrä) tai biokemialla pakastemateriaalilla (jos saatavilla)
• Paikallisesti edennyt sairaus (esim. paikallisen taudin kirurginen resektio, joka ei ole mahdollista radikaalisti tai jota potilas ei hyväksy, tai josta tulee vähemmän tuhoava tai mahdollista tai helpompi sytoredution jälkeen) ja/tai metastaattinen sairaus
• Mitattavissa oleva sairaus
• RECISTin keskitetysti vahvistama todiste etenemisestä 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa
• 1. rivi vs 3. rivi
• East Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskyvyn tila = 0, 1, 2
• Riittävä luuytimen toiminta, joka määritellään seuraavasti: absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >1,5 x 109/l, verihiutaleet >100 x 109/l, Hb >9 g/dl. Verensiirtojen sallitaan saavuttaa vaadittu lähtötason Hb-taso
• Riittävä elimen toiminta, joka määritellään seuraavasti: kokonaisbilirubiini normaaleissa laitosrajoissa (mutta Gilbertin oireyhtymän tapauksessa), aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja seerumin glutamiinipyruviinitransaminaasi (ALT) <2,5 x normaalin yläraja (UNL), kreatiniini <1,5 x normaalin yläraja (UNL), normaaleissa laitosrajoissa tai kreatiniinipuhdistuma ≥60 ml/min/1,73 m2 potilaille, joiden kreatiniinitaso ylittää laitoksen normaalin
• Sydämen ejektiofraktio ≥50 % kaikukardiogrammilla mitattuna
• Ikä > 18v
• Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen raskaustesti 7 päivän kuluessa ennen tutkimuslääkkeen annostelun aloittamista. Postmenopausaalisilla naisilla on oltava amenorreaa vähintään 12 kuukautta, jotta he eivät voi tulla raskaaksi. Lisääntymiskykyisten mies- ja naispotilaiden on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja enintään 3 kuukauden ajan tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen
• Ei valtimoiden ja/tai laskimoiden tromboembolisia tapahtumia edellisen 12 kuukauden aikana
• Kirjallinen, vapaaehtoinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

• Muut primaariset pahanlaatuiset kasvaimet, joiden kliinisesti arvioitu sairausvapaa aikaväli on alle 5 vuotta, lukuun ottamatta tyvisolu-ihosyöpää, kohdunkaulan karsinoomaa in situ tai muita kasvaimia, joiden katsotaan sisältävän vähäisen uusiutumisriskin
• Aikaisempi hoito millä tahansa muulla tutkittavalla tai ei-tutkittavalla aineella ja/tai sädehoito 28 päivän sisällä tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annostelupäivästä tai potilaat, jotka eivät ole toipuneet yli 4 viikkoa aikaisemmin annetuista aineista johtuvista haittatapahtumista
• Suuri leikkaus 2 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa
• Aiempi sädehoito ≥ 25 % luuytimestä
• Samanaikainen muiden tutkittavien aineiden tai samanaikainen syöpähoito. Lisäksi kaikki kasviperäiset (vaihtoehtoiset) lääkkeet suljetaan pois
• Asteen III/IV sydänongelmat New York Heart Associationin kriteerien mukaisesti (eli aiempaa hallitsematon tai oireinen angina pectoris, lääkitystä vaatineet rytmihäiriöt tai kliinisesti merkittävät, lukuun ottamatta oireetonta eteisvärinää, joka vaatii antikoagulaatiota, sydäninfarkti < 6 kuukautta tutkimukseen saapumisesta, kontrolloimaton tai oireinen sydämen vajaatoiminta, ejektiofraktio alle laitoksen normaalin rajan)
• Tunnettu krooninen maksasairaus (eli krooninen aktiivinen hepatiitti ja kirroosi lukuun ottamatta potilaita, joilla on Gilbertin oireyhtymä, oireettomia sappikiviä, maksametastaaseja tai stabiili krooninen maksasairaus tutkijan arvioiden mukaan)
• Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektion tunnettu diagnoosi
• Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin aksitinibi
• Lääketieteellisten hoito-ohjelmien odotettu noudattamatta jättäminen