Fase II-studie på Axitinib i avansert solitær fibrøs svulst

Inklusjonskriterier:

• Pat bekreftet sentralt diagnosen solitær fibrøs svulst
• Ekspresjon av PDGFRB og/eller VEGFR2 ved immunhistokjemi på formalinfiksert parafininnstøpt (FFPE) materiale som minimalt krav. Aktivering av PDGFRB og/eller VEGFR2 med sanntids C-reaktivt protein av PDGFB og VEGFA på FFPE-materiale (hvis i tilstrekkelig mengde) eller ved biokjemi på frosset materiale (hvis tilgjengelig)
• Lokalt avansert sykdom (dvs. kirurgisk reseksjon av lokal sykdom umulig radikalt, eller uakseptert av pasienten, eller mottagelig for å bli mindre demoltiv, eller mulig, eller lettere, etter cytoreduksjon) og/eller metastatisk sykdom
• Målbar sykdom
• Sentralt bekreftet bevis på progresjon av RECIST i løpet av 6 måneder før studiestart
• 1. linje vs 3. linje
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus = 0, 1, 2
• Tilstrekkelig benmargsfunksjon, definert som følgende: absolutt nøytrofiltall (ANC) >1,5 x 109/L, blodplater >100 x 109/L, Hb >9 g/dL. Blodoverføringer tillates å nå baseline forespurt Hb-nivå
• Tilstrekkelig organfunksjon, definert som følgende: total bilirubin innenfor normale institusjonelle grenser (men ved Gilberts syndrom), aspartataminotransferase (AST) og serumglutamisk pyruvic transaminase (ALT) <2,5 x øvre normalgrense (UNL), kreatinin <1,5 x øvre normalgrense (UNL), innenfor normale institusjonelle grenser eller kreatininclearance ≥60 mL/min/1,73 m2 for pasienter med kreatininnivåer over institusjonsnormalen
• Hjerteejeksjonsfraksjon ≥50 % målt ved ekkokardiogram
• Alder > 18 år
• Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha negativ graviditetstest innen 7 dager før oppstart av studiemedikamentdosering. Postmenopausale kvinner må være amenoréiske i minst 12 måneder for å bli vurdert som ikke-fertile. Mannlige og kvinnelige pasienter med reproduksjonspotensial må godta å bruke en effektiv prevensjonsmetode gjennom hele studien og i opptil 3 måneder etter seponering av studiemedikamentet
• Ingen historie med arteriell og/eller venøs tromboembolisk hendelse i løpet av de siste 12 månedene
• Skriftlig, frivillig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

• Annen primær malignitet med <5 år klinisk vurdert sykdomsfritt intervall, bortsett fra basalcellehudkreft, cervical carcinoma in situ eller andre neoplasmer som anses å innebære lav risiko for tilbakefall
• Tidligere behandling med andre utprøvende eller ikke-utprøvende midler og/eller strålebehandling innen 28 dager etter første dag av studiemedikamentdosering, eller pasienter som ikke har kommet seg etter bivirkninger på grunn av midler administrert mer enn 4 uker tidligere
• Større operasjon innen 2 uker før studiestart
• Tidligere strålebehandling til ≥25 % av benmargen
• Samtidig andre undersøkelsesmidler eller samtidig kreftbehandling. I tillegg er alle urte (alternative) medisiner utelukket
• Grad III/IV hjerteproblemer som definert av New York Heart Association Criteria (dvs. historie med ukontrollert eller symptomatisk angina, arytmier som krever medisiner, eller klinisk signifikante, med unntak av asymptomatisk atrieflimmer som krever antikoagulasjon, hjerteinfarkt < 6 måneder fra studiestart, ukontrollert eller symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ejeksjonsfraksjon under den institusjonelle normalgrensen)
• Kjent kronisk leversykdom (dvs. kronisk aktiv hepatitt og cirrhose med unntak av pasienter med Gilberts syndrom, asymptomatiske gallesteiner, levermetastaser eller stabil kronisk leversykdom per etterforskers vurdering)
• Kjent diagnose av humant immunsviktvirus (HIV) infeksjon
• Anamnese med allergiske reaksjoner tilskrevet forbindelser med lignende kjemisk eller biologisk sammensetning som Axitinib
• Forventet manglende overholdelse av medisinske regimer