Estudio de fase II sobre axitinib en tumor fibroso solitario avanzado

Criterios de inclusión:

• Pat diagnóstico centralmente confirmado de tumor fibroso solitario
• Expresión de PDGFRB y/o VEGFR2 mediante inmunohistoquímica en material embebido en parafina fijado en formalina (FFPE) como requisito mínimo. Activación de PDGFRB y/o VEGFR2 por proteína C reactiva en tiempo real de PDGFB y VEGFA en material FFPE (si hay suficiente cantidad) o por bioquímica en material congelado (si está disponible)
• Enfermedad localmente avanzada (es decir, resección quirúrgica de la enfermedad local radicalmente inviable, o no aceptada por el paciente, o susceptible de volverse menos demoledora, o factible, o más fácil, después de la citorreducción) y/o enfermedad metastásica
• enfermedad medible
• Evidencia de progresión confirmada centralmente por RECIST durante los 6 meses antes del ingreso al estudio
• 1.ª línea frente a 3.ª línea
• Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) = 0, 1, 2
• Función adecuada de la médula ósea, definida como: recuento absoluto de neutrófilos (RAN) >1,5 x 109/L, plaquetas >100 x 109/L, Hb >9 g/dL. Se permite que las transfusiones de sangre alcancen el nivel de Hb solicitado de referencia
• Función adecuada de los órganos, definida como la siguiente: bilirrubina total dentro de los límites institucionales normales (excepto en el caso del síndrome de Gilbert), aspartato aminotransferasa (AST) y transaminasa glutámico-pirúvica sérica (ALT) <2,5 x límite superior normal (UNL), creatinina <1,5 x límite superior normal (UNL), dentro de los límites institucionales normales o aclaramiento de creatinina ≥60 ml/min/1,73 m2 para pacientes con niveles de creatinina por encima de lo normal institucional
• Fracción de eyección cardíaca ≥50% medida por ecocardiograma
• Edad > 18 años
• Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa dentro de los 7 días anteriores al inicio de la dosificación del fármaco del estudio. Las mujeres posmenopáusicas deben tener amenorrea durante al menos 12 meses para ser consideradas no fértiles. Los pacientes masculinos y femeninos con potencial reproductivo deben aceptar emplear un método anticonceptivo eficaz durante todo el estudio y hasta 3 meses después de la interrupción del fármaco del estudio.
• Sin antecedentes de evento tromboembólico arterial y/o venoso en los últimos 12 meses
• Consentimiento informado voluntario por escrito

Criterio de exclusión:

• Otras neoplasias malignas primarias con <5 años de intervalo libre de enfermedad evaluado clínicamente, excepto cáncer de piel de células basales, carcinoma cervical in situ u otras neoplasias que se considere que conllevan un bajo riesgo de recaída
• Tratamiento previo con cualquier otro agente en investigación o no en investigación y/o radioterapia dentro de los 28 días del primer día de la dosificación del fármaco del estudio, o pacientes que no se han recuperado de los eventos adversos debidos a los agentes administrados más de 4 semanas antes
• Cirugía mayor dentro de las 2 semanas anteriores al ingreso al estudio
• Radioterapia previa a ≥25 % de la médula ósea
• Otros agentes en investigación concomitantes o terapia anticancerígena concurrente. Además, todos los medicamentos a base de hierbas (alternativas) están excluidos.
• Problemas cardíacos de grado III/IV según lo definido por los criterios de la Asociación del Corazón de Nueva York (es decir, antecedentes de angina sintomática o no controlada, antecedentes de arritmias que requieren medicamentos o clínicamente significativos, con la excepción de fibrilación auricular asintomática que requiere anticoagulación, infarto de miocardio < 6 meses desde el ingreso al estudio, insuficiencia cardíaca congestiva no controlada o sintomática, fracción de eyección por debajo del límite normal institucional)
• Enfermedad hepática crónica conocida (es decir, hepatitis activa crónica y cirrosis, con la excepción de pacientes con síndrome de Gilbert, cálculos biliares asintomáticos, metástasis hepáticas o enfermedad hepática crónica estable según la evaluación del investigador)
• Diagnóstico conocido de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
• Antecedentes de reacciones alérgicas atribuidas a compuestos de composición química o biológica similar a Axitinib
• Incumplimiento esperado de los regímenes médicos