Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NBI-77860:n turvallisuus, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka nuorilla naisilla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

tiistai 9. kesäkuuta 2015 päivittänyt: Neurocrine Biosciences

Vaihe 1, avoin, kerta-annos, peräkkäinen annoskorotustutkimus NBI-77860:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi nuorilla naisilla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

Tämä on vaiheen 1, monikeskus, avoin, kerta-annostutkimus, jossa arvioidaan NBI-77860:n turvallisuutta ja siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) koehenkilöillä, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu (CAH). Tutkimus suoritetaan noin 15 nuorella naisella (12-18-vuotiaat), joilla on dokumentoitu lääketieteellinen diagnoosi klassisesta 21-hydroksylaasipuutos CAH:sta. Tutkimus sisältää kolme riippumatonta NBI-77860:n annoskohorttia (noin 5 koehenkilöä annoskohorttia kohti). Nousevat annokset arvioidaan osana peräkkäistä kohorttisuunnittelua.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Nainen

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Sinulla on oltava asiakirjat kirjallisesta tietoisesta suostumuksesta tai tutkittavan kirjallinen ja todistama suostumus sekä tutkittavan vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus.
  2. Ole hyvässä yleiskunnossa.
  3. Sinulla on lääketieteellisesti vahvistettu klassisen 21-hydroksylaasipuutoksen CAH:n diagnoosi.
  4. Käytä vakaata CAH:n steroidihoitoa vähintään 30 päivää ennen lähtötasoa (yö 1), jonka odotetaan pysyvän vakaana koko tutkimuksen ajan.
  5. Hedelmällisessä iässä olevia koehenkilöitä on opastettava estettävien ehkäisymenetelmien oikeasta käytöstä ja heidän on suostuttava käyttämään hormonaalista tai kahta ei-hormonaalista ehkäisyä (kaksoisehkäisy) johdonmukaisesti seulonnasta viimeiseen tutkimuskäyntiin tai 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen, kumpi on pidempi.
  6. Hedelmällisessä iässä olevilla koehenkilöillä on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa (yö 1).
  7. Tee negatiivinen virtsan huume (laittomien huumeiden varalta) ja alkoholin hengitystesti seulonnassa ja lähtötilanteessa (yö 1).
  8. Haluaa ja pystyä noudattamaan tutkimussuunnitelmassa ja tietoon perustuvassa suostumuksessa/hyväksyntälomakkeessa kuvattua tutkimusohjelmaa ja tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien kaikki tutkimuskeskuksen vaatimukset ja palata seurantakäynnille.
  9. Ole valmis antamaan valtuutuksen henkilökohtaisten terveystietojen käyttämiseen Yhdysvaltain sairausvakuutuksen siirrettävyyttä ja vastuullisuutta koskevan lain (HIPAA) mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sinulla on kliinisesti merkittävä epävakaa sairaus tai krooninen sairaus tai pahanlaatuinen kasvain.
  2. Hänellä oli lääketieteellisesti merkittävä sairaus 30 päivän sisällä seulonnasta.
  3. Sinulla on tunnettu tai epäilty erotusdiagnoosi mistä tahansa muista tunnetuista klassisen CAH:n muodoista.
  4. Sinulla on ollut molemminpuolinen lisämunuaisten poisto, hypopituitarismi tai muu sairaus, joka vaatii päivittäistä hoitoa suun kautta annettavilla glukokortikoideilla.
  5. Raskaana olevat tai imettävät naiset.
  6. Sinulla on ollut epilepsia tai vakava päävamma.
  7. Testaa positiivinen B-, hepatiitti C- tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) seulonnassa tai sinulla on positiivinen tulos.
  8. Sinulla on lähihistoria (≤1 vuosi) alkoholin tai huumeiden väärinkäyttöä tai todisteita päihderiippuvuudesta tai väärinkäytön kriteereistä.
  9. Käyttänyt mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä seulontaa tai aikoo käyttää tutkimuslääkettä (muuta kuin tutkimuslääkettä) tutkimuksen aikana.
  10. Sinulla on verenhukka ≥ 250 ml tai luovutettu verta 56 päivän sisällä tai plasman luovutus 7 päivän sisällä ennen lähtötasoa.
  11. Ilmoita itse yli 6 kofeiinipitoisen juoman kulutus päivässä viimeisen kuukauden aikana ennen lähtötasoa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NBI-77860 Annosryhmä1
NBI-77860 annettuna suun kautta yöllä 1 nukkumaan mennessä (noin klo 2200).
Lääke: NBI-77860
Kokeellinen: NBI-77860 Annosryhmä 2
NBI-77860 annettuna suun kautta yöllä 1 nukkumaan mennessä (noin klo 2200). Annostelua ei aloiteta ennen kuin kaikki annosryhmän 1 turvallisuus- ja farmakokinetiikkatulokset on tarkistettu sen varmistamiseksi, että turvallisuusongelmia ei ole ja ettei suurinta siedettyä annosta (MTD) ole saavutettu.
Lääke: NBI-77860
Kokeellinen: NBI-77860 Annosryhmä 3
NBI-77860 annettuna suun kautta yöllä 1 nukkumaan mennessä (noin klo 2200). Annostelua ei aloiteta ennen kuin kaikki annosryhmän 2 turvallisuus- ja PK-tulokset on tarkistettu sen varmistamiseksi, että turvallisuusongelmia ei ole ja ettei suurinta siedettyä annosta (MTD) ole saavutettu.
Lääke: NBI-77860

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla oli haittavaikutuksia yhden suun kautta otetun NBI-77860-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 8 viikkoa
Jopa 8 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
NBI-77860:n ja sen metaboliittien pitoisuuskäyrän alainen pinta-ala (AUC) yhden oraalisen NBI-77860-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Yö 1 ja päivät 2, 7, 14, 21 ja 35 (tai ennenaikainen lopettaminen)
Yö 1 ja päivät 2, 7, 14, 21 ja 35 (tai ennenaikainen lopettaminen)
17-hydroksiprogesteronin (17-OHP) pitoisuudet yhden oraalisen NBI-77860-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Seulonta, yö 1, päivä 2 (10, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen) ja 35 (tai varhainen lopettaminen)
Seulonta, yö 1, päivä 2 (10, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen) ja 35 (tai varhainen lopettaminen)
Adrenokortikotropiinihormonin (ACTH) pitoisuudet yhden oraalisen NBI-77860-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Seulonta, yö 1, päivä 2 (10, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen) ja 35 (tai varhainen lopettaminen)
Seulonta, yö 1, päivä 2 (10, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen) ja 35 (tai varhainen lopettaminen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurocrine Biosciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. helmikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. lokakuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. lokakuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 20. tammikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 23. tammikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 29. tammikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 11. kesäkuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. kesäkuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NBI-77860-1401

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa