Sicurezza, farmacocinetica e farmacodinamica di NBI-77860 nelle donne adolescenti con iperplasia surrenale congenita

Criterio di inclusione:

1. Avere la documentazione del consenso informato scritto o del consenso scritto e testimoniato del soggetto e del consenso informato scritto del genitore o del tutore legale del soggetto.
2. Essere in buona salute generale.
3. Avere una diagnosi confermata dal punto di vista medico del classico deficit di 21-idrossilasi CAH.
4. Essere in un regime stabile di trattamento steroideo per CAH per un minimo di 30 giorni prima del basale (Notte 1) che dovrebbe rimanere stabile per tutto lo studio.
5. I soggetti in età fertile devono essere istruiti sull'uso corretto dei metodi contraccettivi di barriera e accettare di utilizzare la contraccezione ormonale o due forme di contraccezione non ormonale (doppia contraccezione) in modo coerente dallo screening fino alla visita finale dello studio o 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio, quello che è più lungo.
6. I soggetti in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo al basale (Notte 1).
7. Sottoporsi a un test dell'urina negativo per droga (per droghe illegali) e alcool allo screening e al basale (Notte 1).
8. Essere disposti e in grado di aderire al regime di studio e alle procedure di studio descritte nel protocollo e nel modulo di consenso/assenso informato, compresi tutti i requisiti presso il centro dello studio e il ritorno per la visita di follow-up.
9. Essere disposti a fornire l'autorizzazione per l'accesso alle informazioni sanitarie personali in combinazione con l'HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act) degli Stati Uniti.

Criteri di esclusione:

1. Avere una condizione medica instabile clinicamente significativa o una malattia cronica o un tumore maligno.
2. Aveva una malattia clinicamente significativa entro 30 giorni dallo screening.
3. Avere una diagnosi differenziale nota o sospetta di una qualsiasi delle altre forme note di CAH classica.
4. Avere una storia che include adrenalectomia bilaterale, ipopituitarismo o altre condizioni che richiedono una terapia quotidiana con glucocorticoidi somministrati per via orale.
5. Donne in gravidanza o in allattamento.
6. Avere una storia di epilessia o grave trauma cranico.
7. Test positivo allo screening per l'epatite B, l'epatite C o il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o avere una storia di un risultato positivo.
8. Avere una storia recente (≤1 anno) di abuso di alcol o droghe, o prove attuali di dipendenza da sostanze o criteri di abuso.
9. Ha utilizzato qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening iniziale o prevede di utilizzare un farmaco sperimentale (diverso dal farmaco oggetto dello studio) durante lo studio.
10. Avere una perdita di sangue ≥250 ml o sangue donato entro 56 giorni o plasma donato entro 7 giorni prima del basale.
11. Auto-riportare il consumo di più di 6 bevande contenenti caffeina al giorno nell'ultimo mese prima del basale.