Innocuité, pharmacocinétique et pharmacodynamique du NBI-77860 chez les adolescentes atteintes d'hyperplasie congénitale des surrénales

Critère d'intégration:

1. Avoir une documentation de consentement éclairé écrit, ou un consentement écrit et attesté du sujet et un consentement éclairé écrit du parent ou du tuteur légal du sujet.
2. Être en bonne santé générale.
3. Avoir un diagnostic médicalement confirmé de déficit classique en 21-hydroxylase CAH.
4. Être sur un régime stable de traitement stéroïdien pour CAH pendant au moins 30 jours avant le départ (nuit 1) qui devrait rester stable tout au long de l'étude.
5. Les sujets en âge de procréer doivent être informés de l'utilisation appropriée des méthodes de contraception de barrière et accepter d'utiliser une contraception hormonale ou deux formes de contraception non hormonale (contraception double) de manière cohérente depuis le dépistage jusqu'à la dernière visite d'étude ou 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude, selon la plus longue.
6. Les sujets en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et un test de grossesse urinaire négatif au départ (nuit 1).
7. Avoir une urine négative (pour les drogues illégales) et un test respiratoire à l'alcool lors du dépistage et de la ligne de base (nuit 1).
8. Être disposé et capable d'adhérer au régime d'étude et aux procédures d'étude décrites dans le protocole et le formulaire de consentement/assentiment éclairé, y compris toutes les exigences du centre d'étude et le retour pour la visite de suivi.
9. Être disposé à fournir une autorisation d'accès aux informations personnelles sur la santé en conjonction avec la loi américaine sur la portabilité et la responsabilité de l'assurance maladie (HIPAA).

Critère d'exclusion:

1. Avoir une condition médicale instable cliniquement significative ou une maladie chronique, ou une malignité.
2. A eu une maladie médicalement significative dans les 30 jours suivant le dépistage.
3. Avoir un diagnostic différentiel connu ou suspecté de l'une des autres formes connues de CAH classique.
4. Avoir des antécédents qui incluent une surrénalectomie bilatérale, un hypopituitarisme ou une autre affection nécessitant un traitement quotidien avec des glucocorticoïdes administrés par voie orale.
5. Femelles gestantes ou allaitantes.
6. Avoir des antécédents d'épilepsie ou de traumatisme crânien grave.
7. Testez positif lors du dépistage de l'hépatite B, de l'hépatite C ou du virus de l'immunodéficience humaine (VIH), ou avez des antécédents de résultat positif.
8. Avoir des antécédents récents (≤ 1 an) d'abus d'alcool ou de drogues, ou des preuves actuelles de dépendance ou d'abus de substances.
9. A utilisé tout autre médicament expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage initial, ou prévoit d'utiliser un médicament expérimental (autre que le médicament à l'étude) pendant l'étude.
10. Avoir une perte de sang ≥ 250 mL ou avoir donné du sang dans les 56 jours ou donné du plasma dans les 7 jours précédant le départ.
11. Consommation autodéclarée de plus de 6 boissons contenant de la caféine par jour au cours du dernier mois avant la ligne de base.