- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02349503
Säkerhet, farmakokinetik och farmakodynamik för NBI-77860 hos unga kvinnor med medfödd binjurehyperplasi
9 juni 2015 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences
En fas 1, öppen etikett, endosstudie, sekventiell dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos NBI-77860 hos unga kvinnor med medfödd binjurehyperplasi
Detta är en fas 1, multicenter, öppen, enkeldosstudie för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) hos NBI-77860 hos patienter med medfödd binjurehyperplasi (CAH).
Studien kommer att genomföras på cirka 15 unga kvinnor (12-18 år) med en dokumenterad medicinsk diagnos av klassisk 21-hydroxylasbrist CAH.
Studien kommer att omfatta tre oberoende doskohorter av NBI-77860 (ungefär 5 försökspersoner per doskohort).
Stigande doser kommer att utvärderas som en del av en sekventiell kohortdesign.
Studieöversikt
Status
Indragen
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 18 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Kvinna
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ha dokumentation om skriftligt informerat samtycke, eller skriftligt och bevittnat samtycke från försökspersonen och skriftligt informerat samtycke från försökspersonens förälder eller vårdnadshavare.
- Var vid god allmän hälsa.
- Har en medicinskt bekräftad diagnos av klassisk 21-hydroxylasbrist CAH.
- Gå på en stabil regim av steroidbehandling för CAH i minst 30 dagar före baslinjen (natt 1) som förväntas förbli stabil under hela studien.
- Försökspersoner i fertil ålder måste instrueras om korrekt användning av barriärmetoder för preventivmedel och samtycka till att använda hormonell eller två former av icke-hormonell preventivmedel (dubbel preventivmedel) konsekvent från screening till det sista studiebesöket eller 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. det som är längre.
- Försökspersoner i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och negativt uringraviditetstest vid baslinjen (natt 1).
- Har en negativ urindrog (för illegala droger) och alkoholutandningstest vid screening och baseline (natt 1).
- Var villig och kapabel att följa studieregimen och studieprocedurerna som beskrivs i protokollet och formuläret för informerat samtycke/samtycke, inklusive alla krav på studiecentret och återkomst för uppföljningsbesöket.
- Var villig att ge tillstånd för tillgång till personlig hälsoinformation i samband med US Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA).
Exklusions kriterier:
- Har ett kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd eller kronisk sjukdom eller malignitet.
- Hade en medicinskt signifikant sjukdom inom 30 dagar efter screening.
- Har en känd eller misstänkt differentialdiagnos av någon av de andra kända formerna av klassisk CAH.
- Har en historia som inkluderar bilateral adrenalektomi, hypopituitarism eller annat tillstånd som kräver daglig behandling med oralt administrerade glukokortikoider.
- Dräktiga eller ammande honor.
- Har en historia av epilepsi eller allvarlig huvudskada.
- Testa positivt vid screening för hepatit B, hepatit C eller humant immunbristvirus (HIV), eller har en historia av ett positivt resultat.
- Har en nyligen anamnes (≤1 år) av alkohol- eller drogmissbruk, eller aktuella bevis på drogberoende eller missbrukskriterier.
- Använde något annat prövningsläkemedel inom 30 dagar före initial screening, eller planerar att använda ett prövningsläkemedel (annat än studieläkemedlet) under studien.
- Har en blodförlust ≥250 ml eller donerat blod inom 56 dagar eller donerat plasma inom 7 dagar före baslinjen.
- Självrapportera konsumtion av mer än 6 koffeinhaltiga drycker per dag under den senaste månaden före baslinjen.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: NBI-77860 Dosgrupp1
NBI-77860 administreras oralt natt 1 vid sänggåendet (cirka 2200 timmar).
|
|
Experimentell: NBI-77860 Dosgrupp 2
NBI-77860 administreras oralt natt 1 vid sänggåendet (cirka 2200 timmar).
Dosering kommer inte att påbörjas förrän alla säkerhets- och farmakokinetiska resultat från dosgrupp 1 har granskats för att säkerställa att det inte finns några säkerhetsproblem och att maximal tolererad dos (MTD) inte har uppnåtts.
|
|
Experimentell: NBI-77860 Dosgrupp 3
NBI-77860 administreras oralt natt 1 vid sänggåendet (cirka 2200 timmar).
Dosering kommer inte att påbörjas förrän alla säkerhets- och farmakokinetiska resultat från dosgrupp 2 har granskats för att säkerställa att det inte finns några säkerhetsproblem och att maximal tolererad dos (MTD) inte har uppnåtts.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Antal deltagare med biverkningar efter en oral dos av NBI-77860
Tidsram: Upp till 8 veckor
|
Upp till 8 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Area Under Concentration Curve (AUC) av NBI-77860 och dess metaboliter efter en oral dos av NBI-77860
Tidsram: Natt 1 och dag 2, 7, 14, 21 och 35 (eller förtida avslutning)
|
Natt 1 och dag 2, 7, 14, 21 och 35 (eller förtida avslutning)
|
Koncentrationer av 17-hydroxiprogesteron (17-OHP) efter en oral dos av NBI-77860
Tidsram: Screening, natt 1, dag 2 (10, 12 och 24 timmar efter dosering) och 35 (eller tidig avslutning)
|
Screening, natt 1, dag 2 (10, 12 och 24 timmar efter dosering) och 35 (eller tidig avslutning)
|
Koncentrationer av adrenokortikotropinhormon (ACTH) efter en oral dos av NBI-77860
Tidsram: Screening, natt 1, dag 2 (10, 12 och 24 timmar efter dosering) och 35 (eller tidig avslutning)
|
Screening, natt 1, dag 2 (10, 12 och 24 timmar efter dosering) och 35 (eller tidig avslutning)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2015
Primärt slutförande (Förväntat)
1 oktober 2015
Avslutad studie (Förväntat)
1 oktober 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 januari 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 januari 2015
Första postat (Uppskatta)
29 januari 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
11 juni 2015
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 juni 2015
Senast verifierad
1 juni 2015
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
- Tonåringar
- Patologiska processer
- Medfödda abnormiteter
- Kvinna
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Hyperplasi
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Metabolism, medfödda fel
- Urogenitala avvikelser
- Gonadal sjukdomar
- 21-hydroxylasbrist
- Binjurebark hyperfunktion
- Adrenal Gland Sjukdomar
- Binjurebarkfunktion
- Binjurehyperplasi, medfödd
- Störningar i sexuell utveckling
- Adrenogenitalt syndrom
- Steroidmetabolism, medfödda fel
- Kortikotropinfrigörande faktor
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Gonadal sjukdomar
- Störningar i sexuell utveckling
- Urogenitala abnormiteter
- Medfödda abnormiteter
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metabolism, medfödda fel
- Adrenal Gland Sjukdomar
- Steroidmetabolism, medfödda fel
- Hyperplasi
- Binjurehyperplasi, medfödd
- Adrenogenitalt syndrom
- Binjurebark hyperfunktion
Andra studie-ID-nummer
- NBI-77860-1401
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Medfödd binjurehyperplasi
-
Uppsala UniversityBritish Medical Research Council; Uppsala University HospitalAvslutadBinjurebarkcarcinom | Adrenal Cushings syndrom | Primär aldosteronism på grund av aldosteronproducerande adenom | Primär aldosteronism på grund av nodulär hyperplasi | Icke-sekretoriskt binjureadenomSverige
-
Haukeland University HospitalOkändAddisons sjukdom | Adrenal hyperplasi medföddNorge
-
Diurnal LimitedNational Institutes of Health (NIH)AvslutadMedfödd binjurehyperplasi | Adrenal insufficiens | Endokrin sjukdomFörenta staterna
-
National Institutes of Health Clinical Center (CC)Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...AvslutadAdrenal insufficiens | Medfödd binjurehyperplasi (CAH) | Överskott av androgenFörenta staterna
-
University of BaselKantonsspital AarauAvslutadFeokromocytom | Binjuretumör | Binjuremassa | Adrenal hyperplasi | Binjuremetastaser | Conn AdenomaSchweiz
-
Haukeland University HospitalOkändBinjurehyperplasi, medföddNorge
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAvslutadMedfödd binjurehyperplasiFrankrike
-
University Hospital, CaenOkänd
-
Office of Rare Diseases (ORD)OkändBinjurehyperplasi, medföddFörenta staterna, Brasilien, Frankrike
-
Manchester University NHS Foundation TrustRekryteringBinjurehyperplasi, medföddStorbritannien
Kliniska prövningar på NBI-77860
-
Prince of Songkla UniversityAvslutadKolorektala neoplasmer | Kolorektal polypThailand
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineBeijing Friendship Hospital; The Third Xiangya Hospital of Central South... och andra samarbetspartnersRekryteringDiminutiva kolorektala polyperKina
-
Changhai HospitalThe Second Hospital of Hebei Medical University; Air Force Military Medical... och andra samarbetspartnersRekryteringKolorektal sittande tandad skadaKina
-
Midwest Biomedical Research FoundationMedical University of South Carolina; Academisch Medisch Centrum - Universiteit... och andra samarbetspartnersAvslutadGastroesofageal reflux | Barrett EsophagusFörenta staterna, Nederländerna
-
Portuguese Oncology Institute, CoimbraAvslutadKolorektal cancer | Återfall, lokal neoplasmPortugal
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineAvslutad
-
The Leeds Teaching Hospitals NHS TrustOkändUlcerös kolit (UC)Storbritannien
-
Lotung Poh-Ai HospitalAvslutad
-
Neurocrine BiosciencesAnmälan via inbjudan
-
Neurocrine BiosciencesHuntington Study GroupAktiv, inte rekryterandeChorea, HuntingtonFörenta staterna, Kanada