Sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af NBI-77860 hos unge kvinder med medfødt binyrehyperplasi

Inklusionskriterier:

1. Have dokumentation for skriftligt informeret samtykke eller skriftligt og bevidnet samtykke fra forsøgspersonen og skriftligt informeret samtykke fra forsøgspersonens forælder eller værge.
2. Være ved et godt generelt helbred.
3. Har en medicinsk bekræftet diagnose af klassisk 21-hydroxylase-mangel CAH.
4. Vær på et stabilt regime med steroidbehandling for CAH i mindst 30 dage før baseline (nat 1), som forventes at forblive stabil gennem hele undersøgelsen.
5. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal instrueres i korrekt brug af barrierepræventionsmetoder og acceptere at bruge hormonel eller to former for ikke-hormonel prævention (dobbelt prævention) konsekvent fra screening til det sidste studiebesøg eller 30 dage efter den sidste dosis af forsøgslægemidlet. alt efter hvad der er længst.
6. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og negativ uringraviditetstest ved baseline (nat 1).
7. Få et negativt urinstof (for ulovlige stoffer) og alkoholudåndingstest ved screening og baseline (nat 1).
8. Være villig til og i stand til at overholde undersøgelsesregimet og undersøgelsesprocedurerne beskrevet i protokollen og informeret samtykke/samtykkeformular, herunder alle krav på studiecentret og tilbagevenden til opfølgningsbesøget.
9. Vær villig til at give tilladelse til adgang til personlige helbredsoplysninger i forbindelse med US Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA).

Ekskluderingskriterier:

1. Har en klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand eller kronisk sygdom eller malignitet.
2. Havde en medicinsk signifikant sygdom inden for 30 dage efter screening.
3. Har en kendt eller mistænkt differentialdiagnose af en af ​​de andre kendte former for klassisk CAH.
4. Har en historie, der inkluderer bilateral adrenalektomi, hypopituitarisme eller anden tilstand, der kræver daglig behandling med oralt administrerede glukokortikoider.
5. Drægtige eller ammende hunner.
6. Har en historie med epilepsi eller alvorlig hovedskade.
7. Test positiv ved screening for hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus (HIV), eller har en historie med et positivt resultat.
8. Har en nylig historie (≤1 år) med alkohol- eller stofmisbrug, eller aktuelle beviser for stofafhængighed eller misbrugskriterier.
9. Brugte et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage før indledende screening, eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel (andre end undersøgelseslægemidlet) under undersøgelsen.
10. Har et blodtab ≥250 ml eller doneret blod inden for 56 dage eller doneret plasma inden for 7 dage før baseline.
11. Selvrapporter forbrug af mere end 6 koffeinholdige drikkevarer om dagen inden for den sidste måned før baseline.