Sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av NBI-77860 hos unge kvinner med medfødt binyrehyperplasi

Inklusjonskriterier:

1. Ha dokumentasjon på skriftlig informert samtykke, eller skriftlig og bevitnet samtykke fra forsøkspersonen og skriftlig informert samtykke fra forsøkspersonens forelder eller juridiske verge.
2. Være i god generell helse.
3. Har en medisinsk bekreftet diagnose klassisk 21-hydroksylase-mangel CAH.
4. Vær på et stabilt regime med steroidbehandling for CAH i minimum 30 dager før baseline (natt 1) ​​som forventes å forbli stabil gjennom hele studien.
5. Personer i fertil alder må instrueres om riktig bruk av barriereprevensjonsmetoder og samtykke i å bruke hormonell eller to former for ikke-hormonell prevensjon (dobbel prevensjon) konsekvent fra screening til siste studiebesøk eller 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet, den som er lengst.
6. Fertile personer må ha negativ graviditetstest ved screening og negativ uringraviditetstest ved baseline (natt 1).
7. Ta en negativ urinmedisin (for ulovlige rusmidler) og alkoholpustetest ved screening og baseline (natt 1).
8. Være villig og i stand til å følge studieregimet og studieprosedyrene beskrevet i protokollen og informert samtykke/samtykkeskjema, inkludert alle krav ved studiesenteret og retur for oppfølgingsbesøket.
9. Vær villig til å gi autorisasjon for tilgang til personlig helseinformasjon i forbindelse med US Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA).

Ekskluderingskriterier:

1. Har en klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand eller kronisk sykdom eller malignitet.
2. Hadde en medisinsk signifikant sykdom innen 30 dager etter screening.
3. Har en kjent eller mistenkt differensialdiagnose av noen av de andre kjente formene for klassisk CAH.
4. Har en historie som inkluderer bilateral adrenalektomi, hypopituitarisme eller annen tilstand som krever daglig behandling med oralt administrerte glukokortikoider.
5. Drektige eller ammende kvinner.
6. Har en historie med epilepsi eller alvorlig hodeskade.
7. Test positivt ved screening for hepatitt B, hepatitt C eller humant immunsviktvirus (HIV), eller har en historie med et positivt resultat.
8. Har en nylig historie (≤1 år) med alkohol- eller narkotikamisbruk, eller nåværende bevis på rusavhengighet eller misbrukskriterier.
9. Brukte et hvilket som helst annet undersøkelsesmiddel innen 30 dager før første screening, eller planlegger å bruke et undersøkelsesmiddel (annet enn studiemedikamentet) under studien.
10. Har blodtap ≥250 ml eller donert blod innen 56 dager eller donert plasma innen 7 dager før baseline.
11. Selvrapporter forbruk av mer enn 6 koffeinholdige drikker om dagen i løpet av den siste måneden før baseline.