Veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NBI-77860 bij adolescente vrouwen met congenitale bijnierhyperplasie

Inclusiecriteria:

1. Zorg voor documentatie van schriftelijke geïnformeerde toestemming, of schriftelijke en getuige toestemming van de proefpersoon en schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon.
2. Zorg voor een goede algemene gezondheid.
3. Een medisch bevestigde diagnose van klassieke 21-hydroxylasedeficiëntie CAH hebben.
4. Een stabiel regime van steroïde behandeling voor CAH hebben gedurende minimaal 30 dagen vóór baseline (Nacht 1) dat naar verwachting gedurende het hele onderzoek stabiel zal blijven.
5. Onderwerpen die zwanger kunnen worden, moeten worden geïnstrueerd over het juiste gebruik van barrièremethoden van anticonceptie en ermee instemmen om consequent hormonale of twee vormen van niet-hormonale anticonceptie (dubbele anticonceptie) te gebruiken vanaf de screening tot het laatste studiebezoek of 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. welke langer is.
6. Proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en een negatieve urinezwangerschapstest bij aanvang (nacht 1).
7. Heb een negatieve urinedrug (voor illegale drugs) en alcoholademtest bij screening en baseline (Nacht 1).
8. Bereid en in staat zijn om zich te houden aan het studieregime en de studieprocedures beschreven in het protocol en het formulier voor geïnformeerde toestemming/instemming, inclusief alle vereisten in het studiecentrum en de terugkeer voor het vervolgbezoek.
9. Bereid zijn om toestemming te geven voor toegang tot persoonlijke gezondheidsinformatie in combinatie met de Amerikaanse Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA).

Uitsluitingscriteria:

1. Een klinisch significante onstabiele medische aandoening of chronische ziekte of maligniteit hebben.
2. Had een medisch significante ziekte binnen 30 dagen na screening.
3. Een bekende of vermoedelijke differentiële diagnose hebben van een van de andere bekende vormen van klassieke CAH.
4. Een voorgeschiedenis hebben met bilaterale adrenalectomie, hypopituïtarisme of een andere aandoening die dagelijkse behandeling met oraal toegediende glucocorticoïden vereist.
5. Zwangere of zogende vrouwtjes.
6. Heb een voorgeschiedenis van epilepsie of ernstig hoofdletsel.
7. Test positief bij screening op hepatitis B, hepatitis C of humaan immunodeficiëntievirus (HIV), of heb een voorgeschiedenis van een positief resultaat.
8. Een recente geschiedenis (≤1 jaar) hebben van alcohol- of drugsmisbruik, of actueel bewijs van middelenafhankelijkheid of criteria voor misbruik.
9. Heeft binnen 30 dagen voor de eerste screening een ander onderzoeksgeneesmiddel gebruikt of is van plan om tijdens het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan het onderzoeksgeneesmiddel) te gebruiken.
10. Een bloedverlies van ≥ 250 ml hebben of bloed hebben gedoneerd binnen 56 dagen of plasma hebben gedoneerd binnen 7 dagen vóór baseline.
11. Zelfgerapporteerde consumptie van meer dan 6 cafeïnehoudende dranken per dag in de laatste maand vóór de baseline.