Безопасность, фармакокинетика и фармакодинамика NBI-77860 у девочек-подростков с врожденной гиперплазией надпочечников

Критерии включения:

1. Иметь документальное подтверждение письменного информированного согласия или письменное и засвидетельствованное согласие субъекта и письменное информированное согласие родителя или законного опекуна субъекта.
2. Будьте здоровы.
3. Иметь подтвержденный с медицинской точки зрения диагноз классической 21-гидроксилазной недостаточности ВГН.
4. Принимать стабильный режим стероидного лечения ХАГ в течение как минимум 30 дней до исходного уровня (ночь 1), который, как ожидается, останется стабильным на протяжении всего исследования.
5. Субъекты детородного возраста должны быть проинструктированы о надлежащем использовании барьерных методов контрацепции и согласиться на последовательное использование гормональной или двух форм негормональной контрацепции (двойная контрацепция) с момента скрининга до последнего визита в рамках исследования или через 30 дней после последней дозы исследуемого препарата. в зависимости от того, что длиннее.
6. Субъекты с детородным потенциалом должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге и отрицательный тест мочи на беременность на исходном уровне (Ночь 1).
7. Иметь отрицательный анализ мочи на наркотики (на запрещенные наркотики) и анализ дыхания на алкоголь при скрининге и исходном уровне (ночь 1).
8. Быть готовым и способным соблюдать режим исследования и процедуры исследования, описанные в протоколе и форме информированного согласия/согласия, включая все требования в исследовательском центре и вернуться для последующего визита.
9. Будьте готовы предоставить разрешение на доступ к личной медицинской информации в соответствии с Законом США о переносимости и подотчетности медицинского страхования (HIPAA).

Критерий исключения:

1. Имеют клинически значимое нестабильное заболевание, хроническое заболевание или злокачественную опухоль.
2. В течение 30 дней после скрининга у вас было серьезное заболевание с медицинской точки зрения.
3. Наличие известного или подозреваемого дифференциального диагноза любой из других известных форм классической ХАГ.
4. Иметь в анамнезе двустороннюю адреналэктомию, гипопитуитаризм или другое состояние, требующее ежедневной терапии пероральными глюкокортикоидами.
5. Беременные или кормящие самки.
6. В анамнезе эпилепсия или серьезная травма головы.
7. Положительный результат при скрининге на гепатит В, гепатит С или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) или положительный результат в анамнезе.
8. Иметь недавнюю историю (≤1 года) злоупотребления алкоголем или наркотиками или текущие доказательства зависимости от психоактивных веществ или критериев злоупотребления.
9. Принимал любой другой исследуемый препарат в течение 30 дней до первоначального скрининга или планирует использовать исследуемый препарат (кроме исследуемого препарата) во время исследования.
10. Иметь кровопотерю ≥250 мл или сдать кровь в течение 56 дней или сдать плазму в течение 7 дней до исходного уровня.
11. Самоотчет о потреблении более 6 напитков, содержащих кофеин, в день в течение последнего месяца перед исходным уровнем.