Bezpečnost, farmakokinetika a farmakodynamika NBI-77860 u dospívajících žen s vrozenou adrenální hyperplazií

Kritéria pro zařazení:

1. Mít dokumentaci písemného informovaného souhlasu nebo písemného a svědeckého souhlasu subjektu a písemného informovaného souhlasu rodiče nebo zákonného zástupce subjektu.
2. Buďte v dobrém celkovém zdraví.
3. Mít lékařsky potvrzenou diagnózu klasického deficitu 21-hydroxylázy CAH.
4. Dodržujte stabilní režim steroidní léčby CAH po dobu minimálně 30 dnů před výchozí hodnotou (noc 1), u níž se očekává, že zůstane stabilní po celou dobu studie.
5. Subjekty ve fertilním věku musí být poučeny o správném používání bariérových metod antikoncepce a musí souhlasit s důsledným používáním hormonální nebo dvou forem nehormonální antikoncepce (duální antikoncepce) od screeningu do poslední návštěvy ve studii nebo 30 dnů po poslední dávce studovaného léku, podle toho, co je delší.
6. Subjekty ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a negativní těhotenský test z moči na začátku (noc 1).
7. Mějte negativní moč (na nelegální drogy) a dechovou zkoušku na alkohol při screeningu a na začátku (noc 1).
8. Být ochoten a schopen dodržovat studijní režim a postupy studie popsané v protokolu a ve formuláři informovaného souhlasu/souhlasu, včetně všech požadavků ve studijním centru a návratu na následnou návštěvu.
9. Buďte ochotni poskytnout oprávnění pro přístup k osobním zdravotním informacím ve spojení s americkým zákonem o přenositelnosti a odpovědnosti za zdravotní pojištění (HIPAA).

Kritéria vyloučení:

1. Mít klinicky významný nestabilní zdravotní stav nebo chronické onemocnění nebo malignitu.
2. Do 30 dnů od screeningu měl lékařsky závažné onemocnění.
3. Mít známou nebo suspektní diferenciální diagnózu jakékoli jiné známé formy klasické CAH.
4. Mít v anamnéze bilaterální adrenalektomii, hypopituitarismus nebo jiný stav vyžadující každodenní terapii perorálně podávanými glukokortikoidy.
5. Březí nebo kojící samice.
6. Máte v anamnéze epilepsii nebo vážné poranění hlavy.
7. Test pozitivní při screeningu na hepatitidu B, hepatitidu C nebo virus lidské imunodeficience (HIV) nebo mít v anamnéze pozitivní výsledek.
8. Mít v nedávné anamnéze (≤ 1 rok) zneužívání alkoholu nebo drog nebo v současné době prokázat závislost na látkách nebo kritéria zneužívání.
9. Použil jakýkoli jiný hodnocený lék během 30 dnů před počátečním screeningem nebo plánuje použít testovaný lék (jiný než studovaný lék) během studie.
10. Mít ztrátu krve ≥ 250 ml nebo darovanou krev během 56 dnů nebo darovanou plazmu během 7 dnů před výchozí hodnotou.
11. Samostatně uveďte spotřebu více než 6 nápojů obsahujících kofein denně během posledního měsíce před výchozí hodnotou.