Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NBI-77860 bei jugendlichen Frauen mit angeborener Nebennierenhyperplasie

Einschlusskriterien:

1. Dokumentation der schriftlichen Einverständniserklärung oder der schriftlichen und beglaubigten Zustimmung des Subjekts und der schriftlichen Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten des Subjekts.
2. Seien Sie in guter allgemeiner Gesundheit.
3. Haben Sie eine medizinisch bestätigte Diagnose eines klassischen 21-Hydroxylase-Mangels CAH.
4. Seien Sie mindestens 30 Tage vor dem Ausgangswert (Nacht 1) auf einem stabilen Regime der Steroidbehandlung für CAH, von dem erwartet wird, dass es während der gesamten Studie stabil bleibt.
5. Probanden im gebärfähigen Alter müssen über die ordnungsgemäße Anwendung von Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung unterrichtet werden und sich bereit erklären, vom Screening bis zum letzten Studienbesuch oder 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments konsequent eine hormonelle oder zwei Formen der nichthormonellen Empfängnisverhütung (duale Kontrazeption) anzuwenden. was auch immer länger ist.
6. Probanden im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest beim Screening und einen negativen Schwangerschaftstest im Urin zu Studienbeginn (Nacht 1) haben.
7. Haben Sie einen negativen Urin-Drogen- (für illegale Drogen) und Alkohol-Atemtest beim Screening und bei der Grundlinie (Nacht 1).
8. Bereit und in der Lage sein, sich an das Studienschema und die Studienverfahren zu halten, die im Protokoll und in der Einverständniserklärung / Einwilligungserklärung beschrieben sind, einschließlich aller Anforderungen im Studienzentrum und Rückkehr zum Nachsorgebesuch.
9. Seien Sie bereit, eine Autorisierung für den Zugriff auf persönliche Gesundheitsinformationen in Verbindung mit dem US Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) bereitzustellen.

Ausschlusskriterien:

1. Haben Sie einen klinisch signifikanten instabilen Gesundheitszustand oder eine chronische Krankheit oder Malignität.
2. Hatte innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening eine medizinisch signifikante Krankheit.
3. Eine bekannte oder vermutete Differenzialdiagnose einer der anderen bekannten Formen der klassischen CAH haben.
4. Haben Sie eine Vorgeschichte, die bilaterale Adrenalektomie, Hypopituitarismus oder andere Zustände umfasst, die eine tägliche Therapie mit oral verabreichten Glukokortikoiden erfordern.
5. Schwangere oder stillende Frauen.
6. Haben Sie eine Vorgeschichte von Epilepsie oder schweren Kopfverletzungen.
7. Positiver Test beim Screening auf Hepatitis B, Hepatitis C oder Human Immunodeficiency Virus (HIV) oder positives Ergebnis in der Vorgeschichte.
8. Haben Sie eine aktuelle Vorgeschichte (≤1 Jahr) von Alkohol- oder Drogenmissbrauch oder aktuelle Hinweise auf Drogenabhängigkeit oder Missbrauchskriterien.
9. Verwendet innerhalb von 30 Tagen vor dem ersten Screening ein anderes Prüfpräparat oder plant die Verwendung eines Prüfpräparats (außer dem Studienmedikament) während der Studie.
10. Haben Sie einen Blutverlust von ≥ 250 ml oder eine Blutspende innerhalb von 56 Tagen oder eine Plasmaspende innerhalb von 7 Tagen vor dem Ausgangswert.
11. Eigene Angaben zum Konsum von mehr als 6 koffeinhaltigen Getränken pro Tag innerhalb des letzten Monats vor Studienbeginn.