Laajennustutkimus turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi lapsipotilailla, joilla on MPS-tyypin IIIA tauti ja jotka osallistuivat tutkimukseen HGT-SAN-093.
lauantai 15. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire
Avoin jatkotutkimus HGT-SAN-093, jossa arvioitiin HGT-1410:n (rekombinantti ihmisen heparaani-N-sulfataasi) turvallisuutta ja tehokkuutta koskeva tutkimus intratekaalisen lääkkeenantolaitteen kautta lapsipotilailla, joilla on tyypin IIIA mukopolysakkaridoosi.
Tämä jatkotutkimus antaa osallistujille mahdollisuuden jatkaa HGT-1410-hoidon saamista ja aloittaa hoidon potilailla, jotka eivät saaneet hoitoa tutkimuksessa HGT-SAN-093, ja siinä arvioidaan tutkimuslääkkeen pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
17
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 22660
- Academisch Medisch Centrum Amsterdam
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
-
-
-
-
Monza, Italia, 20900
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale - ASST di Monza
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 94270
- Chu Bicetre, Le Kremlin-Bicêtre
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
-
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 4 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit ollakseen kelvollisia osallistumaan:
- Potilas on käynyt läpi vähintään viikon 48 tutkimuksen HGT-SAN-093
- Potilaan vanhemman (vanhempien) tai laillisesti valtuutettujen huoltajien on oltava vapaaehtoisesti allekirjoittaneet Institutional Review Boardin (IRB-) / riippumattoman eettisen komitean (IEC-) hyväksymä tietoinen suostumuslomake sen jälkeen, kun kaikki tutkimuksen asiaankuuluvat näkökohdat on selitetty ja keskusteltu. Potilaan vanhempien tai laillisesti valtuutettujen huoltajien suostumus ja potilaan suostumus on hankittava tarvittaessa
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista kriteereistä täyttyy:
- Jos potilas satunnaistettiin hoitoon tutkimuksessa HGT-SAN-093, BSID-III:n kognitiivinen DQ-pistemäärä on laskenut yli 20 pistettä lähtötilanteen ja viikon 48 käynnin välillä tutkimuksessa HGT-SAN-093, JA tutkijan tekemä yksilöllinen arviointi, on katsottu hoidon epäonnistuneen*
- Potilaalla on tutkijan näkemyksen mukaan ollut turvallisuus- tai lääketieteellinen ongelma, joka on vasta-aiheinen HGT-1410-hoitoon, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, kliinisesti merkittävä kallonsisäinen hypertensio, vaikeat infuusioon liittyvät reaktiot HGT-1410-hoidon jälkeen, hallitsematon kohtaushäiriö
- Potilaalla on tunnettu yliherkkyys jollekin HGT-1410:n aineosalle
- Potilas kirjataan toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka on muu kuin HGT-SAN-093, joka sisältää kliinisiä tutkimuksia tai minkä tahansa tutkimustuotteen (lääkkeen tai [intratekaalisen/spinaalisen] laitteen) käyttöä 30 päivän kuluessa ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai milloin tahansa tutkimuksen aikana. opiskella
- Potilaalla on tiedossa tai epäilty yliherkkyys anestesialle tai hänellä uskotaan olevan liian suuri anestesian riski hengitystievaurion tai muiden sairauksien vuoksi
Potilaalla on tila, joka on vasta-aiheinen SOPH-A-PORT® Mini S IDDD -käyttöohjeissa kuvatulla tavalla, mukaan lukien:
- Potilaalla on ollut tai voi olla allerginen reaktio SOPH-A-PORT ® Mini S -laitteen valmistusmateriaaleista
- Tutkijan arvion mukaan potilaan kehon koko on liian pieni tukemaan SOPH-A-PORT ® Mini S -portin kokoa
- Potilaan lääkehoito vaatii aineita, joiden tiedetään olevan yhteensopimattomia rakennusmateriaalien kanssa
- Potilaalla on tunnettu tai epäilty paikallinen tai yleinen infektio
- Potilaalla on epänormaalin verenvuodon riski sairauden tai hoidon vuoksi
- Potilaalla on yksi tai useampia selkärangan poikkeavuuksia, jotka voivat vaikeuttaa turvallista implantaatiota tai kiinnitystä
- Potilaalla on toimiva CSF-shunttilaite
- Potilas on osoittanut intoleranssia implantoitua laitetta kohtaan
Potilas ei pysty noudattamaan tutkimussuunnitelmaa (esim. hän ei voi palata turvallisuusarviointiin tai muuten hän ei todennäköisesti saa tutkimusta loppuun), kuten tutkija on määrittänyt
- Kaikkien tutkimuksessa HGT-SAN-093 hoidettujen potilaiden kognitiivinen kehitys arvioidaan tutkimuksen HGT-SAN-093 viikon 48 vierailulla. Jos BSID-III DQ -pistemäärässä havaitaan 20 pisteen tai vähemmän laskua lähtötasosta, potilas voi jatkaa tutkimukseen SHP-610-201 ilman lisäarviointia. Jos DQ-pisteissä havaitaan yli 20 pisteen lasku lähtötasosta, tutkija arvioi yksilöllisesti, onko potilas epäonnistunut hoidossa. Tässä yksilöllisessä arvioinnissa otetaan huomioon DQ-pisteet, VABS-II-pisteet, fyysinen tila ja kaikki muut kyseisestä potilaasta sillä hetkellä saatavilla olevat tiedot. Jos tutkija katsoo potilaan hoidon epäonnistuneen, potilas ei saa osallistua tutkimukseen SHP-610-201
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: HGT-1410 Q2W tutkimuksessa HGT-SAN-093 satunnaistettiin HGT-1410 Q2W:ksi
Ryhmän 1 potilaat jatkavat HGT-1410-hoitoa 45 mg:n annoksella joka 2. viikko (Q2W) viikosta 50 alkaen, ja kumulatiivinen hoitojakso on enintään 42 kuukautta (168 viikkoa). HGT-1410 annetaan intratekaalisesti (IT) sisäisellä intratekaalisella lääkeannostelulaitteella (IDDD). HGT-SAN-093 = NCT02060526 |
HGT-1410 annettu potilasryhmän toimeksiannon mukaisesti.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: HGT-1410 Q4W tutkimuksessa HGT-SAN-093 satunnaistettiin HGT-1410 Q4W:ksi
Ryhmän 2 potilaat jatkavat HGT-1410-hoitoa 45 mg:n annoksella joka 4. viikko (Q4W) alkaen viikosta 52, ja kumulatiivinen hoitojakso on enintään 42 kuukautta (168 viikkoa).
HGT-1410 annetaan intratekaalisesti (IT) sisäisellä intratekaalisella lääkeannostelulaitteella (IDDD).
|
HGT-1410 annettu potilasryhmän toimeksiannon mukaisesti.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: ei hoitoa tutkimuksessa HGT-SAN-093 satunnaistettiin HGT-1410 Q2W
Ryhmän 3A potilaat saavat IDDD:n tietoisen suostumuksen jälkeen ja satunnaistetaan 1:1-allokaatiosuhteessa aloittamaan HGT-1410-hoito 45 mg:n annoksella joka toinen viikko (Q2W) jatkotutkimuksen viikosta 0 alkaen. kumulatiivinen hoitojakso on enintään 30 kuukautta (120 viikkoa).
HGT-1410 annetaan intratekaalisesti (IT) sisäisellä intratekaalisella lääkeannostelulaitteella (IDDD).
|
HGT-1410 annettu potilasryhmän toimeksiannon mukaisesti.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: ei hoitoa tutkimuksessa HGT-SAN-093 satunnaistettiin HGT-1410 Q4W
Ryhmän 3B potilaat saavat IDDD:n tietoisen suostumuksen jälkeen ja satunnaistetaan 1:1-allokaatiosuhteessa aloittamaan HGT-1410-hoito 45 mg:n annoksella joka 4. viikko (Q4W) jatkotutkimuksen viikosta 0 alkaen. kumulatiivinen hoitojakso on enintään 30 kuukautta (120 viikkoa).
HGT-1410 annetaan intratekaalisesti (IT) sisäisellä intratekaalisella lääkeannostelulaitteella (IDDD).
|
HGT-1410 annettu potilasryhmän toimeksiannon mukaisesti.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) tyypin, vaikeusasteen ja hoitolääkkeen suhteen perusteella
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisesta seurantaan (viikko 276)
|
AE määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, jota annettiin lääkevalmisteena ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tähän hoitoon.
TEAE määriteltiin kaikiksi haittavaikutuksiksi ensimmäisestä IDDD-istutuksesta (tai ensimmäisestä annoksesta, jos aikaisemmin) joko tutkimuksessa NCT02060526 (HGT-SAN-093) tai tutkimuksessa NCT02350816 (SHP-610-210) tietojen katkaisupäivään (28. kesäkuuta 2017). ) tai 30 päivää viimeisen annoksen päivämäärän jälkeen tai 2 viikkoa laitteen poistopäivän jälkeen (sen mukaan kumpi oli myöhempi), jos ennenaikainen lopettaminen tapahtui.
Hoidon yhteydessä ilmenevät haittavaikutukset koottiin tyypin (vakava, hengenvaarallinen), vaikeusasteen (lievä, kohtalainen, vaikea) ja tutkimustuotteeseen (intratekaalinen lääkeannostelulaite (IDDD), laitteen kirurginen toimenpide tai intratekaalinen HGT-annostelu) mukaan. 1410).
|
Tutkimuslääkkeen antamisesta seurantaan (viikko 276)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on positiivinen anti-rekombinantti ihmisen heparaani-N-sulfataasi (rhHNS) vasta-ainestatus seerumissa
Aikaikkuna: Jopa 120 viikkoa
|
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joilla oli positiivinen anti-rhHNS-vasta-ainestatus seerumissa.
|
Jopa 120 viikkoa
|
|
Rekombinantin ihmisen heparaani-N-sulfataasi (rhHNS) -konsentraation käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Viikot 0 ja 48
|
Riittäviä farmakokineettisiä (PK) näytteitä ei kerätty eikä analysoitu tutkimuksen ennenaikaisen lopettamisen vuoksi.
|
Viikot 0 ja 48
|
|
Seerumin rekombinantin ihmisen heparaani-N-sulfataasin (rhHNS) pitoisuuden käyrän alainen pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Viikot 0, 48 ja 96
|
Riittäviä PK-näytteitä ei kerätty eikä analysoitu tutkimuksen ennenaikaisen lopettamisen vuoksi.
|
Viikot 0, 48 ja 96
|
|
Glykosaminoglykaanin (GAG) pitoisuuden tasot aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Viikolle 120 asti
|
GAG-pitoisuuden tasot aivo-selkäydinnesteessä raportoitiin.
Viimeiset mitattavissa olevat tiedot esitettiin vastaavasta osallistujasta heidän viimeiseen havaittuun aikaan asti.
|
Viikolle 120 asti
|
|
Glykosaminoglykaanin (GAG) pitoisuuden tasot virtsassa
Aikaikkuna: Viikolle 120 asti
|
Virtsan GAG-pitoisuuden tasot raportoitiin.
Viimeiset mitattavissa olevat tiedot esitettiin kunkin osallistujan osalta heidän viimeiseen saatavilla olevaan ajankohtaan asti.
|
Viikolle 120 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustilasta Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition (VABS-II)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 120
|
VABS-II mittasi mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kykyä selviytyä ympäristön muutoksista, oppia uusia jokapäiväisiä taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä.
Se oli väline, joka tukee osallistujien älyllisten ja kehitysvammaisten diagnosointia.
Tämä testi mittasi 5 avainaluetta: kommunikaatio, päivittäiset elämäntaidot, sosiaalisuus, motoriset taidot ja mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmä ((yhdistelmä neljästä muusta osa-alueesta).
Pistemäärä oli 'Yleensä' = 2, 'Joskus'/Osittain' = 1 tai 'Ei koskaan' = 0.
Raakapisteet muutettiin alueen standardipisteiksi (keskiarvo 100, SD 15).
Korkeammat pisteet osoittavat ei-toivottua käyttäytymistä.
Hoitojakson ennenaikaisen päättymisen vuoksi tehotietoja ei analysoitu eikä tehoa koskevia johtopäätöksiä tehty.
|
Perustaso, viikko 120
|
|
Neurokognitiivisilla testeillä arvioitu kehitysosuuden (DQ) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 120
|
Kehitysosamäärän (DQ) tarkoituksena oli ilmaista hermoston kehitys/kognitiivinen viive, joka laskettiin suhdelukuna ja ilmaistiin prosentteina käyttämällä ikäekvivalenttipistemäärää jaettuna iällä testausvaiheessa ([ikäekvivalenttipisteet/kronologinen ikä] × 100; vaihteluväli : 0, 100).
Korkeammat pisteet ovat osoitus heikentyneestä kehityksestä.
Neurokognitiiviset testit sisälsivät Bayley Scales of Infant and Toddler Development, kolmas painos (BSID-III), Kaufman Assessment Battery for Children, toinen painos (KABC-II), Vineland Adaptive Behavior Scales, toinen painos (VABS-II).
Hoitojakson ennenaikaisen päättymisen vuoksi tehotietoja ei analysoitu eikä tehoa koskevia johtopäätöksiä tehty.
|
Perustaso, viikko 120
|
|
Muutos perustasosta aivokuoren harmaaaineen kokonaismäärässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 120
|
Kortikaalisen harmaan aineen kokonaistilavuus arvioitiin aivojen volumetrisellä magneettiresonanssikuvauksella (MRI).
Hoitojakson ennenaikaisen päättymisen vuoksi tehotietoja ei analysoitu eikä tehoa koskevia johtopäätöksiä tehty.
|
Perustaso, viikko 120
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 8. huhtikuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 12. huhtikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 12. huhtikuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 21. tammikuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. tammikuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 30. tammikuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 11. kesäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 15. toukokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. toukokuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SHP610-201
- 2014-003960-20 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
- Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .