Een uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen voor pediatrische patiënten met de ziekte van MPS type IIIA die deelnamen aan onderzoek HGT-SAN-093.

Inclusiecriteria:

Patiënten moeten aan alle volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen voor inschrijving:

1. De patiënt heeft ten minste het bezoek van week 48 van onderzoek HGT-SAN-093 voltooid
2. De ouder(s) of wettelijk bevoegde voogd(en) van de patiënt moeten vrijwillig een door de Institutional Review Board (IRB)/ Independent Ethics Committee (IEC) goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming hebben ondertekend nadat alle relevante aspecten van het onderzoek zijn uitgelegd en besproken. Toestemming van de ouder(s) of wettelijk gemachtigde voogd(en) van de patiënt en de toestemming van de patiënt, indien van toepassing, moeten worden verkregen

Uitsluitingscriteria:

Patiënten worden uitgesloten van het onderzoek als aan een van de volgende criteria wordt voldaan:

1. De patiënt, indien gerandomiseerd naar behandeling in onderzoek HGT-SAN-093, heeft een afname ervaren van meer dan 20 punten in de BSID-III cognitieve DQ-score tussen baseline en het bezoek in week 48 in onderzoek HGT-SAN-093 EN, na individuele evaluatie door de onderzoeker, is beschouwd als falen van de behandeling*
2. De patiënt heeft, naar de mening van de onderzoeker, een veiligheids- of medische kwestie ervaren die een contra-indicatie vormt voor behandeling met HGT-1410, inclusief maar niet beperkt tot klinisch relevante intracraniale hypertensie, ernstige infusiegerelateerde reacties na behandeling met HGT-1410, oncontroleerbare convulsies
3. De patiënt heeft een bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van HGT-1410
4. De patiënt is ingeschreven in een andere klinische studie, anders dan HGT-SAN-093, die klinische onderzoeken omvat of het gebruik van een onderzoeksproduct (geneesmiddel of [intrathecaal/spinaal] apparaat) binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving voor de studie of op enig moment tijdens de studie
5. De patiënt heeft een bekende of vermoede overgevoeligheid voor anesthesie of wordt verondersteld een onaanvaardbaar hoog risico op anesthesie te lopen als gevolg van luchtwegproblemen of andere aandoeningen

6. De patiënt heeft een aandoening die gecontra-indiceerd is, zoals beschreven in de gebruiksaanwijzing van de SOPH-A-PORT® Mini S IDDD, waaronder:

   1. De patiënt heeft een allergische reactie gehad of heeft mogelijk een allergische reactie op de constructiematerialen van het SOPH-A-PORT ® Mini S-apparaat
   2. De lichaamslengte van de patiënt is te klein om de grootte van de SOPH-A-PORT ® Mini S-toegangspoort te ondersteunen, zoals beoordeeld door de onderzoeker
   3. De medicamenteuze behandeling van de patiënt vereist stoffen waarvan bekend is dat ze onverenigbaar zijn met de constructiematerialen
   4. De patiënt heeft een bekende of vermoede lokale of algemene infectie
   5. De patiënt loopt het risico op abnormale bloedingen als gevolg van een medische aandoening of therapie
   6. De patiënt heeft een of meer spinale afwijkingen die een veilige implantatie of fixatie kunnen bemoeilijken
   7. De patiënt heeft een functionerend CSF-shuntapparaat
   8. De patiënt heeft een intolerantie getoond voor een geïmplanteerd apparaat

7. De patiënt kan het protocol niet naleven (hij kan bijvoorbeeld niet terugkomen voor veiligheidsevaluaties, of het is anderszins onwaarschijnlijk dat hij het onderzoek zal voltooien) zoals bepaald door de onderzoeker

   • Bij alle behandelde patiënten in onderzoek HGT-SAN-093 wordt hun cognitieve ontwikkeling beoordeeld tijdens het bezoek in week 48 in onderzoek HGT-SAN-093. Als een afname ten opzichte van de uitgangswaarde van 20 punten of minder in de BSID-III DQ-score wordt waargenomen, mag de patiënt doorgaan met onderzoek SHP-610-201 zonder verdere evaluatie. Als een afname ten opzichte van de uitgangswaarde van meer dan 20 punten in de DQ-score wordt waargenomen, zal een individuele evaluatie door de onderzoeker plaatsvinden om te bepalen of de behandeling bij de patiënt heeft gefaald. Bij deze individuele evaluatie wordt rekening gehouden met de DQ-scores, VABS-II-score, fysieke status en alle andere informatie die op dat moment voor die patiënt beschikbaar is. Als de onderzoeker van mening is dat de patiënt een mislukte behandeling is, mag de patiënt niet deelnemen aan onderzoek SHP-610-201