Eine Verlängerungsstudie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit für pädiatrische Patienten mit MPS-Typ-IIIA-Erkrankung, die an der Studie HGT-SAN-093 teilgenommen haben.

Einschlusskriterien:

Patienten müssen alle folgenden Kriterien erfüllen, um für die Aufnahme in Frage zu kommen:

1. Der Patient hat mindestens den Besuch in Woche 48 der Studie HGT-SAN-093 abgeschlossen
2. Die Eltern oder gesetzlich ermächtigten Erziehungsberechtigten des Patienten müssen freiwillig eine vom Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) genehmigte Einverständniserklärung unterschrieben haben, nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erklärt wurden und besprochen. Die Zustimmung der Eltern oder gesetzlich ermächtigten Erziehungsberechtigten des Patienten und gegebenenfalls die Zustimmung des Patienten müssen eingeholt werden

Ausschlusskriterien:

Patienten werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien erfüllt ist:

1. Der Patient, der für die Behandlung in Studie HGT-SAN-093 randomisiert wurde, hat einen Rückgang des kognitiven BSID-III-DQ-Scores um mehr als 20 Punkte zwischen Baseline und dem Besuch in Woche 48 in Studie HGT-SAN-093, AND, erlebt individuelle Bewertung durch den Prüfarzt, wurde als Behandlungsversagen gewertet*
2. Der Patient hat nach Meinung des Prüfarztes ein Sicherheits- oder medizinisches Problem erlebt, das eine Behandlung mit HGT-1410 kontraindiziert, einschließlich, aber nicht beschränkt auf klinisch relevante intrakranielle Hypertonie, schwere infusionsbedingte Reaktionen nach der Behandlung mit HGT-1410, unkontrollierbare Anfallsleiden
3. Der Patient hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile von HGT-1410
4. Der Patient ist in eine andere klinische Studie als HGT-SAN-093 eingeschrieben, die klinische Untersuchungen oder die Verwendung eines Prüfpräparats (Arzneimittel oder [intrathekales/spinales] Gerät) innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung in die Studie oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie umfasst lernen
5. Der Patient hat eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegenüber einer Anästhesie oder es wird angenommen, dass er aufgrund einer Beeinträchtigung der Atemwege oder anderer Erkrankungen einem unannehmbar hohen Anästhesierisiko ausgesetzt ist

6. Der Patient hat einen kontraindizierten Zustand, wie in der SOPH-A-PORT® Mini S IDDD Gebrauchsanweisung beschrieben, einschließlich:

   1. Der Patient hatte oder könnte eine allergische Reaktion auf die Konstruktionsmaterialien des SOPH-A-PORT ® Mini S-Geräts haben
   2. Die Körpergröße des Patienten ist nach Einschätzung des Prüfarztes zu klein, um die Größe des SOPH-A-PORT ® Mini S-Zugangsports zu tragen
   3. Die medikamentöse Therapie des Patienten erfordert Substanzen, von denen bekannt ist, dass sie mit den Konstruktionsmaterialien nicht kompatibel sind
   4. Der Patient hat eine bekannte oder vermutete lokale oder allgemeine Infektion
   5. Der Patient ist aufgrund eines medizinischen Zustands oder einer Therapie dem Risiko einer anormalen Blutung ausgesetzt
   6. Der Patient hat eine oder mehrere Wirbelsäulenanomalien, die eine sichere Implantation oder Fixierung erschweren könnten
   7. Der Patient hat eine funktionierende CSF-Shunt-Vorrichtung
   8. Der Patient hat eine Unverträglichkeit gegenüber einem implantierten Gerät gezeigt

7. Der Patient ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten (z. B. kann er nicht zu Sicherheitsbewertungen zurückkehren, oder es ist aus anderen Gründen unwahrscheinlich, dass er die Studie abschließt), wie vom Prüfarzt festgestellt

   • Bei allen behandelten Patienten in Studie HGT-SAN-093 wird ihre kognitive Entwicklung beim Besuch in Woche 48 in Studie HGT-SAN-093 beurteilt. Wenn im BSID-III-DQ-Score ein Rückgang von 20 Punkten oder weniger gegenüber dem Ausgangswert beobachtet wird, kann der Patient ohne weitere Bewertung in die Studie SHP-610-201 aufgenommen werden. Wenn ein Rückgang des DQ-Scores gegenüber dem Ausgangswert um mehr als 20 Punkte beobachtet wird, erfolgt eine individuelle Bewertung durch den Prüfarzt, um festzustellen, ob der Patient ein Behandlungsversagen hat. Diese individuelle Bewertung berücksichtigt die DQ-Scores, VABS-II-Scores, den körperlichen Zustand und alle anderen Informationen, die zu diesem Zeitpunkt für diesen Patienten verfügbar sind. Wenn der Prüfarzt den Patienten als Behandlungsversagen ansieht, darf der Patient nicht an der Studie SHP-610-201 teilnehmen