Une étude d'extension pour déterminer l'innocuité et l'efficacité pour les patients pédiatriques atteints de MPS de type IIIA qui ont participé à l'étude HGT-SAN-093.

Critère d'intégration:

Les patients doivent répondre à tous les critères suivants pour être considérés comme éligibles à l'inscription :

1. Le patient a terminé au moins la visite de la semaine 48 de l'étude HGT-SAN-093
2. Le(s) parent(s) du patient ou le(s) tuteur(s) légalement autorisé(s) doivent avoir volontairement signé un formulaire de consentement éclairé approuvé par le comité d'examen institutionnel (IRB-)/comité d'éthique indépendant (IEC-) après que tous les aspects pertinents de l'étude ont été expliqués et discuté. Le consentement du ou des parents ou du ou des tuteurs légalement autorisés du patient et l'assentiment du patient, selon le cas, doivent être obtenus

Critère d'exclusion:

Les patients seront exclus de l'étude si l'un des critères suivants est rempli :

1. Le patient, s'il a été randomisé pour recevoir le traitement dans l'étude HGT-SAN-093, a connu une baisse de plus de 20 points du score DQ cognitif BSID-III entre le départ et la visite de la semaine 48 dans l'étude HGT-SAN-093, ET, après évaluation individuelle par l'investigateur, a été considéré comme un échec du traitement*
2. Le patient a connu, de l'avis de l'investigateur, un problème de sécurité ou médical qui contre-indique le traitement par HGT-1410, y compris, mais sans s'y limiter, une hypertension intracrânienne cliniquement pertinente, des réactions graves liées à la perfusion après le traitement par HGT-1410, un trouble convulsif incontrôlable
3. Le patient présente une hypersensibilité connue à l'un des composants du HGT-1410
4. Le patient est inscrit à une autre étude clinique, autre que HGT-SAN-093, qui implique des investigations cliniques ou l'utilisation de tout produit expérimental (médicament ou dispositif [intrathécal/rachidien]) dans les 30 jours précédant l'inscription à l'étude ou à tout moment au cours de l'étude. étudier
5. Le patient présente une hypersensibilité connue ou suspectée à l'anesthésie ou est considéré comme présentant un risque inacceptable d'anesthésie en raison d'une atteinte des voies respiratoires ou d'autres conditions

6. Le patient a une condition qui est contre-indiquée comme décrit dans le mode d'emploi SOPH-A-PORT® Mini S IDDD, y compris :

   1. Le patient a eu ou peut avoir une réaction allergique aux matériaux de construction du dispositif SOPH-A-PORT® Mini S
   2. La taille du corps du patient est trop petite pour supporter la taille du port d'accès SOPH-A-PORT ® Mini S, comme jugé par l'investigateur
   3. Le traitement médicamenteux du patient nécessite des substances connues pour être incompatibles avec les matériaux de construction
   4. Le patient a une infection locale ou générale connue ou suspectée
   5. Le patient présente un risque de saignement anormal en raison d'une condition médicale ou d'un traitement
   6. Le patient présente une ou plusieurs anomalies de la colonne vertébrale qui pourraient compliquer une implantation ou une fixation sûre
   7. Le patient a un dispositif de shunt de LCR fonctionnel
   8. Le patient a montré une intolérance à un dispositif implanté

7. Le patient est incapable de se conformer au protocole (par exemple, est incapable de revenir pour des évaluations de sécurité, ou est autrement peu susceptible de terminer l'étude) tel que déterminé par l'investigateur

   • Tous les patients traités dans l'étude HGT-SAN-093 verront leur développement cognitif évalué lors de la visite de la semaine 48 dans l'étude HGT-SAN-093. Si une baisse par rapport à la ligne de base de 20 points ou moins du score DQ BSID-III est observée, le patient peut passer à l'étude SHP-610-201 sans autre évaluation. Si une baisse par rapport à la ligne de base de plus de 20 points du score DQ est observée, une évaluation individuelle par l'investigateur aura lieu pour déterminer si le patient est un échec du traitement. Cette évaluation individuelle prendra en compte les scores DQ, le score VABS-II, l'état physique et toute autre information disponible pour ce patient à ce moment-là. Si l'investigateur considère que le patient est en échec thérapeutique, le patient ne peut pas participer à l'étude SHP-610-201