Un estudio de extensión para determinar la seguridad y la eficacia en pacientes pediátricos con enfermedad MPS tipo IIIA que participaron en el estudio HGT-SAN-093.

Criterios de inclusión:

Los pacientes deben cumplir con todos los siguientes criterios para ser considerados elegibles para la inscripción:

1. El paciente ha completado al menos la visita de la semana 48 del estudio HGT-SAN-093
2. Los padres o tutores legalmente autorizados del paciente deben haber firmado voluntariamente un formulario de consentimiento informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB-)/Comité de Ética Independiente (IEC-) después de que todos los aspectos relevantes del estudio hayan sido explicados y discutido Se debe obtener el consentimiento de los padres o tutores legalmente autorizados del paciente y el asentimiento del paciente, según corresponda.

Criterio de exclusión:

Los pacientes serán excluidos del estudio si se cumple alguno de los siguientes criterios:

1. El paciente, si se asignó al azar al tratamiento en el estudio HGT-SAN-093, experimentó una disminución de más de 20 puntos en la puntuación DQ cognitiva BSID-III entre el inicio y la visita de la semana 48 en el estudio HGT-SAN-093, Y, al evaluación individual por parte del Investigador, se ha considerado un fracaso del tratamiento*
2. El paciente ha experimentado, en opinión del investigador, un problema médico o de seguridad que contraindica el tratamiento con HGT-1410, incluidos, entre otros, hipertensión intracraneal clínicamente relevante, reacciones graves relacionadas con la infusión después del tratamiento con HGT-1410, trastorno convulsivo incontrolable
3. El paciente tiene una hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de HGT-1410
4. El paciente está inscrito en otro estudio clínico, que no sea HGT-SAN-093, que involucre investigaciones clínicas o el uso de cualquier producto en investigación (medicamento o dispositivo [intratecal/espinal]) dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio o en cualquier momento durante el estudiar
5. El paciente tiene hipersensibilidad conocida o sospechada a la anestesia o se cree que tiene un riesgo inaceptablemente alto de anestesia debido al compromiso de las vías respiratorias u otras condiciones.

6. El paciente tiene una condición que está contraindicada como se describe en las Instrucciones de uso de SOPH-A-PORT® Mini S IDDD, que incluyen:

   1. El paciente ha tenido, o puede tener, una reacción alérgica a los materiales de construcción del dispositivo SOPH-A-PORT ® Mini S
   2. El tamaño del cuerpo del paciente es demasiado pequeño para soportar el tamaño del puerto de acceso SOPH-A-PORT ® Mini S, a juicio del investigador
   3. La terapia farmacológica del paciente requiere sustancias que se sabe que son incompatibles con los materiales de construcción.
   4. El paciente tiene una infección local o general conocida o sospechada.
   5. El paciente está en riesgo de sangrado anormal debido a una condición médica o terapia.
   6. El paciente tiene una o más anomalías en la columna que podrían complicar la implantación o fijación segura
   7. El paciente tiene un dispositivo de derivación de LCR en funcionamiento.
   8. El paciente ha mostrado intolerancia a un dispositivo implantado.

7. El paciente no puede cumplir con el protocolo (p. ej., no puede regresar para las evaluaciones de seguridad o es poco probable que complete el estudio) según lo determine el investigador.

   • Se evaluará el desarrollo cognitivo de todos los pacientes tratados en el estudio HGT-SAN-093 en la visita de la semana 48 del estudio HGT-SAN-093. Si se observa una disminución con respecto al valor inicial de 20 puntos o menos en la puntuación DQ de BSID-III, entonces el paciente puede continuar con el estudio SHP-610-201 sin más evaluación. Si se observa una disminución con respecto al valor inicial de más de 20 puntos en la puntuación DQ, el investigador realizará una evaluación individual para determinar si el paciente es un fracaso del tratamiento. Esta evaluación individual tendrá en cuenta las puntuaciones DQ, la puntuación VABS-II, el estado físico y cualquier otra información disponible para ese paciente en ese momento. Si el investigador considera que el paciente ha fracasado en el tratamiento, entonces el paciente no podrá participar en el estudio SHP-610-201.