En udvidelsesundersøgelse til bestemmelse af sikkerhed og effektivitet for pædiatriske patienter med MPS type IIIA sygdom, der deltog i undersøgelse HGT-SAN-093.

Inklusionskriterier:

Patienter skal opfylde alle følgende kriterier for at blive betragtet som kvalificerede til tilmelding:

1. Patienten har gennemført gennem mindst uge 48 besøg af undersøgelse HGT-SAN-093
2. Patientens forælder(e) eller lovligt autoriserede værge(r) skal frivilligt have underskrevet en Institutional Review Board- (IRB-)/ Independent Ethics Committee- (IEC-) godkendt informeret samtykkeformular, efter at alle relevante aspekter af undersøgelsen er blevet forklaret og diskuteret. Samtykke fra patientens forælder(e) eller juridisk autoriserede værge(r) og patientens samtykke, alt efter hvad der er relevant, skal indhentes

Ekskluderingskriterier:

Patienter vil blive udelukket fra undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier er opfyldt:

1. Patienten, hvis den blev randomiseret til behandling i undersøgelse HGT-SAN-093, har oplevet et fald på mere end 20 point i BSID-III kognitive DQ-score mellem baseline og uge 48 besøg i undersøgelse HGT-SAN-093, OG individuel evaluering af investigator, er blevet anset for en behandlingsfejl*
2. Patienten har, efter investigators opfattelse, oplevet et sikkerheds- eller medicinsk problem, der kontraindicerer behandling med HGT-1410, herunder, men ikke begrænset til, klinisk relevant intrakraniel hypertension, alvorlige infusionsrelaterede reaktioner efter behandling med HGT-1410, ukontrollerbar anfaldsforstyrrelse
3. Patienten har en kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i HGT-1410
4. Patienten er optaget i en anden klinisk undersøgelse, bortset fra HGT-SAN-093, der involverer kliniske undersøgelser eller brug af et hvilket som helst forsøgsprodukt (lægemiddel eller [intrathecal/spinal] enhed) inden for 30 dage før undersøgelsesindskrivning eller på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af undersøgelsen. undersøgelse
5. Patienten har enhver kendt eller mistænkt overfølsomhed over for anæstesi eller menes at have en uacceptabel høj risiko for anæstesi på grund af luftvejskompromittering eller andre tilstande

6. Patienten har en tilstand, der er kontraindiceret som beskrevet i SOPH-A-PORT® Mini S IDDD brugsanvisningen, herunder:

   1. Patienten har haft eller kan have en allergisk reaktion på konstruktionsmaterialerne i SOPH-A-PORT ® Mini S-enheden
   2. Patientens kropsstørrelse er for lille til at understøtte størrelsen af ​​SOPH-A-PORT ® Mini S Access Port, som vurderet af investigator
   3. Patientens lægemiddelbehandling kræver stoffer, der vides at være uforenelige med konstruktionsmaterialerne
   4. Patienten har en kendt eller mistænkt lokal eller generel infektion
   5. Patienten har risiko for unormal blødning på grund af en medicinsk tilstand eller terapi
   6. Patienten har en eller flere rygmarvsabnormiteter, der kan komplicere sikker implantation eller fiksering
   7. Patienten har en fungerende CSF-shuntanordning
   8. Patienten har vist en intolerance over for en implanteret enhed

7. Patienten er ude af stand til at overholde protokollen (f.eks. er ude af stand til at vende tilbage til sikkerhedsevalueringer, eller det er på anden måde usandsynligt, at han vil fuldføre undersøgelsen) som bestemt af investigator

   • Alle behandlede patienter i undersøgelse HGT-SAN-093 vil få deres kognitive udvikling vurderet ved uge 48 besøg i undersøgelse HGT-SAN-093. Hvis der observeres et fald fra baseline på 20 point eller mindre i BSID-III DQ-scoren, kan patienten fortsætte i undersøgelsen SHP-610-201 uden yderligere evaluering. Hvis der observeres et fald fra Baseline på mere end 20 point i DQ-score, vil der foretages en individuel evaluering af investigator for at afgøre, om patienten er en behandlingssvigt. Denne individuelle evaluering vil tage højde for DQ-score, VABS-II-score, fysisk status og enhver anden information, der er tilgængelig for den pågældende patient på det tidspunkt. Hvis investigator anser patienten for at være en behandlingsfejl, kan patienten muligvis ikke deltage i undersøgelsen SHP-610-201