Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów pediatrycznych z chorobą MPS typu IIIA, którzy uczestniczyli w badaniu HGT-SAN-093.

15 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Otwarte rozszerzenie badania HGT-SAN-093 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność podawania HGT-1410 (rekombinowanej ludzkiej sulfatazy N heparanu) za pomocą dooponowego urządzenia do podawania leku pacjentom pediatrycznym z mukopolisacharydozą typu IIIA

To rozszerzenie badania umożliwi uczestnikom kontynuowanie leczenia HGT-1410 i rozpoczęcie leczenia pacjentów, którzy nie byli leczeni w badaniu HGT-SAN-093, a także oceni długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność badanego leku.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 94270
        • Chu Bicetre, Le Kremlin-Bicêtre
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 22660
        • Academisch Medisch Centrum Amsterdam
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
  • Włochy
      • Monza, Włochy, 20900
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale - ASST di Monza
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 4 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Aby kwalifikować się do rejestracji, pacjenci muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  1. Pacjent ukończył co najmniej wizytę w 48. tygodniu badania HGT-SAN-093
  2. Rodzice lub prawnie upoważnieni opiekunowie pacjenta muszą dobrowolnie podpisać formularz świadomej zgody zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB-)/Niezależną Komisję Etyczną (IEC-) po wyjaśnieniu wszystkich istotnych aspektów badania i omówione. Należy uzyskać zgodę rodziców lub opiekunów prawnych pacjenta oraz zgodę pacjenta, jeśli dotyczy

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci zostaną wykluczeni z badania, jeśli zostaną spełnione którekolwiek z poniższych kryteriów:

  1. Jeśli pacjent został losowo przydzielony do leczenia w badaniu HGT-SAN-093, wystąpił spadek o ponad 20 punktów w skali poznawczej DQ BSID-III między wizytą w badaniu HGT-SAN-093 a wizytą w 48. tygodniu ORAZ po indywidualna ocena Badacza została uznana za niepowodzenie leczenia*
  2. Zdaniem badacza u pacjenta wystąpił problem dotyczący bezpieczeństwa lub problem medyczny, który stanowi przeciwwskazanie do leczenia HGT-1410, w tym między innymi klinicznie istotne nadciśnienie wewnątrzczaszkowe, ciężkie reakcje związane z infuzją po leczeniu HGT-1410, niekontrolowane napady padaczkowe
  3. Pacjent ma znaną nadwrażliwość na którykolwiek ze składników HGT-1410
  4. Pacjent jest włączony do innego badania klinicznego, innego niż HGT-SAN-093, które obejmuje badania kliniczne lub stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu (leku lub urządzenia [dokanałowego/rdzeniowego]) w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania lub w dowolnym momencie w trakcie badanie
  5. Pacjent ma jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na znieczulenie lub uważa się, że istnieje niedopuszczalnie wysokie ryzyko znieczulenia z powodu upośledzenia drożności dróg oddechowych lub innych stanów

  6. Stan pacjenta jest przeciwwskazany zgodnie z opisem w instrukcji obsługi SOPH-A-PORT® Mini S IDDD, w tym:

    1. Pacjent miał lub może mieć reakcję alergiczną na materiały konstrukcyjne urządzenia SOPH-A-PORT ® Mini S
    2. Rozmiar ciała pacjenta jest zbyt mały, aby utrzymać rozmiar portu dostępowego SOPH-A-PORT ® Mini S, według oceny badacza
    3. Terapia lekowa pacjenta wymaga substancji, o których wiadomo, że są niezgodne z materiałami konstrukcyjnymi
    4. U pacjenta rozpoznano lub podejrzewa się miejscową lub ogólną infekcję
    5. Pacjent jest narażony na ryzyko nieprawidłowego krwawienia z powodu stanu chorobowego lub terapii
    6. Pacjent ma jedną lub więcej nieprawidłowości kręgosłupa, które mogą skomplikować bezpieczną implantację lub mocowanie
    7. Pacjent ma działające urządzenie do przetaczania płynu mózgowo-rdzeniowego
    8. Pacjent wykazał nietolerancję wszczepionego urządzenia

  7. Pacjent nie jest w stanie zastosować się do protokołu (np. nie może wrócić w celu oceny bezpieczeństwa lub z innego powodu jest mało prawdopodobne, aby ukończył badanie) zgodnie z ustaleniami badacza

    • U wszystkich leczonych pacjentów w badaniu HGT-SAN-093 ich rozwój poznawczy zostanie oceniony podczas wizyty w 48. tygodniu w badaniu HGT-SAN-093. W przypadku zaobserwowania spadku wyniku BSID-III DQ w stosunku do wartości początkowej o 20 punktów lub mniej, pacjent może przystąpić do badania SHP-610-201 bez dalszej oceny. W przypadku zaobserwowania spadku wyniku DQ o więcej niż 20 punktów w porównaniu z wartością wyjściową, badacz przeprowadzi indywidualną ocenę w celu ustalenia, czy leczenie pacjenta zakończyło się niepowodzeniem. Ta indywidualna ocena będzie uwzględniać wyniki DQ, wynik VABS-II, stan fizyczny i wszelkie inne informacje dostępne dla tego pacjenta w tym czasie. Jeżeli Badacz uzna, że ​​leczenie pacjenta zakończyło się niepowodzeniem, pacjent nie może wejść do Badania SHP-610-201

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: HGT-1410 co 2 tygodnie w badaniu HGT-SAN-093 przydzielono losowo do HGT-1410 co 2 tygodnie

Pacjenci z grupy 1 będą kontynuować leczenie HGT-1410 w dawce 45 mg podawanej co 2 tygodnie (Q2W) począwszy od 50. tygodnia, z łącznym okresem leczenia do 42 miesięcy (168 tygodni). HGT-1410 będzie podawany dooponowo (IT) za pomocą założonego na stałe urządzenia do dostarczania leków dokanałowych (IDDD).

HGT-SAN-093 = NCT02060526
Lek: HGT-1410
HGT-1410 podawany zgodnie z przydziałem Grupy Pacjentów.
Inne nazwy:
  • Rekombinowana ludzka heparanowa sulfataza N
Aktywny komparator: HGT-1410 co 4 tyg. w badaniu HGT-SAN-093 przydzielono losowo do HGT-1410 co 4 tyg.
Pacjenci z grupy 2 będą kontynuować leczenie HGT-1410 w dawce 45 mg podawanej co 4 tygodnie (Q4W) począwszy od tygodnia 52, z łącznym okresem leczenia do 42 miesięcy (168 tygodni). HGT-1410 będzie podawany dooponowo (IT) za pomocą założonego na stałe urządzenia do dostarczania leków dokanałowych (IDDD).
Lek: HGT-1410
HGT-1410 podawany zgodnie z przydziałem Grupy Pacjentów.
Inne nazwy:
  • Rekombinowana ludzka heparanowa sulfataza N
Aktywny komparator: brak leczenia w badaniu HGT-SAN-093 przydzielonym losowo do HGT-1410 co 2 tyg.
Pacjenci z grupy 3A otrzymają IDDD po ​​uzyskaniu świadomej zgody i zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do rozpoczęcia leczenia HGT-1410 w dawce 45 mg podawanej co 2 tygodnie (Q2W) począwszy od tygodnia 0 badania przedłużonego, z łącznym okresem leczenia do 30 miesięcy (120 tygodni). HGT-1410 będzie podawany dooponowo (IT) za pomocą założonego na stałe urządzenia do dostarczania leków dokanałowych (IDDD).
Lek: HGT-1410
HGT-1410 podawany zgodnie z przydziałem Grupy Pacjentów.
Inne nazwy:
  • Rekombinowana ludzka heparanowa sulfataza N
Aktywny komparator: brak leczenia w badaniu HGT-SAN-093 przydzielonym losowo do HGT-1410 co 4 tyg.
Pacjenci z grupy 3B otrzymają IDDD po ​​wyrażeniu świadomej zgody i zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do rozpoczęcia leczenia HGT-1410 w dawce 45 mg podawanej co 4 tygodnie (Q4W) począwszy od tygodnia 0 badania przedłużonego, z łącznym okresem leczenia do 30 miesięcy (120 tygodni). HGT-1410 będzie podawany dooponowo (IT) za pomocą założonego na stałe urządzenia do dostarczania leków dokanałowych (IDDD).
Lek: HGT-1410
HGT-1410 podawany zgodnie z przydziałem Grupy Pacjentów.
Inne nazwy:
  • Rekombinowana ludzka heparanowa sulfataza N

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) na podstawie rodzaju, nasilenia i związku z lekiem stosowanym w leczeniu
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do okresu kontrolnego (tydzień 276)
AE zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny, który niekoniecznie miał związek przyczynowy z tym leczeniem. TEAE zdefiniowano jako wszystkie zdarzenia niepożądane od czasu pierwszej implantacji IDDD (lub pierwszej dawki, jeśli wcześniej) w badaniu NCT02060526 (HGT-SAN-093) lub badaniu NCT02350816 (SHP-610-210) do daty odcięcia danych (28 czerwca 2017 r.) ) lub 30 dni po dacie ostatniej dawki lub 2 tygodnie po dacie implantacji urządzenia (w zależności od tego, co nastąpiło później), jeśli nastąpiło wcześniejsze zakończenie. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem podsumowano według typu (poważne, zagrażające życiu), ciężkości (łagodne, umiarkowane, ciężkie) i stopnia związku z badanym produktem (urządzenie do podawania leku dooponowo (IDDD), zabieg chirurgiczny z użyciem urządzenia lub dokanałowe podanie HGT- 1410).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do okresu kontrolnego (tydzień 276)
Liczba uczestników z dodatnim statusem przeciwciał przeciw rekombinowanej ludzkiej heparanowej N-sulfatazie (rhHNS) w surowicy
Ramy czasowe: Do 120 tygodni
Zgłoszono liczbę uczestników z dodatnim statusem przeciwciał anty-rhHNS w surowicy.
Do 120 tygodni
Pole pod krzywą (AUC) Stężenie rekombinowanej ludzkiej N-sulfatazy heparanowej (rhHNS) w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR)
Ramy czasowe: Tydzień 0 i 48
Ze względu na przedwczesne zakończenie badania nie zebrano i nie przeanalizowano wystarczających próbek farmakokinetycznych (PK).
Tydzień 0 i 48
Pole pod krzywą (AUC) stężenia rekombinowanej ludzkiej N-sulfatazy heparanowej (rhHNS) w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 0, 48 i 96
Ze względu na przedwczesne zakończenie badania nie zebrano i nie przeanalizowano wystarczającej liczby próbek PK.
Tydzień 0, 48 i 96
Poziomy stężenia glikozaminoglikanu (GAG) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Do tygodnia 120
Zgłaszano poziomy stężenia GAG w płynie mózgowo-rdzeniowym. Ostatnie mierzalne dane zostały przedstawione dla danego uczestnika aż do ich ostatniego zaobserwowanego punktu czasowego.
Do tygodnia 120
Poziomy stężenia glikozaminoglikanu (GAG) w moczu
Ramy czasowe: Do tygodnia 120
Zgłaszano poziomy stężenia GAG w moczu. Ostatnie mierzalne dane zostały przedstawione dla danego uczestnika do ostatniego dostępnego punktu czasowego.
Do tygodnia 120

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala zachowania adaptacyjnego Vinelanda w stosunku do stanu wyjściowego, drugie wydanie (VABS-II)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 120
VABS-II mierzył zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiskowymi, uczenia się nowych codziennych umiejętności i wykazywania niezależności. Było to narzędzie wspomagające diagnozę niepełnosprawności intelektualnej i rozwojowej uczestników. Ten test mierzył 5 kluczowych domen: komunikację, umiejętności życia codziennego, socjalizację, zdolności motoryczne i kompozyt zachowania adaptacyjnego ((kompozyt pozostałych czterech domen). Punktacja wynosiła „Zwykle” = 2, „Czasami”/Częściowo” = 1 lub „Nigdy” = 0. Surowe wyniki przeliczono na standardowe wyniki domeny (średnia 100, SD 15). Wyższe wyniki wskazują na niepożądane zachowanie. Ze względu na przedwczesne zakończenie okresu leczenia nie analizowano danych dotyczących skuteczności i nie wyciągnięto wniosków dotyczących skuteczności.
Punkt wyjściowy, tydzień 120
Zmiana od wartości wyjściowej w zakresie ilorazu rozwojowego (DQ) oceniana za pomocą testów neurokognitywnych
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 120
Iloraz rozwoju (DQ) miał wyrażać opóźnienie neurorozwojowe / poznawcze, które zostało obliczone jako stosunek i wyrażone jako procent przy użyciu wyniku równoważnego wieku podzielonego przez wiek w momencie badania ([wynik równoważny wiekowi / wiek chronologiczny] × 100; zakres : 0, 100). Wyższe wyniki wskazują na słabszy rozwój. Testy neurokognitywne obejmowały Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III), Kaufman Assessment Battery for Children, Second Edition (KABC-II), Vineland Adaptive Behaviour Scales, Second Edition (VABS-II). Ze względu na przedwczesne zakończenie okresu leczenia nie analizowano danych dotyczących skuteczności i nie wyciągnięto wniosków dotyczących skuteczności.
Punkt wyjściowy, tydzień 120
Zmiana całkowitej objętości szarej materii korowej w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 120
Całkowitą objętość istoty szarej kory oceniano za pomocą wolumetrycznego rezonansu magnetycznego (MRI) mózgu. Ze względu na przedwczesne zakończenie okresu leczenia nie analizowano danych dotyczących skuteczności i nie wyciągnięto wniosków dotyczących skuteczności.
Punkt wyjściowy, tydzień 120

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 stycznia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 stycznia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 stycznia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP610-201
  • 2014-003960-20 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostanie udostępniony wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Sanfilippo

Badania kliniczne na HGT-1410

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj