このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

HGT-SAN-093 試験に参加した MPS IIIA 型疾患の小児患者の安全性と有効性を判断するための拡張試験。

2021年5月15日 更新者：Shire

ムコ多糖症 IIIA 型疾患の小児患者における髄腔内薬物送達デバイスを介した HGT-1410 (組換えヒト ヘパラン N スルファターゼ) 投与の安全性と有効性を評価する研究 HGT-SAN-093 の非盲検延長

この延長試験により、参加者は HGT-1410 による治療を継続し、HGT-SAN-093 試験で治療を受けなかった患者の治療を開始することができ、治験薬の長期的な安全性と有効性を評価します。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

17

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • イタリア
      • Monza、イタリア、20900
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale - ASST di Monza
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、22660
        • Academisch Medisch Centrum Amsterdam
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
  • ドイツ
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
  • フランス
      • Paris、フランス、94270
        • Chu Bicetre, Le Kremlin-Bicêtre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～4年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

患者は、登録の資格があると見なされるために、次の基準をすべて満たす必要があります。

  1. -患者は、研究HGT-SAN-093の少なくとも48週の訪問を完了しました
  2. -患者の親または法的に認可された保護者は、治験審査委員会（IRB-）/独立倫理委員会（IEC-）が承認したインフォームドコンセントフォームに自発的に署名している必要があります 研究のすべての関連する側面が説明され、議論した。 患者の両親または法的に権限を与えられた保護者の同意、および必要に応じて患者の同意を得る必要があります

除外基準:

以下の基準のいずれかが満たされた場合、患者は研究から除外されます。

  1. 患者は、HGT-SAN-093 試験で無作為に割り付けられた場合、ベースラインと HGT-SAN-093 試験の 48 週目の訪問の間に BSID-III 認知 DQ スコアで 20 ポイント以上の低下を経験しました。治験責任医師による個別評価により、治療失敗とみなされた*
  2. 治験責任医師の意見では、患者は HGT-1410 による治療を禁忌とする安全性または医学的問題を経験したことがあります。これには、臨床的に関連する頭蓋内圧亢進症、HGT-1410 による治療後の重度の注入関連反応、制御不能な発作障害が含まれますが、これらに限定されません。
  3. 患者はHGT-1410の成分のいずれかに対して既知の過敏症を持っています
  4. -患者は、HGT-SAN-093以外の別の臨床研究に登録されています。これには、臨床調査または治験薬（薬物または[髄腔内/脊髄]デバイス）の使用が含まれます 研究登録前の30日以内、または期間中の任意の時点で勉強
  5. 患者に麻酔に対する過敏症が知られている、または疑われる場合、または気道障害またはその他の状態により麻酔のリスクが許容できないほど高いと考えられる場合

  6. 患者は、SOPH-A-PORT® Mini S IDDD 取扱説明書に記載されている禁忌の状態にあり、以下を含みます。

    1. 患者は、SOPH-A-PORT ® Mini S デバイスの構成材料に対してアレルギー反応を起こしたことがある、またはその可能性があります。
    2. 治験責任医師の判断によると、患者の体格が小さすぎてSOPH-A-PORT ® Mini Sアクセスポートのサイズをサポートできない
    3. 患者の薬物療法には、構成材料と適合しないことが知られている物質が必要です
    4. 患者は既知または疑われる局所感染または一般感染を有する
    5. 患者は病状または治療のために異常な出血の危険にさらされています
    6. 患者には、安全な移植または固定を複雑にする可能性のある脊椎の異常が1つ以上あります
    7. 患者は機能しているCSFシャントデバイスを持っています
    8. 患者は埋め込み型デバイスに対して不耐性を示しました

  7. -治験責任医師が決定したように、患者がプロトコルを遵守できない（例えば、安全性評価のために戻ることができない、またはそうでなければ研究を完了する可能性が低い）

    • HGT-SAN-093 試験で治療を受けた患者はすべて、HGT-SAN-093 試験の 48 週目の来院時に認知発達を評価します。 BSID-III DQスコアでベースラインから20ポイント以下の低下が観察された場合、患者はそれ以上の評価なしで研究SHP-610-201に進むことができます。 DQ スコアがベースラインから 20 ポイントを超える低下が観察された場合、治験責任医師による個別の評価が行われ、患者が治療失敗であるかどうかが判断されます。 この個々の評価では、DQ スコア、VABS-II スコア、身体状態、およびその時点でその患者が入手できるその他の情報が考慮されます。 治験責任医師が患者を治療失敗とみなした場合、患者はSHP-610-201試験に参加できない場合があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：HGT-SAN-093 試験における HGT-1410 Q2W HGT-1410 Q2W に無作為化

グループ 1 の患者は、50 週目から 2 週間ごと (Q2W) に 45 mg を投与する HGT-1410 治療を継続し、累積治療期間は最大 42 か月 (168 週間) になります。 HGT-1410 は、留置髄腔内薬物送達装置 (IDDD) によって髄腔内 (IT) に投与されます。

HGT-SAN-093 = NCT02060526
薬：HGT-1410
患者グループの割り当てに従って投与されたHGT-1410。
他の名前：
  • 組換えヒトヘパランNスルファターゼ
アクティブコンパレータ：HGT-1410 Q4W にランダム化された HGT-SAN-093 試験における HGT-1410 Q4W
グループ 2 の患者は、52 週目から 4 週間ごと (Q4W) に 45 mg を投与する HGT-1410 治療を継続し、累積治療期間は最大 42 か月 (168 週間) です。 HGT-1410 は、留置髄腔内薬物送達装置 (IDDD) によって髄腔内 (IT) に投与されます。
薬：HGT-1410
患者グループの割り当てに従って投与されたHGT-1410。
他の名前：
  • 組換えヒトヘパランNスルファターゼ
アクティブコンパレータ：HGT-1410 Q2Wに無作為化された研究HGT-SAN-093で無治療
グループ 3A の患者は、インフォームド コンセントに続いて IDDD を受け取り、1:1 の割り当て比で無作為化され、2 週間ごとに投与される 45 mg の用量で HGT-1410 治療を開始します (Q2W)。累積治療期間は最大 30 か月 (120 週間) です。 HGT-1410 は、留置髄腔内薬物送達装置 (IDDD) によって髄腔内 (IT) に投与されます。
薬：HGT-1410
患者グループの割り当てに従って投与されたHGT-1410。
他の名前：
  • 組換えヒトヘパランNスルファターゼ
アクティブコンパレータ：HGT-1410 Q4Wに無作為化された研究HGT-SAN-093で無治療
グループ 3B の患者は、インフォームド コンセントに続いて IDDD を受け取り、1:1 の割り当て比で無作為化されて、4 週間ごとに投与される 45 mg の用量で HGT-1410 治療を開始します (Q4W) 延長試験の 0 週目から開始します。累積治療期間は最大 30 か月 (120 週間) です。 HGT-1410 は、留置髄腔内薬物送達装置 (IDDD) によって髄腔内 (IT) に投与されます。
薬：HGT-1410
患者グループの割り当てに従って投与されたHGT-1410。
他の名前：
  • 組換えヒトヘパランNスルファターゼ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
タイプ、重症度、および治療薬との関係に基づいた、治療に伴う有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から経過観察まで（276週）
AE は、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限らない、医薬品として投与された臨床調査参加者における不都合な医学的発生として定義されました。 TEAE は、NCT02060526 試験 (HGT-SAN-093) または NCT02350816 試験 (SHP-610-210) のいずれかでの最初の IDDD 移植時 (またはそれ以前の場合は最初の投与) からデータカットオフ日 (2017 年 6 月 28 日) までのすべての AE として定義されました。 ）、または早期終了が発生した場合は、最終投与日から 30 日後、またはデバイスの移植日から 2 週間後（いずれか遅い方）。 治療中に発生した AE は、タイプ (重篤、生命を脅かす)、重症度 (軽度、中等度、重度)、および治験薬 (髄腔内薬物送達装置 (IDDD)、装置の外科的処置、または HGT の髄腔内投与) との関係の程度によって要約されました。 1410）。
治験薬投与開始から経過観察まで（276週）
血清中の抗組換えヒト ヘパラン N-スルファターゼ (rhHNS) 抗体の状態が陽性である参加者の数
時間枠：120週まで
血清中の抗 rhHNS 抗体陽性状態の参加者の数が報告されました。
120週まで
脳脊髄液 (CSF) 中の組換えヒト ヘパラン N-スルファターゼ (rhHNS) 濃度の曲線下面積 (AUC)
時間枠：0週目と48週目
研究が早期に終了したため、十分な薬物動態 (PK) サンプルが収集および分析されませんでした。
0週目と48週目
血清中の組換えヒト ヘパラン N-スルファターゼ (rhHNS) 濃度の曲線下面積 (AUC)
時間枠：0週目、48週目、96週目
研究が早期に終了したため、十分な PK サンプルが収集および分析されませんでした。
0週目、48週目、96週目
脳脊髄液 (CSF) 中のグリコサミノグリカン (GAG) 濃度のレベル
時間枠：120週目まで
ＣＳＦ中のＧＡＧ濃度のレベルが報告された。 最後に観測された時点までの各参加者の最後の測定可能なデータが提示されました。
120週目まで
尿中のグリコサミノグリカン (GAG) 濃度のレベル
時間枠：120週目まで
尿中のGAG濃度のレベルが報告されました。 最後の測定可能なデータは、最後の利用可能な時点までの各参加者について提示されました。
120週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからの変更 Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition (VABS-II)
時間枠：ベースライン、120週目
VABS-II は、環境の変化に対処する能力、新しい日常のスキルを習得する能力、独立性を示す能力など、適応行動を測定しました。 これは、参加者の知的障害および発達障害の診断をサポートする手段でした。 このテストでは、コミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力、および適応行動複合体 ((他の 4 つのドメインの複合体)) の 5 つの主要なドメインを測定しました。 スコアリングは、「通常」= 2、「時々」/部分的に」= 1、または「まったくない」= 0 でした。 生のスコアは、ドメインの標準スコア (平均 100、SD 15) に変換されました。 スコアが高いほど、望ましくない動作を示します。 治療期間が途中で終了したため、有効性データは分析されず、有効性の結論は出されませんでした。
ベースライン、120週目
神経認知テストによって評価された発達指数 (DQ) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、120週目
発達指数（DQ）は、神経発達/認知遅延を表すもので、比率として計算され、年齢相当スコアをテスト時の年齢で割ったものを使用してパーセンテージとして表されました（[年齢相当スコア/実年齢]×100;範囲: 0, 100)。 スコアが高いほど、発達が低下していることを示します。 神経認知テストには、Bayley Scales of Infant and Toddler Development、第 3 版 (BSID-III)、Kaufman Assessment Battery for Children、第 2 版 (KABC-II)、Vineland Adaptive Behavior Scales、第 2 版 (VABS-II) が含まれていました。 治療期間が途中で終了したため、有効性データは分析されず、有効性の結論は出されませんでした。
ベースライン、120週目
総皮質灰白質量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、120週目
皮質灰白質の総量は、脳の体積磁気共鳴画像法 (MRI) によって評価されました。 治療期間が途中で終了したため、有効性データは分析されず、有効性の結論は出されませんでした。
ベースライン、120週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Shire

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年4月8日

一次修了 (実際)

2019年4月12日

研究の完了 (実際)

2019年4月12日

試験登録日

最初に提出

2015年1月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年1月26日

最初の投稿 (見積もり)

2015年1月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年6月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年5月15日

最終確認日

2021年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SHP610-201
  • 2014-003960-20 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • 研究プロトコル
  • 統計分析計画 (SAP)
  • インフォームド コンセント フォーム (ICF)
  • 臨床試験報告書（CSR）

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

サンフィリッポ症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

HGT-1410の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Japan

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する