Um estudo de extensão para determinar a segurança e eficácia para pacientes pediátricos com doença de MPS tipo IIIA que participaram do estudo HGT-SAN-093.

Critério de inclusão:

Os pacientes devem atender a todos os seguintes critérios para serem considerados elegíveis para inscrição:

1. O paciente concluiu pelo menos a visita da Semana 48 do Estudo HGT-SAN-093
2. O(s) pai(s) do paciente ou tutor(es) legalmente autorizado(s) devem ter assinado voluntariamente um formulário de consentimento informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional- (IRB-)/Comitê de Ética Independente- (IEC-) após todos os aspectos relevantes do estudo terem sido explicados e discutido. O consentimento do(s) pai(s) do paciente ou tutor(es) legalmente autorizado(s) e o consentimento do paciente, conforme relevante, devem ser obtidos

Critério de exclusão:

Os pacientes serão excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios forem atendidos:

1. O paciente, se randomizado para tratamento no Estudo HGT-SAN-093, experimentou um declínio de mais de 20 pontos no escore DQ cognitivo BSID-III entre a linha de base e a visita da Semana 48 no Estudo HGT-SAN-093, E, após avaliação individual pelo investigador, foi considerada uma falha de tratamento*
2. O paciente experimentou, na opinião do Investigador, um problema médico ou de segurança que contraindica o tratamento com HGT-1410, incluindo, entre outros, hipertensão intracraniana clinicamente relevante, reações graves relacionadas à infusão após o tratamento com HGT-1410, distúrbio convulsivo incontrolável
3. O paciente tem hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos componentes do HGT-1410
4. O paciente está inscrito em outro estudo clínico, diferente do HGT-SAN-093, que envolve investigações clínicas ou uso de qualquer produto experimental (medicamento ou dispositivo [intratecal/espinhal]) dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo ou a qualquer momento durante o estudar
5. O paciente tem qualquer hipersensibilidade conhecida ou suspeita à anestesia ou é considerado um risco inaceitavelmente alto para anestesia devido ao comprometimento das vias aéreas ou outras condições

6. O paciente tem uma condição que é contraindicada conforme descrito nas Instruções de Uso do SOPH-A-PORT® Mini S IDDD, incluindo:

   1. O paciente teve ou pode ter uma reação alérgica aos materiais de construção do dispositivo SOPH-A-PORT ® Mini S
   2. O tamanho do corpo do paciente é muito pequeno para suportar o tamanho da porta de acesso SOPH-A-PORT ® Mini S, conforme julgado pelo investigador
   3. A terapia medicamentosa do paciente requer substâncias sabidamente incompatíveis com os materiais de construção
   4. O paciente tem uma infecção local ou geral conhecida ou suspeita
   5. O paciente está em risco de sangramento anormal devido a uma condição médica ou terapia
   6. O paciente tem uma ou mais anormalidades da coluna vertebral que podem complicar a implantação ou fixação segura
   7. O paciente tem um dispositivo de derivação de LCR funcionando
   8. O paciente demonstrou intolerância a um dispositivo implantado

7. O paciente é incapaz de cumprir o protocolo (por exemplo, não pode retornar para avaliações de segurança ou é improvável que conclua o estudo) conforme determinado pelo investigador

   • Todos os pacientes tratados no Estudo HGT-SAN-093 terão seu desenvolvimento cognitivo avaliado na Visita da Semana 48 no Estudo HGT-SAN-093. Se for observado um declínio da linha de base de 20 pontos ou menos na pontuação BSID-III DQ, o paciente poderá prosseguir para o Estudo SHP-610-201 sem avaliação adicional. Se for observado um declínio da linha de base de mais de 20 pontos na pontuação DQ, ocorrerá uma avaliação individual pelo investigador para determinar se o paciente falhou no tratamento. Essa avaliação individual levará em consideração os escores DQ, escore VABS-II, estado físico e qualquer outra informação disponível para aquele paciente naquele momento. Se o Investigador considerar que o paciente falhou no tratamento, o paciente não poderá entrar no Estudo SHP-610-201