연구 HGT-SAN-093에 참여한 MPS 유형 IIIA 질병을 가진 소아 환자에 대한 안전성 및 효능을 결정하기 위한 확장 연구.

포함 기준:

환자가 등록 자격이 있는 것으로 간주되려면 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

1. 환자는 연구 HGT-SAN-093의 최소 48주차 방문을 완료했습니다.
2. 환자의 부모(들) 또는 법적으로 인가된 보호자(들)는 연구의 모든 관련 측면이 설명되고 논의했다. 환자의 부모 또는 법적으로 인가된 보호자의 동의 및 관련 환자의 동의를 얻어야 합니다.

제외 기준:

다음 기준 중 하나라도 충족되면 환자는 연구에서 제외됩니다.

1. HGT-SAN-093 연구에서 치료에 무작위 배정된 환자는 HGT-SAN-093 연구에서 기준선과 48주차 방문 사이에 BSID-III 인지 DQ 점수가 20점 이상 감소했으며, 조사자의 개별 평가, 치료 실패로 간주됨*
2. 임상적으로 관련된 두개내 고혈압, HGT-1410 치료 후 심각한 주입 관련 반응, 통제할 수 없는 발작 장애를 포함하되 이에 국한되지 않는 HGT-1410 치료를 금하는 안전성 또는 의학적 문제를 연구자의 의견으로 경험한 환자
3. 환자는 HGT-1410의 구성 요소에 알려진 과민증이 있습니다.
4. 환자가 HGT-SAN-093 이외의 다른 임상 연구에 등록되어 있으며 임상 연구 또는 임상 연구 등록 전 30일 이내 또는 연구 기간 동안 임의의 연구 제품(약물 또는 [경막내/척수] 장치)의 사용을 포함합니다. 공부하다
5. 환자가 마취에 대해 알려졌거나 의심되는 과민증이 있거나 기도 손상 또는 기타 상태로 인해 마취에 대한 허용할 수 없을 정도로 높은 위험에 처해 있다고 생각됩니다.

6. 환자는 다음을 포함하여 SOPH-A-PORT® Mini S IDDD 사용 지침에 설명된 금기 조건을 가지고 있습니다.

   1. 환자는 SOPH-A-PORT ® Mini S 장치의 구성 재료에 대해 알레르기 반응을 보였거나 가질 수 있습니다.
   2. 조사자가 판단한 바와 같이 SOPH-A-PORT ® Mini S 액세스 포트의 크기를 지원하기에는 환자의 신체 크기가 너무 작습니다.
   3. 환자의 약물 치료에는 구성 재료와 양립할 수 없는 것으로 알려진 물질이 필요합니다.
   4. 환자는 알려진 또는 의심되는 지역 또는 일반 감염이 있습니다.
   5. 환자가 의학적 상태 또는 치료로 인해 비정상적인 출혈의 위험이 있는 경우
   6. 환자에게 안전한 이식 또는 고정을 복잡하게 만들 수 있는 하나 이상의 척추 이상이 있습니다.
   7. 환자는 작동하는 CSF 션트 장치를 가지고 있습니다.
   8. 환자가 이식된 장치에 대해 불내성을 나타냈습니다.

7. 연구자가 결정한 바와 같이 환자가 프로토콜을 준수할 수 없음(예: 안전성 평가를 위해 돌아올 수 없거나 연구를 완료할 가능성이 없음)

   • 연구 HGT-SAN-093에서 치료받은 모든 환자는 연구 HGT-SAN-093에서 48주차 방문 시 인지 발달을 평가받게 됩니다. 기준선에서 BSID-III DQ 점수가 20점 이하로 감소한 경우 환자는 추가 평가 없이 연구 SHP-610-201을 진행할 수 있습니다. 기준선에서 DQ 점수가 20점 이상 감소한 경우, 환자가 치료 실패 여부를 결정하기 위해 연구자의 개별 평가가 발생할 것입니다. 이 개별 평가는 DQ 점수, VABS-II 점수, 신체 상태 및 당시 해당 환자에 대해 사용 가능한 기타 정보를 고려합니다. 조사자가 환자를 치료 실패로 간주하는 경우 환자는 연구 SHP-610-201에 참가할 수 없습니다.