Kokeilu yhdestä ProHema-CB-tuotteen siirrosta lapsipotilailla, joilla on perinnöllisiä aineenvaihduntahäiriöitä (PROVIDE)
keskiviikko 28. helmikuuta 2018 päivittänyt: Fate Therapeutics
Vaiheen 1 kokeilu yksittäiselle ProHema® CB -tuotteelle osana yhden napanuoraveriyksikön siirtoa busulfaani/syklofosfamidi/ATG-hoidon jälkeen lapsipotilaille, joilla on perinnöllisiä aineenvaihduntahäiriöitä
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on kuvata ProHema-CB:n turvallisuusprofiilia osana yhden napanuoraveriyksikön siirtoa myeloablatiivisen hoito-ohjelman jälkeen lapsipotilailla, joilla on perinnöllisiä aineenvaihduntahäiriöitä.
Turvallisuusprofiili arvioidaan ensisijaisesti neutrofiilien siirron perusteella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on avoin tutkimus yhden napanuoraverensiirron turvallisuudesta käyttämällä ProHema-CB:tä busulfaani/syklofosfamidi/ATG-hoidon jälkeen lapsipotilaille, joilla on perinnöllisiä aineenvaihduntahäiriöitä.
Enintään 12 soveltuvaa mies- ja naispotilasta (1–18-vuotiaat mukaan lukien) otetaan mukaan tutkimukseen ja heitä hoidetaan noin 1–3 keskuksessa Yhdysvalloissa.
Kaikki tutkittavat viedään sairaalaan laitosharjoittelun mukaan, ja he saavat hoito-ohjelman, jonka jälkeen he saavat HLA-yhteensopivan tai osittain sovitetun ProHema -CB -yksikön päivänä 0.
He saavat tutkimuksen seurantaarvioinnit viikoittain päivien 0–100 jälkeen ja opintovierailupäivien 180, 270, 365 ja 730 jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115-5450
- Boston Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilailla on oltava vahvistettu perinnöllisen aineenvaihduntahäiriön (IMD) diagnoosi ja hematopoieettisten solujen siirto on kyettävä hoitoon:
- Mukopolysakkaridoosit: Hurlerin oireyhtymä (MPS IH), MPS I-HS (Hurler-Scheien oireyhtymä), Hunterin oireyhtymä (MPS II), Sanfilippon oireyhtymä (MPS III) tai MPS VI (Maroteaux-Lamyn oireyhtymä), johon liittyy varhainen neurologinen vaikutus ja/tai herkistyminen entsyymikorvaushoidolle (ERT); tai
- Leukodystrofiat: Krabben tauti (globoidi leukodystrofia), metakromaattinen leukodystrofia (MLD), adrenoleukodystrofia (ALD ja AMN); tai
- Muut IMD-taudit, joihin liittyy lysosomaalista varastointihäiriötä, mukaan lukien glykoproteinoosit (alfa-mannosidoosi, mukolipidoosi II tai I-solusairaus), sfingo- ja muut lipidoosit (Sandhoffin tauti, Tay Sachsin tauti, Pelizaeus Merzbacher (PMD), Niemann-Pickin tauti, GM1-gangliosidoosi, sairaus.
- Miehet ja naiset 1–18-vuotiaat mukaan lukien.
- Puuttuu 4 6/6 HLA-yhteensopivaa ei-kantajaan liittyvää UCB:tä tai 8/8 HLA A-, B-, C-, DRß1-yhteensopivaa ei-kantajaan liittyvää tai 8/8 ei-sukulaista luuytimen luovuttajaa; tai luovuttaja ei ole saatavilla sopivan ajan kuluessa elinsiirtolääkärin määrittämänä.
- Sopivien primaaristen ja sekundaaristen napanuoraveren (UCB) yksiköiden saatavuus.
Riittävä suorituskykytila, joka määritellään seuraavasti:
- Koehenkilöt ≥ 16 vuotta: Karnofsky-pisteet ≥ 70 %.
- Alle 16-vuotiaat: Lansky-pisteet ≥ 70 %.
- Sydän: Lepotilassa vasemman kammion ejektiofraktion on oltava > 40 % tai lyhenevän fraktion > 26 %.
Keuhko:
- Koehenkilöt > 10 vuotta: DLCO (diffuusiokapasiteetti) > 50 % ennustetusta (korjattu hemoglobiinilla)
- FEV1, FVC > 50 % ennustetusta; Huomautus: Jos keuhkotestejä ei voida suorittaa, O2-saturaatio > 92 % huoneilmasta.
- Munuaiset: Seerumin kreatiniini on normaalin ikärajojen sisällä tai jos seerumin kreatiniini on normaalin iän alueen ulkopuolella, munuaisten toiminta (kreatiniinipuhdistuma tai GFR) > 70 ml/min/1,73 m2.
- Maksa: Bilirubiini ≤ 2,5 mg/dl (paitsi Gilbertin oireyhtymän, jatkuvan hemolyyttisen anemian tai ensisijaisen IMD:n vuoksi); ja ALAT, ASAT ja alkalinen fosfataasi ≤ x 3 ULN (kaikki ULN:n ylittävien kohoamien on oltava toissijaisia primaariseen IMD:hen nähden, eivätkä liitännäissairaus).
- Allekirjoitettu IRB:n hyväksymä tietoinen suostumuslomake (ICF).
Poissulkemiskriteerit:
- Todisteet HIV-infektiosta tai HIV-positiivisesta serologiasta.
- Nykyinen hallitsematon bakteeri-, virus- tai sieni-infektio (kliinisten oireiden eteneminen hoidosta huolimatta).
- Jatkuvan hengitystä tukevan hoidon vaatimus (esim. tuuletin). Jaksottaista hengitystukea saavista potilaista tulee keskustella sponsorin kanssa.
- Aktiiviset krooniseen aspiraatioon liittyvät ongelmat.
- Hallitsemattomat kohtaukset.
- Mikä tahansa aktiivinen pahanlaatuinen kasvain tai myelodysplastinen oireyhtymä tai mikä tahansa aiempi pahanlaatuinen kasvain.
- Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus tai suostumus tai noudattaa hoitovaatimuksia allogeenisen kantasolusiirron jälkeen.
- Naishenkilöt, jotka imettävät tai joiden raskaustesti (HCG) on positiivinen seulonnassa.
- Tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän sisällä ennen ensisijaisen IMD:n seulontaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ProHema-CB
ProHema-CB edustaa ex vivo -moduloituja ihmisen napanuoraverisoluja.
Jokainen koehenkilö saa yhden ProHema-CB-yksikkösiirteen annon.
|
ProHema-CB, solutuote, edustaa solupopulaatioita, jotka sisältyvät ihmisen UCB-yksikköön sen jälkeen, kun niitä on moduloitu siirtopäivänä ex vivo -inkubaatioprosessilla prostaglandiinijohdannaisen, 16,16-dimetyyliprostaglandiini E2:n (kutsutaan myös nimellä FT1050) kanssa. .
Solupopulaatioihin kuuluvat hematopoieettiset kanta- ja progenitorisolut.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuusprofiili, arvioinut ensisijaisesti Neutrophil Engraftment
Aikaikkuna: Siirtyminen päivään 42 mennessä tutkimuksen siirtotoimenpiteen jälkeen
|
Siirtyminen päivään 42 mennessä tutkimuksen siirtotoimenpiteen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Chris Storgard, MD, Fate Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. kesäkuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. helmikuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 16. tammikuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. tammikuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 3. helmikuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 10. lokakuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. helmikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FT1050-05
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .