Tutkimus BLZ-100:sta lapsipotilailla, joilla on keskushermoston kasvaimia

Sisällyttämiskriteerit:

1. Ikä: >1 kuukausi ja <30 vuotta ilmoittautumishetkellä
2. Diagnoosi: Täytyy olla magneettikuvaus, joka dokumentoi mitattavissa olevan leesion keskushermostossa, joka on yhdenmukainen keskushermoston primaarisen kasvaimen kanssa, jolle on aiheellista maksimaalinen turvallinen leikkaus
3. Leikkauksen ajoitus: On odotettavissa, että se tapahtuu vähintään 1 tunti BLZ-100:n annon jälkeen

4. Aikaisempi hoito: täytyi toipua aikaisemman syövän vastaisen hoidon akuuteista toksisista vaikutuksista (kesto suhteessa ilmoittautumispäivään):

   • Sädehoito: ei ehkä ole saanut sädehoitoa kasvainalueelle, jota suunniteltiin resektioon 28 päivän kuluessa
   • Kemoterapia: ≥ 14 päivää myelosuppressiivisesta kemoterapiasta ja abs neutrofiili ct ≥ 1000/mm3, 42 päivää, jos ennen nitrosureaa
   • Biologinen: ≥7 päivää antineoplastisesta biologisesta aineesta
   • Immunoterapia: ≥42 päivää immunoterapian päättymisen jälkeen
   • Monoklonaalinen vasta-aine: ≥3 vasta-aineen puoliintumisaikaa edellisen annon jälkeen.

5. Elinten toimintaa koskevat vaatimukset:

   • Riittävä munuaisten toiminta määritellään seuraavasti:

     • seerumin kreatiniini normaalirajoilla tai
     • laskettu kreatiniinipuhdistuma > 100 ml/min/1,73 m2

   • Riittävä maksan toiminta määritellään seuraavasti:

     • bilirubiini < 2x normaalin yläraja ikään nähden
     • alaniiniaminotransferaasi <3x iän normaalin yläraja (<135 U/ml)
     • seerumin albumiini > 2g/dl

   • Riittävä koagulaatio määritellään seuraavasti:

     • ei näyttöä aktiivisesta/kliinisesti merkittävästä verenvuodosta. Saattaa olla osoitus pistetystä verenvuodosta kasvaimessa, kunhan sitä ei pidetä kliinisesti merkittävänä kiireellisen kirurgisen evakuoinnin edellyttämänä
     • sisäinen normalisoitu suhde ja osittainen tromboplastiiniaika <1,5x normaalin yläraja
6. Tietoinen suostumus: Ennen ilmoittautumista on hankittava kirjallinen tietoinen suostumus tutkittavalta tai vanhemmalta/laillisesta huoltajasta. Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa toimielinten ohjeiden mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

1. Raskaus ja ehkäisy: Koehenkilöt, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta 30 päivän sisällä, eivät ole tukikelpoisia

2. Samanaikaiset lääkkeet:

   • Kortikosteroidit: ei rajoituksia
   • Tutkittavat lääkkeet: ei saa saada muita tutkimuslääkkeitä (muista tutkimuksista) ilmoittautumisen yhteydessä eikä hän saa suunnitella muiden tutkimuslääkkeiden ottamista DLT-jakson aikana
   • Syöpälääkkeet: eivät saa saada muita syöpälääkkeitä ilmoittautumisen yhteydessä, eivätkä he saa suunnitella ottavansa muita syöpälääkkeitä DLT-jakson aikana
   • Antikoagulaatio: jos saa parhaillaan terapeuttista antikoagulaatiota hepariinilla, pienimolekyylipainoisella hepariinilla tai coumadinilla, ei kelpaa
   • Verihiutaleiden vastaiset aineet: jos saat parhaillaan aspiriinia, ibuprofeenia tai muita ei-steroidisia tulehduskipulääkkeitä tai verihiutaleiden vastaisia ​​aineita, ei kelpaa
   • Valoherkistävät lääkkeet, lääkkeet, jotka voivat synnyttää fluoresenssia tai etiketin mukaan, voivat aiheuttaa valokemiallisen reaktion. Näitä ovat hematoporfyriinijohdannaiset ja puhdistetut fraktiot; Photofrin®; ja protoporfyriini IX:n (5-aminolevuliinihapon) esiasteet, joita käytetään Gliolanissa tai Hexvixissä
   • Koehenkilöt eivät saa olla saaneet BLZ-100:ta 30 päivän kuluessa ennen uusintahoitoa
3. Infektio: Koehenkilöt, joilla on hallitsematon infektio, eivät kelpaa

4. Verenvuoto ja tromboosi:

   • Jos aktiivinen verenvuoto vaatii akuuttia leikkausta, ei kelpaa
   • Potilaat, joilla on aivohalvaus, valtimo- tai laskimotukos 6 kuukauden sisällä, eivät kelpaa
   • Koehenkilöt, jotka tarvitsevat antikoagulaatiota, eivät kelpaa
5. Leikkaustarpeiden tarkkuus: Potilaat, joilla on akuutti neurologinen häiriö, uhkaavan aivotyräoireita tai muita tila(t), jotka edellyttävät kiireellistä tai akuuttia neurokirurgista toimenpidettä, joka suunnitellaan 2 tunnin sisällä, eivät kelpaa. HUOMAA: Jos koehenkilö on ilmoittautunut tutkimukseen, saa tutkimuslääkitystä ja sen jälkeen tila huononee niin, että kiireellisen kirurgisen toimenpiteen koetaan olevan tutkittavan edun mukaista, tutkittavan edun tulee aina olla etusijalla tutkimuslääkityksen ja leikkauksen väliseen ajoitukseen nähden.
6. Vaaditut havainnot: Tutkittavat, jotka tutkijan mielestä eivät välttämättä pysty noudattamaan vaadittuja turvallisuus- ja valvontavaatimuksia, eivät ole kelvollisia