Studie av BLZ-100 hos pediatriske personer med CNS-svulster

Inklusjonskriterier:

1. Alder: >1 måned og <30 år ved innmelding
2. Diagnose: Må ha MR som dokumenterer en målbar lesjon m/i sentralnervesystemet forenlig med primær sentralnervesystemtumor, for hvilken maksimal sikker kirurgisk reseksjon er indisert
3. Tidspunkt for operasjon: Må forventes å finne sted minst 1 time etter administrering av BLZ-100

4. Tidligere behandling: Må ha kommet seg etter akutte toksiske effekter av tidligere anti-kreftbehandling (varighet i forhold til dato for registrering):

   • Strålebehandling: kan ikke ha hatt strålebehandling til området av svulsten som er planlagt å bli resekert innen 28 dager
   • Kjemoterapi: ≥14 dager fra eventuell myelosuppressiv kjemoterapi og abs nøytrofil ct ≥1000/mm3, 42 dager hvis tidligere nitrosurea
   • Biologisk: ≥7 dager fra anti-neoplastisk biologisk middel
   • Immunterapi: ≥42 dager etter fullført immunterapi
   • Monoklonalt antistoff: ≥3 halveringstider for antistoff siden siste admin.

5. Krav til organfunksjon:

   • Tilstrekkelig nyrefunksjon definert som:

     • serum kreatinin m/i normale grenser eller
     • beregnet kreatininclearance > 100 ml/min/1,73 m2

   • Tilstrekkelig leverfunksjon definert som:

     • bilirubin <2x øvre normalgrense for alder
     • alaninaminotransferase <3x øvre normalgrense for alder (<135 U/ml)
     • serumalbumin >2g/dL

   • Tilstrekkelig koagulasjon definert som:

     • ingen tegn på aktiv/klinisk signifikant blødning. Kan være tegn på punctate blødning med svulst så lenge det ikke anses som klinisk signifikant for å berettige akutt kirurgisk evakuering
     • intern normalisert ratio og partiell tromboplastintid <1,5x øvre normalgrense
6. Informert samtykke: Skriftlig informert samtykke må innhentes fra subjekt eller forelder/verge før påmelding. Samtykke, når det er hensiktsmessig, vil bli innhentet i henhold til institusjonelle retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

1. Graviditet og prevensjon: Personer som er gravide, ammer eller planlegger å bli gravide innen 30 dager er ikke kvalifisert

2. Samtidig medisinering:

   • Kortikosteroider: ingen restriksjoner
   • Undersøkelsesmedisiner: må ikke motta andre undersøkelsesmedisiner (fra andre studier) på tidspunktet for registrering og må ikke planlegge å ta andre undersøkelsesmedisiner i løpet av DLT-perioden
   • Anti-kreftmidler: må ikke motta andre anti-kreftmidler på tidspunktet for registrering og må ikke planlegge å ta andre anti-kreftmidler i løpet av DLT-perioden
   • Antikoagulasjon: hvis du for tiden mottar terapeutisk antikoagulasjon med heparin, lavmolekylært heparin eller Coumadin, er ikke kvalifisert
   • Anti-blodplatemidler: hvis du for tiden mottar aspirin, ibuprofen eller andre ikke-steroide anti-inflammatoriske eller anti-blodplatemidler, ikke kvalifisert
   • Fotosensibiliserende medisiner, medisiner som kan generere fluorescens eller i henhold til etiketten, kan generere fotokjemiske reaksjoner. Disse inkluderer hematoporfyrinderivater og rensede fraksjoner; Photofrin®; og forløpere av protoporfyrin IX (5-aminolevulinsyre) brukt i Gliolan eller Hexvix
   • Pasienter må ikke ha mottatt BLZ-100 innen 30 dager før ny behandling
3. Infeksjon: Personer med ukontrollert infeksjon er ikke kvalifisert

4. Blødning og trombose:

   • Hvis aktiv blødning krever akutt kirurgisk inngrep, ikke kvalifisert
   • Personer med slag, arteriell eller venøs trombose innen 6 måneder er ikke kvalifisert
   • Personer som krever antikoagulasjon er ikke kvalifisert
5. Skarphet av kirurgiske behov: Personer med akutt nevrologisk kompromiss, symptomer på forestående cerebral herniering eller andre tilstand(er) som krever akutt eller akutt nevrokirurgisk inngrep som skal planlegges innen 2 timer, er ikke kvalifisert. MERK: Hvis forsøkspersonen er påmeldt til studien, mottar studiemedisiner og deretter tilstanden forverres slik at akutt kirurgisk intervensjon oppleves å være i forsøkspersonens beste, bør forsøkspersonens beste alltid ha forrang over tidspunktet mellom studiemedisinering og operasjon
6. Nødvendige observasjoner: Emner som etter etterforskerens oppfatning kanskje ikke er i stand til å overholde nødvendige sikkerhets- og overvåkingskrav er ikke kvalifisert