Badanie BLZ-100 u pacjentów pediatrycznych z guzami OUN

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek: >1 miesiąca i <30 lat w momencie rejestracji
2. Diagnoza: Musi mieć MRI dokumentujący mierzalną zmianę w/w ośrodkowym układzie nerwowym odpowiadającą pierwotnemu guzowi ośrodkowego układu nerwowego, dla którego wskazane jest maksymalne bezpieczne wycięcie chirurgiczne
3. Czas operacji: Należy przewidzieć co najmniej 1 godzinę po podaniu BLZ-100

4. Wcześniejsza terapia: Musi ustąpić ostre działanie toksyczne wcześniejszej terapii przeciwnowotworowej (czas trwania w stosunku do daty włączenia):

   • Radioterapia: mogła nie mieć radioterapii obszaru guza, który miał zostać wycięty w ciągu 28 dni
   • Chemioterapia: ≥14 dni od jakiejkolwiek chemioterapii mielosupresyjnej i CT neutrofili abs ≥1000/mm3, 42 dni jeśli wcześniej podawano nitrozomocznik
   • Biologiczne: ≥7 dni od biologicznego środka przeciwnowotworowego
   • Immunoterapia: ≥42 dni po zakończeniu immunoterapii
   • Przeciwciało monoklonalne: ≥3 okresy półtrwania przeciwciała od ostatniego podania.

5. Wymagania dotyczące funkcji narządów:

   • Odpowiednia czynność nerek zdefiniowana jako:

     • kreatynina w surowicy w/w granicach normy lub
     • obliczony klirens kreatyniny > 100 ml/min/1,73 m2

   • Odpowiednia czynność wątroby zdefiniowana jako:

     • bilirubina <2x górna granica normy dla wieku
     • aminotransferaza alaninowa <3x górna granica normy dla wieku (<135 U/ml)
     • albumina surowicy >2g/dl

   • Odpowiednia koagulacja definiowana jako:

     • brak dowodów na aktywne/istotne klinicznie krwawienie. Może świadczyć o punkcikowatym krwotoku z guzem, o ile nie zostanie uznany za klinicznie istotny, uzasadniający pilną ewakuację chirurgiczną
     • wewnętrzny współczynnik znormalizowany i czas częściowej tromboplastyny ​​<1,5x górna granica normy
6. Świadoma zgoda: przed zapisaniem należy uzyskać pisemną świadomą zgodę od uczestnika lub rodzica/opiekuna prawnego. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji

Kryteria wyłączenia:

1. Ciąża i antykoncepcja: Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub planujące zajście w ciążę w ciągu 30 dni nie kwalifikują się

2. Leki towarzyszące:

   • Kortykosteroidy: bez ograniczeń
   • Badane leki: nie mogą otrzymywać innych eksperymentalnych leków (z innych badań) w momencie rejestracji i nie mogą planować przyjmowania innych eksperymentalnych leków w okresie DLT
   • Leki przeciwnowotworowe: nie mogą otrzymywać innych leków przeciwnowotworowych w momencie rejestracji i nie mogą planować przyjmowania innych leków przeciwnowotworowych w okresie DLT
   • Antykoagulacja: jeśli obecnie otrzymuje się terapeutyczne leczenie przeciwzakrzepowe heparyną, heparyną drobnocząsteczkową lub kumadyną, nie kwalifikuje się
   • Leki przeciwpłytkowe: jeśli obecnie otrzymują aspirynę, ibuprofen lub inne niesteroidowe leki przeciwzapalne lub przeciwpłytkowe, nie kwalifikują się
   • Leki fotouczulające, które mogą generować fluorescencję lub zgodnie z etykietą, mogą generować reakcję fotochemiczną. Należą do nich pochodne hematoporfiryny i oczyszczone frakcje; Photofrin®; oraz prekursory protoporfiryny IX (kwas 5-aminolewulinowy) stosowane w Gliolan lub Hexvix
   • Pacjenci nie mogli otrzymać BLZ-100 w ciągu 30 dni przed ponownym leczeniem
3. Infekcja: Osoby z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się

4. Krwawienie i zakrzepica:

   • Jeśli aktywne krwawienie wymaga ostrej interwencji chirurgicznej, nie kwalifikuje się
   • Pacjenci z udarem, zakrzepicą tętniczą lub żylną w ciągu 6 miesięcy nie kwalifikują się
   • Osoby wymagające leczenia przeciwzakrzepowego nie kwalifikują się
5. Nasilenie potrzeb chirurgicznych: Pacjenci z ostrymi zaburzeniami neurologicznymi, objawami zbliżającej się przepukliny mózgowej lub innymi stanami wymagającymi pilnej lub natychmiastowej interwencji neurochirurgicznej zaplanowanej w ciągu 2 godzin nie kwalifikują się. UWAGA: Jeśli uczestnik zostaje włączony do badania, otrzymuje badany lek, a następnie jego stan pogarsza się do tego stopnia, że ​​uważa się, że pilna interwencja chirurgiczna leży w najlepszym interesie uczestnika, dobro uczestnika powinno zawsze mieć pierwszeństwo przed czasem między badanym lekiem a operacją
6. Wymagane obserwacje: Osoby, które zdaniem badacza mogą nie być w stanie spełnić wymaganych wymogów bezpieczeństwa i monitorowania, nie kwalifikują się