Tutkimus Nusinersenin (ISIS 396443) turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA). (EMBRACE)
perjantai 12. helmikuuta 2021 päivittänyt: Biogen
Vaiheen 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, valemenetelmällä kontrolloitu tutkimus, jolla arvioidaan ISIS 396443:n (BIIB058) turvallisuutta ja siedettävyyttä ja tutkitaan intratekaalisesti annetun ISIS-tutkimuksen (BIIB058) tehoa potilailla, joilla on selkärangan lihasatrofia ja jotka eivät ole oikeutettuja osallistumaan ISIS-tutkimukseen 396443-CS3B tai ISIS 396443-CS4
Tämän tutkimuksen osan 1 ensisijaisena tavoitteena on arvioida Nusinersenin turvallisuutta ja siedettävyyttä SMA-potilailla, jotka eivät ole oikeutettuja osallistumaan kliinisiin tutkimuksiin ISIS 396443-CS3B (NCT02193074) tai ISIS 396443-CS4 (NCT02292537).
Tämän tutkimuksen osan 1 toissijainen tavoite on tutkia Nusinersenin farmakokinetiikkaa (PK) potilailla, joilla on SMA.
Tämän tutkimuksen osan 2 ensisijaisena tavoitteena on arvioida Nusinersenin pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä SMA-potilailla, jotka osallistuivat osaan 1 ja suorittivat osan 1 loppuarviointinsa.
Tämän tutkimuksen osan 2 toissijainen tavoite on tutkia Nusinersenin PK:ta SMA-potilailla, jotka osallistuivat osaan 1 ja suorittivat osan 1 loppuarviointinsa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Osa 2 on Open Label -laajennusvaihe.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
21
Vaihe
- Vaihe 2
Laajennettu käyttöoikeus
Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Muenchen, Saksa, 80337
- LMU-Campus Innenstadt
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-8344
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Connecticut Childrens Medical
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Research Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- 5q SMA:n homotsygoottisen geenin deleetion, mutaation tai yhdisteen heterotsygootin geneettinen dokumentaatio.
- SMA:n mukaiset kliiniset merkit ja oireet alkavat ≤6 kuukauden iässä, ja niillä on dokumentaatio kolmesta SMN2-kopiosta TAI SMA:n mukaisten kliinisten merkkien ja oireiden alkaminen ≤6 kuukauden iässä, >7 kuukauden iässä (211 päivää) seulonnassa , ja niillä on dokumentaatio kahdesta SMN2-kopiosta TAI SMA:n mukaisten kliinisten merkkien ja oireiden alkamisesta yli 6 kuukauden iässä, he ovat ≤18 kuukauden ikäisiä seulonnassa, ja heillä on dokumentaatio 2 tai 3 SMN2-kopiosta.
- Täyttää ikäkohtaiset laitoksen kriteerit anestesian/sedationin käytölle, jos käyttöä suunnitellaan tutkimustoimenpiteisiin.
- Lääketieteellinen hoito, kuten rutiinirokotukset, täyttää ja sen odotetaan jatkossakin täyttävän SMA:n hoitostandardien konsensuslausunnon ohjeet, tutkijan mielestä.
- Osallistujien, joilla on kaksi SMN2-kopiota, on asuttava noin 9 tunnin matkan päässä osallistuvasta tutkimuspaikasta tutkimuksen ajan.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Täyttää lisätutkimukseen liittyvät kriteerit.
- Aiempi altistuminen ISIS 396443:lle; aiempi annostus tässä tutkimuksessa tai aikaisemmissa tutkimuksissa ISIS 396443:lla.
- SMA:n merkit tai oireet ilmaantuvat syntymässä tai ensimmäisen viikon kuluessa syntymästä.
- Tuuletus ≥ 16 tuntia päivässä yhtäjaksoisesti > 21 päivän ajan seulonnassa.
- Pysyvä trakeostomia, istutettu shuntti aivo-selkäydinnesteen poistoa varten tai istutettu keskushermostokatetri seulonnassa.
- Aivojen tai selkäytimen sairaus, joka häiritsisi LP-menettelyä, CSF-kiertoa tai turvallisuusarviointeja.
- Sairaalahoito leikkauksen (esim. skolioosileikkauksen), keuhkotapahtuman tai ravitsemustuen vuoksi 2 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai sairaalahoitoa tutkimuksen aikana suunniteltua leikkausta varten.
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet hematologisissa tai kliinisen kemian parametreissa tai elektrokardiogrammissa (EKG), tutkijan arvioiden mukaan.
- Hoito SMA:n tutkimuslääkkeellä (esim. albuteroli/salbutamoli, rilutsoli, karnitiini, natriumfenyylibutyraatti, valproaatti, hydroksiurea), biologisella aineella tai laitteella 30 päivän sisällä ennen seulontaa. Mikä tahansa historia geeniterapiasta, aikaisemmasta antisense-oligonukleotidihoidosta (ASO) tai solusiirrosta.
Vain osa 2:
Ollakseen oikeutettu osallistumaan tämän tutkimuksen osaan 2, osallistujien on täytettävä seuraavat kelpoisuusvaatimukset antaessaan suostumuksensa osaan 2:
Osallistuminen osaan 1 ja osan 1 lopun arviointiarviointien suorittaminen.
Vanhempien tai huoltajien kyky ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja antaa allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus osan 2 tietoisen suostumuksen lomakkeella (ICF) ja lupa käyttää luottamuksellisia terveystietoja kansallisten lakien mukaisesti. ja paikalliset osallistujien tietosuojasäännökset.
Hän pystyy suorittamaan kaikki tutkimustoimenpiteet, mittaukset ja vierailut, ja vanhemmalla tai laillisella huoltajalla/osallistujalla on tutkijan mielestä riittävästi tukevat psykososiaaliset olosuhteet.
Osallistujat suljetaan pois osasta 2, jos he täyttävät seuraavan poissulkemiskriteerin antaessaan suostumuksensa tutkimuksen osaan 2:
Kaikki merkittävät muutokset kliinisessä tilassa, mukaan lukien laboratoriotutkimukset, jotka tekisivät tutkijan näkemyksen mukaan sopimattomiksi osallistumaan osaan 2. Tutkijan on arvioitava uudelleen tutkittavan lääketieteellinen soveltuvuus osallistumiseen ja otettava huomioon mahdolliset sairaudet, jotka estävät hoidon.
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Nusinersen
Annetaan intratekaalisella injektiolla.
|
Annetaan intratekaalisella injektiolla.
Muut nimet:
|
|
Huijausvertailija: Huijausmenettely
Pieni neulanpistos alaselässä kohdassa, jossa IT-injektio tavallisesti tehdään.
|
Pieni neulanpistos alaselässä kohdassa, jossa IT-injektio tavallisesti tehdään.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Osa 1 ja 2: Ensimmäisestä annoksesta/huijaustoimenpiteestä tutkimuksen loppuun (jopa 1080 päivää)
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osanottajan aikana, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei.
SAE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, henkeä uhkaavaan tapahtumaan, vaatii sairaalahoitoa, merkittävän vamman/työkyvyttömyyden tai synnynnäisen epämuodostuman.
|
Osa 1 ja 2: Ensimmäisestä annoksesta/huijaustoimenpiteestä tutkimuksen loppuun (jopa 1080 päivää)
|
|
Osallistujien määrä, joiden kliiniset laboratorioparametrit muuttuivat lähtötasosta
Aikaikkuna: Osa 1 ja 2: Ensimmäisestä annoksesta/huijaustoimenpiteestä tutkimuksen loppuun (jopa 1080 päivää)
|
Kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa arvioitiin ISIS 396443:n turvallisuuden arvioimiseksi.
|
Osa 1 ja 2: Ensimmäisestä annoksesta/huijaustoimenpiteestä tutkimuksen loppuun (jopa 1080 päivää)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden EKG:t (EKG) ovat muuttuneet lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Osa 1: Päivät 2, 29 ja 422; Osa 2: Päivä 1 - 596
|
Kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG-mittauksissa arvioitiin ISIS 396443:n turvallisuuden arvioimiseksi.
|
Osa 1: Päivät 2, 29 ja 422; Osa 2: Päivä 1 - 596
|
|
Osallistujien määrä, joiden elintoiminnot muuttuivat lähtötasosta
Aikaikkuna: Osa 1: Päivät 2, 29 ja 422; Osa 2: Päivä 1 - 596
|
Kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoimintoissa arvioitiin ISIS 396443:n turvallisuuden arvioimiseksi.
Arvioituja elintoimintoja olivat systolinen ja diastolinen verenpaine levossa, pulssi, hengitystiheys, lämpötila, pulssioksimetria ja transkutaaninen hiilidioksidi.
|
Osa 1: Päivät 2, 29 ja 422; Osa 2: Päivä 1 - 596
|
|
Muutos perusviivasta pään ympärysmitassa
Aikaikkuna: Osa 2: Lähtötilanne, päivät 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 ja 1138
|
Osallistujilta analysoitiin pään ympärysmitan kasvuparametrin muutos kliinisen tehon arvioimiseksi.
Pään ympärysmitan prosenttipisteen määrittämiseen käytettiin WHO:n lasten kasvustandardeja.
Tutkimuspäivät ikkunattiin integroitua analyysiä varten ja merkittiin seuraavasti: Päivät <=1 lähtötilanteeksi; Päivät > 1 - <= 22 päivänä 15; päivät > 22 - <= 47 päivänä 29; päivät > 47 - <= 123 päivänä 64; päivät > 123 - <= 242 päivänä 183; päivät > 242 - <= 362 päivänä 302; päivät > 362 - <= 482 päivänä 422; päivät > 482 - <= 600 päivänä 540; päivät > 600 - <= 719 päivänä 659; päivät > 719 - <= 838 päivänä 778; päivää >838 - <= 958 päivänä 898; päivät >958 - <= 1078 päivänä 1018; päivät >1078 - <= 1198 päivänä 1138.
|
Osa 2: Lähtötilanne, päivät 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 ja 1138
|
|
Muutos rintakehän ympärysmitan lähtötasosta
Aikaikkuna: Osa 2: Lähtötilanne, päivät 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 ja 1138
|
Osallistujilta analysoitiin rintakehän ympärysmitan kasvuparametrin muutos kliinisen tehon arvioimiseksi.
WHO:n lasten kasvustandardeja käytettiin rintakehän ympärysmitan prosenttipisteen määrittämiseen.
Tutkimuspäivät ikkunattiin integroitua analyysiä varten ja merkittiin seuraavasti: Päivät <=1 lähtötilanteeksi; Päivät>1 - <= 22 päivänä 15;Päivit >22 - <=47 Päivänä 29;Päivit >47 - <= 123 Päivänä 64; Päivät >123 - <=242 Päivänä 183;Päivit >242 - <= 362 päivänä 302; päivät > 362 - <= 482 päivänä 422; päivät > 482 - <= 600 päivänä 540; päivät > 600 - <= 719 päivänä 659; päivät > 719 - <= 838 päivänä 778; päivää >838 - <= 958 päivänä 898; päivät >958 - <= 1078 päivänä 1018; päivät >1078 - <= 1198 päivänä 1138.
|
Osa 2: Lähtötilanne, päivät 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 ja 1138
|
|
Muutos perusviivasta käsivarren ympärysmitassa
Aikaikkuna: Osa 2: Lähtötilanne, päivät 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 ja 1138
|
Osallistujilta analysoitiin käsivarren ympärysmitan kasvuparametrin muutos kliinisen tehon arvioimiseksi.
Käsivarren ympärysmitan prosenttipisteen määrittämiseen käytettiin WHO:n lasten kasvustandardeja.
Tutkimuspäivät ikkunattiin integroitua analyysiä varten ja merkittiin seuraavasti: Päivät <=1 lähtötilanteeksi; Päivät > 1 - <= 22 päivänä 15; päivät > 22 - <= 47 päivänä 29; päivät > 47 - <= 123 päivänä 64; päivät > 123 - <= 242 päivänä 183; päivät > 242 - <= 362 päivänä 302; päivät > 362 - <= 482 päivänä 422; päivät > 482 - <= 600 päivänä 540; päivät > 600 - <= 719 päivänä 659; päivät > 719 - <= 838 päivänä 778; päivää >838 - <= 958 päivänä 898; päivät >958 - <= 1078 päivänä 1018; päivät >1078 - <= 1198 päivänä 1138.
|
Osa 2: Lähtötilanne, päivät 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 ja 1138
|
|
Muutos peruspainosta iän mukaan
Aikaikkuna: Osa 2: Lähtötilanne, päivät 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 ja 1138
|
Osallistujilta analysoitiin painon kasvuparametrin muutos iän mukaan kliinisen tehon arvioimiseksi.
Ikäpersentiilin painon määrittämiseen käytettiin WHO:n lasten kasvustandardeja.
Tutkimuspäivät ikkunattiin integroitua analyysiä varten ja merkittiin seuraavasti: Päivät <=1 lähtötilanteeksi; Päivät > 1 - <= 22 päivänä 15; päivät > 22 - <= 47 päivänä 29; päivät > 47 - <= 123 päivänä 64; päivät > 123 - <= 242 päivänä 183; päivät > 242 - <= 362 päivänä 302; päivät > 362 - <= 482 päivänä 422; päivät > 482 - <= 600 päivänä 540; päivät > 600 - <= 719 päivänä 659; päivät > 719 - <= 838 päivänä 778; päivää >838 - <= 958 päivänä 898; päivät >958 - <= 1078 päivänä 1018; päivät >1078 - <= 1198 päivänä 1138.
|
Osa 2: Lähtötilanne, päivät 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 ja 1138
|
|
Muutos lähtötasosta painossa
Aikaikkuna: Osa 2: Lähtötilanne, päivät 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 ja 1138
|
Osallistujilta analysoitiin painon kasvuparametrin muutos kliinisen tehon arvioimiseksi.
Painoprosenttipisteen määrittämiseen käytettiin WHO:n lasten kasvustandardeja.
Tutkimuspäivät ikkunattiin integroitua analyysiä varten ja merkittiin seuraavasti: Päivät <=1 lähtötilanteeksi; Päivät > 1 - <= 22 päivänä 15; päivät > 22 - <= 47 päivänä 29; päivät > 47 - <= 123 päivänä 64; päivät > 123 - <= 242 päivänä 183; päivät > 242 - <= 362 päivänä 302; päivät > 362 - <= 482 päivänä 422; päivät > 482 - <= 600 päivänä 540; päivät > 600 - <= 719 päivänä 659; päivät > 719 - <= 838 päivänä 778; päivää >838 - <= 958 päivänä 898; päivät >958 - <= 1078 päivänä 1018; päivät >1078 - <= 1198 päivänä 1138.
|
Osa 2: Lähtötilanne, päivät 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 ja 1138
|
|
Muutos lähtötasosta pään ja rintakehän ympärysmitan (HCC) suhteen
Aikaikkuna: Osa 2: Lähtötilanne, päivät 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 ja 1138
|
Osallistujilta analysoitiin HCC:n kasvuparametrin muutos kliinisen tehon arvioimiseksi.
WHO:n lasten kasvustandardeja käytettiin HCC-kehän prosenttipisteen määrittämiseen.
Tutkimuspäivät ikkunattiin integroitua analyysiä varten ja merkittiin seuraavasti: Päivät <=1 lähtötilanteeksi; Päivät > 1 - <= 22 päivänä 15; päivät > 22 - <= 47 päivänä 29; päivät > 47 - <= 123 päivänä 64; päivät > 123 - <= 242 päivänä 183; päivät > 242 - <= 362 päivänä 302; päivät > 362 - <= 482 päivänä 422; päivät > 482 - <= 600 päivänä 540; päivät > 600 - <= 719 päivänä 659; päivät > 719 - <= 838 päivänä 778; päivää >838 - <= 958 päivänä 898; päivät >958 - <= 1078 päivänä 1018; päivät >1078 - <= 1198 päivänä 1138.
|
Osa 2: Lähtötilanne, päivät 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 ja 1138
|
|
Kehon pituuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Osa 2: Lähtötilanne, päivät 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 ja 1138
|
Kliinisen tehon arvioimiseksi osallistujilta analysoitiin kehon pituuden kasvuparametrin muutos.
Kehon pituuden prosenttipisteen määrittämiseen käytettiin WHO:n lasten kasvustandardeja.
Tutkimuspäivät ikkunattiin integroitua analyysiä varten ja merkittiin seuraavasti: Päivät <=1 lähtötilanteeksi; Päivät > 1 - <= 22 päivänä 15; päivät > 22 - <= 47 päivänä 29; päivät > 47 - <= 123 päivänä 64; päivät > 123 - <= 242 päivänä 183; päivät > 242 - <= 362 päivänä 302; päivät > 362 - <= 482 päivänä 422; päivät > 482 - <= 600 päivänä 540; päivät > 600 - <= 719 päivänä 659; päivät > 719 - <= 838 päivänä 778; päivää >838 - <= 958 päivänä 898; päivät >958 - <= 1078 päivänä 1018; päivät >1078 - <= 1198 päivänä 1138.
|
Osa 2: Lähtötilanne, päivät 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 ja 1138
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden neurologisten tutkimusten tulokset muuttuivat lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Osa 1: Lähtötilanne päivään 422; Osa 2: Lähtötilanne päivään 596
|
Neurologisiin tutkimuksiin sisältyi henkisen tilan, tajunnan tason, sensorisen toiminnan, motoristen toimintojen, aivohermon toiminnan, refleksien, mielialan, puheen/kielen ja kuulon arvioinnin.
|
Osa 1: Lähtötilanne päivään 422; Osa 2: Lähtötilanne päivään 596
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika muuttui lähtötilanteesta [aPTT]
Aikaikkuna: Osa 2: Jopa 1080 päivää
|
Aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika arvioitiin turvallisuuden arvioimiseksi.
"Siirto matalaan" mitattu muutos normaaleissa, korkeissa ja tuntemattomissa aPTT:n arvoissa lähtötilanteessa alhaisiin arvoihin lähtötilanteen jälkeen.
"Siirtymä korkeaan" mitattu muutos normaaleissa, korkeissa ja tuntemattomissa aPTT-arvoissa lähtötilanteessa korkeisiin arvoihin lähtötilanteen jälkeen.
|
Osa 2: Jopa 1080 päivää
|
|
Osallistujien määrä, joiden osittainen tromboplastiiniaika muuttui lähtötilanteesta [PTT]
Aikaikkuna: Osa 2: Jopa 1080 päivää
|
PTT arvioitiin turvallisuuden arvioimiseksi.
"Shift to low" mitattu muutos normaaleissa, korkeissa ja tuntemattomissa PTT-arvoissa lähtötilanteessa alhaisiin arvoihin lähtötilanteen jälkeen.
"Siirtymä korkeaan" mitattu muutos normaaleissa, korkeissa ja tuntemattomissa PTT-arvoissa lähtötilanteessa korkeisiin arvoihin lähtötilanteen jälkeen.
|
Osa 2: Jopa 1080 päivää
|
|
Osallistujien määrä, joiden kansainvälinen normalisoitu suhde muuttui lähtötasosta [INR])
Aikaikkuna: Osa 2: Jopa 1080 päivää
|
INR arvioitiin turvallisuuden arvioimiseksi.
"Siirto matalaan" mitattu muutos normaaleissa, korkeissa ja tuntemattomissa INR-arvoissa lähtötilanteessa alhaisiin arvoihin lähtötilanteen jälkeen.
"Siirtymä korkeaan" mitattu muutos normaaleissa, korkeissa ja tuntemattomissa INR-arvoissa lähtötilanteessa korkeisiin arvoihin lähtötilanteen jälkeen.
|
Osa 2: Jopa 1080 päivää
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on virtsan kokonaisproteiinia perustilanteen jälkeen
Aikaikkuna: Osa 2: Jopa 1080 päivää
|
Virtsan kokonaisproteiini arvioitiin turvallisuuden arvioimiseksi.
|
Osa 2: Jopa 1080 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ISIS 396443:n plasmapitoisuus tutkimuksen osassa 2 osallistujilla, jotka saivat valetoimenpiteen tutkimuksen osassa 1
Aikaikkuna: Ennakkoannos päivinä 64, 183, 540 ja 659
|
Tutkimuspäivät ikkunattiin integroitua analyysiä varten ja merkittiin seuraavasti: Päivät >47 - <= 123 päiväksi 64; Päivät >123 - <=242 päiväksi 183; päivät >482 - <= 600 päiväksi 540; päivät >600 - <. = 719 päivänä 659.
|
Ennakkoannos päivinä 64, 183, 540 ja 659
|
|
ISIS 396443:n plasmapitoisuus tutkimuksen osassa 1 ja 2 osallistujilla, jotka saivat ISIS 396443:n tutkimuksen osassa 1
Aikaikkuna: Ennakkoannos päivinä 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 ja 1138
|
Tutkimuspäivät ikkunattiin integroitua analyysiä varten ja merkittiin seuraavasti: Päivät >47 - <= 123 päiväksi 64; Päivät >123 - <=242 päiväksi 183; päivät >242 - <=362 päiväksi 302; päivät >362 - <. = 482 päivänä 422; päivää > 482 - <= 600 päivänä 540; päivää > 600 - <= 719 päivänä 659; päivää > 719 - <= 838 päivänä 778; päivää > 838 - <= 958 päivänä 898; Päivät >958 - <= 1078 päivänä 1018; Päivät >1078 - <= 1198 päivänä 1138.
|
Ennakkoannos päivinä 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 ja 1138
|
|
Aivo-selkäydinneste (CSF) ISIS 396443:n pitoisuus tutkimuksen osassa 2 osallistujilla, jotka saivat valetoimenpiteen tutkimuksen osassa 1
Aikaikkuna: Ennakkoannos päivinä 15, 29, 64, 183, 302, 422 ja 540
|
CSF-näytteistä analysoitiin osallistujien ISIS 396443 -pitoisuudet.
Tutkimuspäivät ikkunattiin integroitua analyysiä varten ja merkittiin seuraavasti: Päivät >1 - <= 22 päiväksi 15; päivät >22 - <=47 päiväksi 29; päivät >47 - <= 123 päiväksi 64; päivät >123 - <. =242 päivänä 183;päivänä >242 - <=362 päivänä 302;päivänä >362 - <=482 päivänä 422;päivänä >482 - <= 600 päivänä 540.
|
Ennakkoannos päivinä 15, 29, 64, 183, 302, 422 ja 540
|
|
ISIS 396443:n CSF-pitoisuus tutkimuksen osassa 1 ja 2 osallistujilla, jotka saivat ISIS 396443:n tutkimuksen osassa 1
Aikaikkuna: Ennakkoannos päivinä 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898 ja 1018
|
CSF-näytteistä analysoitiin osallistujien ISIS 396443 -pitoisuudet.
Tutkimuspäivät ikkunattiin integroitua analyysiä varten ja merkittiin seuraavasti: Päivät >1 - <= 22 päiväksi 15; päivät >22 - <=47 päiväksi 29; päivät >47 - <= 123 päiväksi 64; päivät >123 - <. =242 päivänä 183;päivänä >242 - <=362 päivänä 302;päivänä >362 - <=482 päivänä 422;päivänä >482 - <= 600 päivänä 540;päivänä >600 - <= 719 päivänä 659; Päivät > 719 - <= 838 päivänä 778; päivät > 838 - <= 958 päivänä 898; päivät > 958 - <= 1078 päivänä 1018.
|
Ennakkoannos päivinä 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898 ja 1018
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on plasmavasta-aineita ISIS:lle 396443
Aikaikkuna: Osa 2: Lähtötilanne päivään 596
|
Osa 2: Lähtötilanne päivään 596
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 19. elokuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 24. syyskuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 24. syyskuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 14. toukokuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 4. kesäkuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 17. helmikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 12. helmikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. helmikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 232SM202
- 2014-003657-33 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .