Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję Nusinersen (ISIS 396443) u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). (EMBRACE)

12 lutego 2021 zaktualizowane przez: Biogen

Faza 2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane badanie pozorowane mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji oraz zbadanie skuteczności ISIS 396443 (BIIB058) podawanego dooponowo pacjentom z rdzeniowym zanikiem mięśni, którzy nie kwalifikują się do udziału w badaniach klinicznych ISIS 396443-CS3B lub ISIS 396443-CS4

Głównym celem części 1 tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji Nusinersen u uczestników z SMA, którzy nie kwalifikują się do udziału w badaniach klinicznych ISIS 396443-CS3B (NCT02193074) lub ISIS 396443-CS4 (NCT02292537). Drugorzędnym celem części 1 tego badania jest zbadanie farmakokinetyki (PK) Nusinersen u uczestników z SMA. Głównym celem części 2 tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku Nusinersen u uczestników z SMA, którzy uczestniczyli w części 1 i ukończyli ocenę końcową części 1. Drugorzędnym celem Części 2 tego badania jest zbadanie farmakokinetyki Nusinersen u uczestników z SMA, którzy uczestniczyli w Części 1 i ukończyli ocenę końcową części 1.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Część 2 to faza rozszerzenia Open Label.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Nie dostępny poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Muenchen, Niemcy, 80337
        • LMU-Campus Innenstadt
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-8344
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Childrens Medical
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Research Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Dokumentacja genetyczna homozygotycznej delecji genu 5q SMA, mutacji lub złożonej heterozygoty.
  • Wystąpienie objawów klinicznych zgodnych z SMA w wieku ≤6 miesięcy i udokumentowane 3 kopie SMN2 LUB wystąpienie objawów klinicznych zgodnych z SMA w wieku ≤6 miesięcy, >7 miesięcy (211 dni) w momencie badania przesiewowego i mają udokumentowane 2 kopie SMN2 LUB wystąpienie objawów klinicznych zgodnych z SMA w wieku >6 miesięcy, są w wieku ≤18 miesięcy w momencie badania przesiewowego i mają udokumentowane 2 lub 3 kopie SMN2.
  • Spełnia odpowiednie dla wieku kryteria instytucjonalne dotyczące stosowania znieczulenia/sedacji, jeśli planowane jest zastosowanie w procedurach badawczych.
  • Zdaniem badacza opieka medyczna, taka jak rutynowe szczepienia, spełnia i oczekuje się, że nadal będzie spełniać wytyczne określone w Deklaracji zgodności dotyczącej standardu opieki w SMA.
  • Uczestnicy z 2 kopiami SMN2 muszą przebywać w odległości około 9 godzin drogi naziemnej od uczestniczącego miejsca badania przez czas trwania badania.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Spełnia dodatkowe kryteria związane z badaniem.
  • Wszelkie wcześniejsze kontakty z ISIS 396443; poprzednie dawkowanie w tym badaniu lub w poprzednich badaniach z ISIS 396443.
  • Oznaki lub objawy SMA obecne przy urodzeniu lub w ciągu pierwszego tygodnia po urodzeniu.
  • Wentylacja przez ≥16 godzin dziennie nieprzerwanie przez >21 dni podczas badania przesiewowego.
  • Trwała tracheostomia, wszczepiona zastawka do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepiony cewnik do ośrodkowego układu nerwowego (OUN) podczas badania przesiewowego.
  • Historia choroby mózgu lub rdzenia kręgowego, która mogłaby zakłócić procedurę LP, krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego lub ocenę bezpieczeństwa.
  • Hospitalizacja z powodu operacji (np. operacja skoliozy), incydentu płucnego lub wsparcia żywieniowego w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub hospitalizacja z powodu operacji planowanej podczas badania.
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w parametrach hematologicznych lub chemii klinicznej lub elektrokardiogramie (EKG), według oceny badacza.
  • Leczenie badanym lekiem na SMA (np. albuterol/salbutamol, riluzol, karnityna, fenylomaślan sodu, walproinian, hydroksymocznik), środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym. Jakakolwiek historia terapii genowej, wcześniejsze leczenie antysensownymi oligonukleotydami (ASO) lub przeszczep komórek.

Tylko dla części 2:

Aby kwalifikować się do udziału w Części 2 tego badania, uczestnicy muszą spełniać następujące kryteria kwalifikacyjne w momencie wyrażenia zgody na udział w Części 2:

Uczestnictwo w części 1 i ukończenie oceny końcowej części 1.

Zdolność rodzica (rodziców) lub opiekuna prawnego do zrozumienia celu i ryzyka badania oraz do wyrażenia świadomej zgody podpisanej i opatrzonej datą na formularzu świadomej zgody (ICF) Część 2 oraz upoważnienia do wykorzystania poufnych informacji zdrowotnych zgodnie z krajowymi oraz lokalne przepisy dotyczące prywatności uczestników.

Zdolny do ukończenia wszystkich procedur badawczych, pomiarów i wizyt, a zdaniem badacza, rodzic lub opiekun prawny/uczestnik ma odpowiednio wspierające okoliczności psychospołeczne.

Uczestnicy zostaną wykluczeni z Części 2, jeśli w momencie wyrażenia zgody na Część 2 badania spełnią następujące kryterium wykluczenia:

Każda znacząca zmiana stanu klinicznego, w tym badań laboratoryjnych, które w opinii Badacza uczyniłyby go niezdolnym do udziału w Części 2. Badacz musi ponownie ocenić stan zdrowia badanego do udziału i rozważyć wszelkie choroby, które wykluczałyby leczenie.

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Nusinersen
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym.
Lek: Nusinersen
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym.
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
Pozorny komparator: Pozorowana procedura
Małe nakłucie igłą w dolnej części pleców w miejscu, w którym zwykle wykonuje się zastrzyk IT.
Procedura: Pozorowana procedura
Małe nakłucie igłą w dolnej części pleców w miejscu, w którym zwykle wykonuje się zastrzyk IT.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Część 1 i 2: Od pierwszej dawki/procedury pozorowanej do zakończenia badania (do 1080 dni)
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą tymczasowo związanymi ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym (badanym). SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce skutkuje śmiercią, zdarzeniem zagrażającym życiu, wymaga hospitalizacji, znacznej niepełnosprawności/niesprawności lub wady wrodzonej.
Część 1 i 2: Od pierwszej dawki/procedury pozorowanej do zakończenia badania (do 1080 dni)
Liczba uczestników, u których wystąpiła zmiana parametrów laboratorium klinicznego w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Część 1 i 2: Od pierwszej dawki/procedury pozorowanej do zakończenia badania (do 1080 dni)
Klinicznie istotne zmiany parametrów laboratoryjnych zostały ocenione w celu oceny bezpieczeństwa ISIS 396443.
Część 1 i 2: Od pierwszej dawki/procedury pozorowanej do zakończenia badania (do 1080 dni)
Liczba uczestników ze zmianą w elektrokardiogramach (EKG) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Część 1: Dzień 2, 29 i 422; Część 2: Dzień 1 do 596
Klinicznie istotne zmiany w pomiarach EKG zostały ocenione w celu oceny bezpieczeństwa ISIS 396443.
Część 1: Dzień 2, 29 i 422; Część 2: Dzień 1 do 596
Liczba uczestników, u których wystąpiła zmiana parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Część 1: Dzień 2, 29 i 422; Część 2: Dzień 1 do 596
Klinicznie istotne zmiany parametrów życiowych zostały ocenione w celu oceny bezpieczeństwa ISIS 396443. Oceniane parametry życiowe obejmowały spoczynkowe skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi, częstość tętna, częstość oddechów, temperaturę, pulsoksymetrię i przezskórny poziom dwutlenku węgla.
Część 1: Dzień 2, 29 i 422; Część 2: Dzień 1 do 596
Zmiana od linii bazowej w obwodzie głowy
Ramy czasowe: Część 2: Wartość wyjściowa, dzień 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 i 1138
Uczestników analizowano pod kątem zmiany parametru wzrostu obwodu głowy w celu oceny skuteczności klinicznej. Do określenia percentyla obwodu głowy wykorzystano normy wzrostu dziecka WHO. Dni badania zostały podzielone na okienka do zintegrowanej analizy i oznaczone w następujący sposób: Dni <=1 jako punkt odniesienia; Dni >1 do <= 22 jako dzień 15;Dni >22 do <=47 jak dzień 29;Dni >47 do <= 123 jak dzień 64;Dni >123 do <=242 jak dzień 183;Dni >242 do <= 362 jako dzień 302; dni >362 do <= 482 jak dzień 422; dni >482 do <= 600 jak dzień 540; dni >600 do <= 719 jak dzień 659; dni >719 do <= 838 jak dzień 778; dni >838 do <= 958 jako dzień 898; dni >958 do <= 1078 jako dzień 1018; dni >1078 do <= 1198 jako dzień 1138.
Część 2: Wartość wyjściowa, dzień 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 i 1138
Zmiana od linii podstawowej w obwodzie klatki piersiowej
Ramy czasowe: Część 2: Wartość wyjściowa, dzień 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 i 1138
Uczestników analizowano pod kątem zmiany parametru wzrostu obwodu klatki piersiowej w celu oceny skuteczności klinicznej. Do określenia percentyla obwodu klatki piersiowej wykorzystano normy wzrostu dziecka WHO. Dni badania zostały podzielone na okienka do zintegrowanej analizy i oznaczone w następujący sposób: Dni <=1 jako punkt odniesienia; Dni>1 do <= 22 jako dzień 15;Dni >22 do <=47 jako dzień 29;Dni >47 do <= 123 jako dzień 64;Dni >123 do <=242 jako dzień 183;Dni >242 do <= 362 jako dzień 302; dni >362 do <= 482 jak dzień 422; dni >482 do <= 600 jak dzień 540; dni >600 do <= 719 jak dzień 659; dni >719 do <= 838 jak dzień 778; dni >838 do <= 958 jako dzień 898; dni >958 do <= 1078 jako dzień 1018; dni >1078 do <= 1198 jako dzień 1138.
Część 2: Wartość wyjściowa, dzień 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 i 1138
Zmiana od linii bazowej w obwodzie ramienia
Ramy czasowe: Część 2: Wartość wyjściowa, dzień 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 i 1138
Uczestników analizowano pod kątem zmiany parametru wzrostu obwodu ramienia w celu oceny skuteczności klinicznej. Do określenia percentyla obwodu ramienia wykorzystano normy wzrostu dziecka WHO. Dni badania zostały podzielone na okienka do zintegrowanej analizy i oznaczone w następujący sposób: Dni <=1 jako punkt odniesienia; Dni >1 do <= 22 jako dzień 15;Dni >22 do <=47 jako dzień 29;Dni >47 do <= 123 jako dzień 64;Dni >123 do <=242 jako dzień 183;Dni >242 do <= 362 jako dzień 302; dni >362 do <= 482 jak dzień 422; dni >482 do <= 600 jak dzień 540; dni >600 do <= 719 jak dzień 659; dni >719 do <= 838 jak dzień 778; dni >838 do <= 958 jako dzień 898; dni >958 do <= 1078 jako dzień 1018; dni >1078 do <= 1198 jako dzień 1138.
Część 2: Wartość wyjściowa, dzień 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 i 1138
Zmiana wagi względem wieku w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Część 2: Wartość wyjściowa, dzień 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 i 1138
Uczestników analizowano pod kątem zmiany parametru wzrostu masy ciała w zależności od wieku w celu oceny skuteczności klinicznej. Do określenia wagi dla percentyla wieku zastosowano standardy wzrostu dziecka WHO. Dni badania zostały podzielone na okienka do zintegrowanej analizy i oznaczone w następujący sposób: Dni <=1 jako punkt odniesienia; Dni >1 do <= 22 jako dzień 15;Dni >22 do <=47 jako dzień 29;Dni >47 do <= 123 jako dzień 64;Dni >123 do <=242 jako dzień 183;Dni >242 do <= 362 jako dzień 302; dni >362 do <= 482 jak dzień 422; dni >482 do <= 600 jak dzień 540; dni >600 do <= 719 jak dzień 659; dni >719 do <= 838 jak dzień 778; dni >838 do <= 958 jako dzień 898; dni >958 do <= 1078 jako dzień 1018; dni >1078 do <= 1198 jako dzień 1138.
Część 2: Wartość wyjściowa, dzień 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 i 1138
Zmiana wagi od linii bazowej
Ramy czasowe: Część 2: Wartość wyjściowa, dzień 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 i 1138
Uczestników analizowano pod kątem zmiany parametru wzrostu masy ciała w celu oceny skuteczności klinicznej. Do określenia percentyla wagowego zastosowano standardy wzrostu dziecka WHO. Dni badania zostały podzielone na okienka do zintegrowanej analizy i oznaczone w następujący sposób: Dni <=1 jako punkt odniesienia; Dni >1 do <= 22 jako dzień 15;Dni >22 do <=47 jako dzień 29;Dni >47 do <= 123 jako dzień 64;Dni >123 do <=242 jako dzień 183;Dni >242 do <= 362 jako dzień 302; dni >362 do <= 482 jak dzień 422; dni >482 do <= 600 jak dzień 540; dni >600 do <= 719 jak dzień 659; dni >719 do <= 838 jak dzień 778; dni >838 do <= 958 jako dzień 898; dni >958 do <= 1078 jako dzień 1018; dni >1078 do <= 1198 jako dzień 1138.
Część 2: Wartość wyjściowa, dzień 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 i 1138
Zmiana od linii podstawowej stosunku obwodu głowy do obwodu klatki piersiowej (HCC).
Ramy czasowe: Część 2: Wartość wyjściowa, dzień 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 i 1138
Uczestników analizowano pod kątem zmiany parametru wzrostu HCC w celu oceny skuteczności klinicznej. Do określenia percentyla obwodu HCC wykorzystano standardy wzrostu dziecka WHO. Dni badania zostały podzielone na okienka do zintegrowanej analizy i oznaczone w następujący sposób: Dni <=1 jako punkt odniesienia; Dni >1 do <= 22 jako dzień 15;Dni >22 do <=47 jako dzień 29;Dni >47 do <= 123 jako dzień 64;Dni >123 do <=242 jako dzień 183;Dni >242 do <= 362 jako dzień 302; dni >362 do <= 482 jak dzień 422; dni >482 do <= 600 jak dzień 540; dni >600 do <= 719 jak dzień 659; dni >719 do <= 838 jak dzień 778; dni >838 do <= 958 jako dzień 898; dni >958 do <= 1078 jako dzień 1018; dni >1078 do <= 1198 jako dzień 1138.
Część 2: Wartość wyjściowa, dzień 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 i 1138
Zmiana od linii bazowej w długości ciała
Ramy czasowe: Część 2: Wartość wyjściowa, dzień 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 i 1138
Uczestników analizowano pod kątem zmiany parametru wzrostu długości ciała w celu oceny skuteczności klinicznej. Do określenia percentyla długości ciała wykorzystano normy wzrostu dziecka WHO. Dni badania zostały podzielone na okienka do zintegrowanej analizy i oznaczone w następujący sposób: Dni <=1 jako punkt odniesienia; Dni >1 do <= 22 jako dzień 15;Dni >22 do <=47 jako dzień 29;Dni >47 do <= 123 jako dzień 64;Dni >123 do <=242 jako dzień 183;Dni >242 do <= 362 jako dzień 302; dni >362 do <= 482 jak dzień 422; dni >482 do <= 600 jak dzień 540; dni >600 do <= 719 jak dzień 659; dni >719 do <= 838 jak dzień 778; dni >838 do <= 958 jako dzień 898; dni >958 do <= 1078 jako dzień 1018; dni >1078 do <= 1198 jako dzień 1138.
Część 2: Wartość wyjściowa, dzień 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 i 1138
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana w wynikach badania neurologicznego w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Część 1: Punkt początkowy do dnia 422; Część 2: Punkt odniesienia do dnia 596
Badania neurologiczne obejmowały ocenę stanu psychicznego, stanu świadomości, funkcji czuciowych, motorycznych, nerwów czaszkowych, odruchów, nastroju, mowy/języka i słuchu.
Część 1: Punkt początkowy do dnia 422; Część 2: Punkt odniesienia do dnia 596
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana czasu częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji [aPTT] w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Część 2: Do 1080 dni
Oceniono czas częściowej tromboplastyny ​​​​po aktywacji, aby ocenić bezpieczeństwo. Zmierzona zmiana „przejścia do niskiego” w normalnych, wysokich i nieznanych wartościach aPTT od linii podstawowej do wartości niskich po linii podstawowej. Zmierzono „przesunięcie do wysokiego” zmiany normalnych, wysokich i nieznanych wartości aPTT od linii podstawowej do wartości wysokich po linii podstawowej.
Część 2: Do 1080 dni
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana czasu częściowej tromboplastyny ​​w porównaniu z wartością wyjściową [PTT]
Ramy czasowe: Część 2: Do 1080 dni
PTT oceniano w celu oceny bezpieczeństwa. Zmierzona zmiana „przejścia do niskiego” w normalnych, wysokich i nieznanych wartościach PTT od linii bazowej do wartości niskich po linii bazowej. „Przesunięcie do wysokiego” zmierzono zmianę normalnych, wysokich i nieznanych wartości PTT od linii podstawowej do wysokich wartości po linii podstawowej.
Część 2: Do 1080 dni
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana międzynarodowego współczynnika znormalizowanego [INR] w stosunku do wartości wyjściowej)
Ramy czasowe: Część 2: Do 1080 dni
Oceniono INR w celu oceny bezpieczeństwa. „Przesunięcie do niskiego” zmierzonej zmiany normalnych, wysokich i nieznanych wartości INR od wartości początkowej do wartości niskich po linii podstawowej. „Przesunięcie do wysokiego” mierzonej zmiany normalnych, wysokich i nieznanych wartości INR od wartości początkowej do wartości wysokich po linii podstawowej.
Część 2: Do 1080 dni
Liczba uczestników z obecnością białka całkowitego w moczu po wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Część 2: Do 1080 dni
Całkowite białko w moczu oceniano w celu oceny bezpieczeństwa.
Część 2: Do 1080 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie ISIS 396443 w osoczu w części 2 badania u uczestników, którzy otrzymali zabieg pozorowany w części 1 badania
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniach 64, 183, 540 i 659
Dni badania zostały podzielone na okienka do zintegrowanej analizy i oznaczone w następujący sposób: Dni >47 do <= 123 jako dzień 64; Dni >123 do <=242 jako dzień 183; Dni >482 do <= 600 jako dzień 540; Dni >600 do < = 719 jako dzień 659.
Przed podaniem dawki w dniach 64, 183, 540 i 659
Stężenie ISIS 396443 w osoczu w części 1 i 2 badania u uczestników, którzy otrzymali ISIS 396443 w części 1 badania
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniach 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 i 1138
Dni badania zostały podzielone na okienka do zintegrowanej analizy i oznaczone w następujący sposób: Dni >47 do <= 123 jako dzień 64; Dni >123 do <=242 jako dzień 183; Dni >242 do <=362 jako dzień 302; Dni >362 do < =482 jako dzień 422;Dni >482 do <= 600 jako dzień 540;Dni >600 do <= 719 jako dzień 659;Dni >719 do <= 838 jako dzień 778;Dni >838 do <= 958 jako dzień 898; Dni >958 do <= 1078 jako dzień 1018; Dni >1078 do <= 1198 jako dzień 1138.
Przed podaniem dawki w dniach 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 i 1138
Stężenie ISIS 396443 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) w części 2 badania u uczestników, u których wykonano zabieg pozorowany w części 1 badania
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniach 15, 29, 64, 183, 302, 422 i 540
Próbki CSF analizowano pod kątem stężeń ISIS 396443 u uczestników. Dni badania podzielono na okienka do zintegrowanej analizy i oznaczono w następujący sposób: Dni >1 do <= 22 jako dzień 15; Dni >22 do <=47 jako dzień 29; Dni >47 do <= 123 jako dzień 64; dni >123 do < =242 jako dzień 183; dni >242 do <=362 jako dzień 302; dni >362 do <=482 jako dzień 422; dni >482 do <= 600 jako dzień 540.
Przed podaniem dawki w dniach 15, 29, 64, 183, 302, 422 i 540
Stężenie ISIS 396443 w płynie mózgowo-rdzeniowym w części 1 i 2 badania u uczestników, którzy otrzymali ISIS 396443 w części 1 badania
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniach 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898 i 1018
Próbki CSF analizowano pod kątem stężeń ISIS 396443 u uczestników. Dni badania podzielono na okienka do zintegrowanej analizy i oznaczono w następujący sposób: Dni >1 do <= 22 jako dzień 15; Dni >22 do <=47 jako dzień 29; Dni >47 do <= 123 jako dzień 64; dni >123 do < =242 jako dzień 183;Dni >242 do <=362 jako dzień 302;Dni >362 do <=482 jako dzień 422;Dni >482 do <= 600 jako dzień 540;Dni >600 do <= 719 jako dzień 659; Dni >719 do <= 838 jako dzień 778; Dni >838 do <= 958 jako dzień 898; Dni >958 do <= 1078 jako dzień 1018.
Przed podaniem dawki w dniach 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898 i 1018
Liczba uczestników z przeciwciałami w osoczu przeciwko ISIS 396443
Ramy czasowe: Część 2: Punkt odniesienia do dnia 596
Część 2: Punkt odniesienia do dnia 596

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 września 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 września 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lutego 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lutego 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 232SM202
  • 2014-003657-33 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj