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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Nusinersen (ISIS 396443) bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA). (EMBRACE)

12. Februar 2021 aktualisiert von: Biogen

Eine randomisierte, doppelblinde, durch Scheinverfahren kontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit und zur Untersuchung der Wirksamkeit von ISIS 396443 (BIIB058), das intrathekal bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie verabreicht wird, die nicht zur Teilnahme an den klinischen Studien ISIS berechtigt sind 396443-CS3B oder ISIS 396443-CS4

Das Hauptziel von Teil 1 dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von Nusinersen bei Teilnehmern mit SMA zu bewerten, die nicht zur Teilnahme an den klinischen Studien ISIS 396443-CS3B (NCT02193074) oder ISIS 396443-CS4 (NCT02292537) berechtigt sind. Das sekundäre Ziel von Teil 1 dieser Studie ist die Untersuchung der Pharmakokinetik (PK) von Nusinersen bei Teilnehmern mit SMA. Das Hauptziel von Teil 2 dieser Studie besteht darin, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Nusinersen bei Teilnehmern mit SMA zu bewerten, die an Teil 1 teilgenommen und ihre Bewertungsbeurteilungen am Ende von Teil 1 abgeschlossen haben. Das sekundäre Ziel von Teil 2 dieser Studie besteht darin, die PK von Nusinersen bei Teilnehmern mit SMA zu untersuchen, die an Teil 1 teilgenommen und ihre Bewertungsbeurteilungen am Ende von Teil 1 abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teil 2 ist eine Open-Label-Erweiterungsphase.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Nicht länger verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Muenchen, Deutschland, 80337
        • LMU-Campus Innenstadt
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-8344
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Connecticut Childrens Medical
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Research Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Genetische Dokumentation der homozygoten 5q-SMA-Gendeletion, Mutation oder zusammengesetzten Heterozygote.
  • Auftreten klinischer Anzeichen und Symptome im Zusammenhang mit SMA im Alter von ≤ 6 Monaten und Nachweis von 3 SMN2-Kopien ODER Auftreten klinischer Anzeichen und Symptome im Zusammenhang mit SMA im Alter von ≤ 6 Monaten bzw. im Alter von > 7 Monaten (211 Tage) beim Screening und über den Nachweis von 2 SMN2-Kopien verfügen ODER das Auftreten klinischer Anzeichen und Symptome im Zusammenhang mit SMA im Alter von > 6 Monaten aufweist, zum Zeitpunkt des Screenings ≤ 18 Monate alt ist und über den Nachweis von 2 oder 3 SMN2-Kopien verfügt.
  • Erfüllt altersgerechte institutionelle Kriterien für den Einsatz von Anästhesie/Sedierung, wenn der Einsatz für Studienverfahren geplant ist.
  • Die medizinische Versorgung, wie etwa Routineimpfungen, entspricht nach Ansicht des Prüfarztes den im Consensus Statement for Standard of Care in SMA dargelegten Richtlinien und wird voraussichtlich auch weiterhin diesen entsprechen.
  • Teilnehmer mit 2 SMN2-Kopien müssen sich für die Dauer der Studie in einer Entfernung von etwa 9 Stunden zu Fuß von einem teilnehmenden Studienort entfernt aufhalten.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Erfüllt zusätzliche studienbezogene Kriterien.
  • Jeder frühere Kontakt mit ISIS 396443; vorherige Dosierung in dieser Studie oder früheren Studien mit ISIS 396443.
  • Anzeichen oder Symptome von SMA treten bei der Geburt oder innerhalb der ersten Woche nach der Geburt auf.
  • Beatmung für ≥16 Stunden pro Tag kontinuierlich für >21 Tage beim Screening.
  • Permanente Tracheotomie, implantierter Shunt zur Liquor-Drainage oder implantierter Zentralnervensystem-Katheter (ZNS) beim Screening.
  • Vorgeschichte von Erkrankungen des Gehirns oder des Rückenmarks, die das LP-Verfahren, die Liquorzirkulation oder Sicherheitsbewertungen beeinträchtigen würden.
  • Krankenhausaufenthalt wegen einer Operation (z. B. Skoliose-Operation), eines Lungenereignisses oder einer Ernährungsunterstützung innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening oder Krankenhausaufenthalt wegen einer während der Studie geplanten Operation.
  • Klinisch signifikante Anomalien der hämatologischen oder klinisch-chemischen Parameter oder des Elektrokardiogramms (EKG), wie vom Prüfer beurteilt.
  • Behandlung mit einem Prüfpräparat gegen SMA (z. B. Albuterol/Salbutamol, Riluzol, Carnitin, Natriumphenylbutyrat, Valproat, Hydroxyharnstoff), einem biologischen Wirkstoff oder einem Gerät innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening. Jegliche Vorgeschichte einer Gentherapie, einer früheren Behandlung mit Antisense-Oligonukleotiden (ASO) oder einer Zelltransplantation.

Nur für Teil 2:

Um zur Teilnahme an Teil 2 dieser Studie berechtigt zu sein, müssen die Teilnehmer zum Zeitpunkt der Einwilligung zur Teilnahme an Teil 2 die folgenden Zulassungskriterien erfüllen:

Teilnahme an Teil 1 und Abschluss der Bewertungsbewertungen am Ende von Teil 1.

Fähigkeit der Eltern oder Erziehungsberechtigten, den Zweck und die Risiken der Studie zu verstehen und eine unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung auf dem Teil-2-Einverständnisformular (ICF) sowie die Genehmigung zur Verwendung vertraulicher Gesundheitsinformationen gemäß den nationalen Bestimmungen abzugeben und lokale Datenschutzbestimmungen für Teilnehmer.

In der Lage, alle Studienverfahren, Messungen und Besuche abzuschließen, und der Elternteil oder Erziehungsberechtigte/Teilnehmer verfügt nach Ansicht des Prüfarztes über ausreichend unterstützende psychosoziale Umstände.

Teilnehmer werden von Teil 2 ausgeschlossen, wenn sie zum Zeitpunkt der Einwilligung in Teil 2 der Studie das folgende Ausschlusskriterium erfüllen:

Jede signifikante Änderung des klinischen Status, einschließlich Labortests, die ihn nach Ansicht des Prüfers für die Teilnahme an Teil 2 ungeeignet machen würde. Der Prüfer muss die medizinische Eignung des Probanden für die Teilnahme neu beurteilen und alle Krankheiten berücksichtigen, die eine Behandlung ausschließen würden.

HINWEIS: Möglicherweise gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Nusinersen
Wird durch intrathekale Injektion verabreicht.
Arzneimittel: Nusinersen
Wird durch intrathekale Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
Schein-Komparator: Scheinverfahren
Kleiner Nadelstich am unteren Rücken an der Stelle, an der normalerweise die IT-Injektion vorgenommen wird.
Verfahren: Scheinverfahren
Kleiner Nadelstich am unteren Rücken an der Stelle, an der normalerweise die IT-Injektion vorgenommen wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: Teil 1 und 2: Von der ersten Dosis/Scheinbehandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 1080 Tage)
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Studie, der ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefundes), Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Verwendung eines Arzneimittels (Prüfprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es mit dem Arzneimittel (Prüfprodukt) in Zusammenhang steht oder nicht. Eine SUE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis zum Tod, zu einem lebensbedrohlichen Ereignis, zu einem stationären Krankenhausaufenthalt, zu einer erheblichen Behinderung/Behinderung oder zu einer angeborenen Anomalie führt.
Teil 1 und 2: Von der ersten Dosis/Scheinbehandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 1080 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung der klinischen Laborparameter gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 1 und 2: Von der ersten Dosis/Scheinbehandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 1080 Tage)
Zur Beurteilung der Sicherheit von ISIS 396443 wurden klinisch signifikante Veränderungen der Laborparameter ausgewertet.
Teil 1 und 2: Von der ersten Dosis/Scheinbehandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 1080 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in Elektrokardiogrammen (EKGs)
Zeitfenster: Teil 1: Tag 2, 29 und 422; Teil 2: Tag 1 bis 596
Zur Beurteilung der Sicherheit von ISIS 396443 wurden klinisch signifikante Veränderungen der EKG-Messungen ausgewertet.
Teil 1: Tag 2, 29 und 422; Teil 2: Tag 1 bis 596
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 1: Tag 2, 29 und 422; Teil 2: Tag 1 bis 596
Zur Beurteilung der Sicherheit von ISIS 396443 wurden klinisch signifikante Veränderungen der Vitalfunktionen ausgewertet. Zu den untersuchten Vitalfunktionen gehörten der systolische und diastolische Ruheblutdruck, die Pulsfrequenz, die Atemfrequenz, die Temperatur, die Pulsoximetrie und die transkutane Kohlendioxidmessung.
Teil 1: Tag 2, 29 und 422; Teil 2: Tag 1 bis 596
Änderung des Kopfumfangs gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Teil 2: Basislinie, Tag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 und 1138
Um die klinische Wirksamkeit zu bewerten, wurden die Teilnehmer auf Veränderungen im Wachstumsparameter des Kopfumfangs analysiert. Zur Bestimmung des Kopfumfangsperzentils wurden die WHO-Kinderwachstumsstandards herangezogen. Die Studientage wurden für die integrierte Analyse gefenstert und wie folgt gekennzeichnet: Tage <=1 als Basislinie; Tage >1 bis <= 22 als Tag 15;Tage >22 bis <=47 als Tag 29;Tage >47 bis <= 123 als Tag 64;Tage >123 bis <=242 als Tag 183;Tage >242 bis <= 362 als Tag 302;Tage >362 bis <=482 als Tag 422;Tage >482 bis <= 600 als Tag 540;Tage >600 bis <= 719 als Tag 659;Tage >719 bis <= 838 als Tag 778;Tage >838 bis <= 958 als Tag 898;Tage >958 bis <= 1078 als Tag 1018;Tage >1078 bis <= 1198 als Tag 1138.
Teil 2: Basislinie, Tag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 und 1138
Änderung des Brustumfangs gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 2: Basislinie, Tag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 und 1138
Um die klinische Wirksamkeit zu bewerten, wurden die Teilnehmer auf Veränderungen im Wachstumsparameter des Brustumfangs analysiert. Zur Bestimmung des Brustumfangsperzentils wurden die WHO-Kinderwachstumsstandards herangezogen. Die Studientage wurden für die integrierte Analyse gefenstert und wie folgt gekennzeichnet: Tage <=1 als Basislinie; Tage >1 bis <= 22 als Tag 15;Tage >22 bis <=47 als Tag 29;Tage >47 bis <= 123 als Tag 64;Tage >123 bis <=242 als Tag 183;Tage >242 bis <= 362 als Tag 302;Tage >362 bis <=482 als Tag 422;Tage >482 bis <= 600 als Tag 540;Tage >600 bis <= 719 als Tag 659;Tage >719 bis <= 838 als Tag 778;Tage >838 bis <= 958 als Tag 898;Tage >958 bis <= 1078 als Tag 1018;Tage >1078 bis <= 1198 als Tag 1138.
Teil 2: Basislinie, Tag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 und 1138
Änderung des Armumfangs gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 2: Basislinie, Tag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 und 1138
Um die klinische Wirksamkeit zu bewerten, wurden die Teilnehmer auf Veränderungen im Wachstumsparameter des Armumfangs analysiert. Zur Bestimmung des Armumfangsperzentils wurden die WHO-Kinderwachstumsstandards herangezogen. Die Studientage wurden für die integrierte Analyse gefenstert und wie folgt gekennzeichnet: Tage <=1 als Basislinie; Tage >1 bis <= 22 als Tag 15;Tage >22 bis <=47 als Tag 29;Tage >47 bis <= 123 als Tag 64;Tage >123 bis <=242 als Tag 183;Tage >242 bis <= 362 als Tag 302;Tage >362 bis <=482 als Tag 422;Tage >482 bis <= 600 als Tag 540;Tage >600 bis <= 719 als Tag 659;Tage >719 bis <= 838 als Tag 778;Tage >838 bis <= 958 als Tag 898;Tage >958 bis <= 1078 als Tag 1018;Tage >1078 bis <= 1198 als Tag 1138.
Teil 2: Basislinie, Tag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 und 1138
Änderung des Gewichts gegenüber dem Ausgangswert je nach Alter
Zeitfenster: Teil 2: Basislinie, Tag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 und 1138
Um die klinische Wirksamkeit zu bewerten, wurden die Teilnehmer auf altersbedingte Veränderungen des Gewichtswachstumsparameters analysiert. Zur Bestimmung des Gewichts für das Altersperzentil wurden die WHO-Kinderwachstumsstandards verwendet. Die Studientage wurden für die integrierte Analyse gefenstert und wie folgt gekennzeichnet: Tage <=1 als Basislinie; Tage >1 bis <= 22 als Tag 15;Tage >22 bis <=47 als Tag 29;Tage >47 bis <= 123 als Tag 64;Tage >123 bis <=242 als Tag 183;Tage >242 bis <= 362 als Tag 302;Tage >362 bis <=482 als Tag 422;Tage >482 bis <= 600 als Tag 540;Tage >600 bis <= 719 als Tag 659;Tage >719 bis <= 838 als Tag 778;Tage >838 bis <= 958 als Tag 898;Tage >958 bis <= 1078 als Tag 1018;Tage >1078 bis <= 1198 als Tag 1138.
Teil 2: Basislinie, Tag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 und 1138
Gewichtsveränderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 2: Basislinie, Tag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 und 1138
Um die klinische Wirksamkeit zu bewerten, wurden die Teilnehmer auf Veränderungen im Wachstumsparameter Gewicht analysiert. Zur Bestimmung des Gewichtsperzentils wurden die WHO-Kinderwachstumsstandards herangezogen. Die Studientage wurden für die integrierte Analyse gefenstert und wie folgt gekennzeichnet: Tage <=1 als Basislinie; Tage >1 bis <= 22 als Tag 15;Tage >22 bis <=47 als Tag 29;Tage >47 bis <= 123 als Tag 64;Tage >123 bis <=242 als Tag 183;Tage >242 bis <= 362 als Tag 302;Tage >362 bis <=482 als Tag 422;Tage >482 bis <= 600 als Tag 540;Tage >600 bis <= 719 als Tag 659;Tage >719 bis <= 838 als Tag 778;Tage >838 bis <= 958 als Tag 898;Tage >958 bis <= 1078 als Tag 1018;Tage >1078 bis <= 1198 als Tag 1138.
Teil 2: Basislinie, Tag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 und 1138
Änderung des Verhältnisses von Kopf- zu Brustumfang (HCC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 2: Basislinie, Tag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 und 1138
Die Teilnehmer wurden auf Veränderungen der Wachstumsparameter von HCC analysiert, um die klinische Wirksamkeit zu bewerten. Zur Bestimmung des HCC-Umfangsperzentils wurden die WHO-Kinderwachstumsstandards verwendet. Die Studientage wurden für die integrierte Analyse gefenstert und wie folgt gekennzeichnet: Tage <=1 als Basislinie; Tage >1 bis <= 22 als Tag 15;Tage >22 bis <=47 als Tag 29;Tage >47 bis <= 123 als Tag 64;Tage >123 bis <=242 als Tag 183;Tage >242 bis <= 362 als Tag 302;Tage >362 bis <=482 als Tag 422;Tage >482 bis <= 600 als Tag 540;Tage >600 bis <= 719 als Tag 659;Tage >719 bis <= 838 als Tag 778;Tage >838 bis <= 958 als Tag 898;Tage >958 bis <= 1078 als Tag 1018;Tage >1078 bis <= 1198 als Tag 1138.
Teil 2: Basislinie, Tag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 und 1138
Änderung der Körperlänge gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 2: Basislinie, Tag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 und 1138
Um die klinische Wirksamkeit zu bewerten, wurden die Teilnehmer auf Veränderungen im Wachstumsparameter der Körperlänge untersucht. Zur Bestimmung des Körperlängenperzentils wurden die WHO-Kinderwachstumsstandards herangezogen. Die Studientage wurden für die integrierte Analyse gefenstert und wie folgt gekennzeichnet: Tage <=1 als Basislinie; Tage >1 bis <= 22 als Tag 15;Tage >22 bis <=47 als Tag 29;Tage >47 bis <= 123 als Tag 64;Tage >123 bis <=242 als Tag 183;Tage >242 bis <= 362 als Tag 302;Tage >362 bis <=482 als Tag 422;Tage >482 bis <= 600 als Tag 540;Tage >600 bis <= 719 als Tag 659;Tage >719 bis <= 838 als Tag 778;Tage >838 bis <= 958 als Tag 898;Tage >958 bis <= 1078 als Tag 1018;Tage >1078 bis <= 1198 als Tag 1138.
Teil 2: Basislinie, Tag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 und 1138
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei den neurologischen Untersuchungsergebnissen
Zeitfenster: Teil 1: Basislinie bis Tag 422; Teil 2: Basislinie bis Tag 596
Neurologische Untersuchungen umfassten die Beurteilung des Geisteszustands, des Bewusstseinsniveaus, der sensorischen Funktion, der motorischen Funktion, der Hirnnervenfunktion, der Reflexe, der Stimmung, der Sprache und des Gehörs.
Teil 1: Basislinie bis Tag 422; Teil 2: Basislinie bis Tag 596
Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung der aktivierten partiellen Thromboplastinzeit [aPTT] gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 2: Bis zu 1080 Tage
Zur Beurteilung der Sicherheit wurde die aktivierte partielle Thromboplastinzeit ausgewertet. „Shift to Low“ gemessene Änderung der normalen, hohen und unbekannten aPTT-Werte zu Studienbeginn zu niedrigen Werten nach Studienbeginn. „Shift to High“ gemessene Änderung der normalen, hohen und unbekannten aPTT-Werte zu Studienbeginn zu hohen Werten nach Studienbeginn.
Teil 2: Bis zu 1080 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung der partiellen Thromboplastinzeit [PTT] gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 2: Bis zu 1080 Tage
Zur Beurteilung der Sicherheit wurde PTT evaluiert. „Shift to Low“ gemessene Änderung der normalen, hohen und unbekannten PTT-Werte zu Studienbeginn zu niedrigen Werten nach Studienbeginn. „Shift to High“ gemessene Änderung der normalen, hohen und unbekannten PTT-Werte zu Studienbeginn zu hohen Werten nach Studienbeginn.
Teil 2: Bis zu 1080 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung des International Normalized Ratio [INR] gegenüber dem Ausgangswert)
Zeitfenster: Teil 2: Bis zu 1080 Tage
Zur Beurteilung der Sicherheit wurde der INR bewertet. „Shift to Low“ gemessene Änderung der normalen, hohen und unbekannten INR-Werte zu Studienbeginn zu niedrigen Werten nach Studienbeginn. „Shift to High“ gemessene Änderung der normalen, hohen und unbekannten INR-Werte zu Studienbeginn zu hohen Werten nach Studienbeginn.
Teil 2: Bis zu 1080 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit Vorhandensein von Gesamtprotein im Urin nach Studienbeginn
Zeitfenster: Teil 2: Bis zu 1080 Tage
Zur Beurteilung der Sicherheit wurde das Gesamtprotein im Urin ausgewertet.
Teil 2: Bis zu 1080 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasmakonzentration von ISIS 396443 in Teil 2 der Studie bei Teilnehmern, die in Teil 1 der Studie ein Scheinverfahren erhalten hatten
Zeitfenster: Vordosierung an den Tagen 64, 183, 540 und 659
Die Studientage wurden für die integrierte Analyse gefenstert und wie folgt gekennzeichnet: Tage >47 bis <= 123 als Tag 64; Tage >123 bis <=242 als Tag 183; Tage >482 bis <= 600 als Tag 540; Tage >600 bis < = 719 als Tag 659.
Vordosierung an den Tagen 64, 183, 540 und 659
Plasmakonzentration von ISIS 396443 in Teil 1 und 2 der Studie bei Teilnehmern, die ISIS 396443 in Teil 1 der Studie erhalten haben
Zeitfenster: Vordosis an den Tagen 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 und 1138
Die Studientage wurden für die integrierte Analyse gefenstert und wie folgt gekennzeichnet: Tage >47 bis <= 123 als Tag 64; Tage >123 bis <=242 als Tag 183; Tage >242 bis <=362 als Tag 302; Tage >362 bis < =482 als Tag 422;Tage >482 bis <= 600 als Tag 540;Tage >600 bis <= 719 als Tag 659;Tage >719 bis <= 838 als Tag 778;Tage >838 bis <= 958 als Tag 898; Tage >958 bis <= 1078 als Tag 1018; Tage >1078 bis <= 1198 als Tag 1138.
Vordosis an den Tagen 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 und 1138
Konzentration von ISIS 396443 in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) in Teil 2 der Studie bei Teilnehmern, die in Teil 1 der Studie ein Scheinverfahren erhalten hatten
Zeitfenster: Vordosierung an den Tagen 15, 29, 64, 183, 302, 422 und 540
CSF-Proben wurden auf ISIS 396443-Konzentrationen bei den Teilnehmern analysiert. Die Studientage wurden für die integrierte Analyse gefenstert und wie folgt gekennzeichnet: Tage >1 bis <= 22 als Tag 15; Tage >22 bis <=47 als Tag 29; Tage >47 bis <= 123 als Tag 64; Tage >123 bis < =242 als Tag 183;Tage >242 bis <=362 als Tag 302;Tage >362 bis <=482 als Tag 422;Tage >482 bis <= 600 als Tag 540.
Vordosierung an den Tagen 15, 29, 64, 183, 302, 422 und 540
CSF-Konzentration von ISIS 396443 in Teil 1 und 2 der Studie bei Teilnehmern, die in Teil 1 der Studie ISIS 396443 erhalten haben
Zeitfenster: Vordosierung an den Tagen 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898 und 1018
CSF-Proben wurden auf ISIS 396443-Konzentrationen bei den Teilnehmern analysiert. Die Studientage wurden für die integrierte Analyse gefenstert und wie folgt gekennzeichnet: Tage >1 bis <= 22 als Tag 15; Tage >22 bis <=47 als Tag 29; Tage >47 bis <= 123 als Tag 64; Tage >123 bis < =242 als Tag 183;Tage >242 bis <=362 als Tag 302;Tage >362 bis <=482 als Tag 422;Tage >482 bis <= 600 als Tag 540;Tage >600 bis <= 719 als Tag 659; Tage >719 bis <= 838 als Tag 778;Tage >838 bis <= 958 als Tag 898;Tage >958 bis <= 1078 als Tag 1018.
Vordosierung an den Tagen 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898 und 1018
Anzahl der Teilnehmer mit Plasmaantikörpern gegen ISIS 396443
Zeitfenster: Teil 2: Basislinie bis Tag 596
Teil 2: Basislinie bis Tag 596

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. August 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. September 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. September 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Mai 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Juni 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. Juni 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2021

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Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 232SM202
  • 2014-003657-33 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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