Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til vurdering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Nusinersen (ISIS 396443) hos deltagere med spinal muskelatrofi (SMA). (EMBRACE)

12. februar 2021 opdateret af: Biogen

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, sham-procedure kontrolleret undersøgelse for at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten og udforske effektiviteten af ​​ISIS 396443 (BIIB058) administreret intratekalt i forsøgspersoner med spinal muskelatrofi, som ikke er berettiget til at deltage i de kliniske undersøgelser ISIS 396443-CS3B eller ISIS 396443-CS4

Det primære formål med del 1 af dette studie er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Nusinersen hos deltagere med SMA, som ikke er kvalificerede til at deltage i de kliniske studier ISIS 396443-CS3B (NCT02193074) eller ISIS 396443-CS4 (NCT02292537). Det sekundære formål med del 1 af denne undersøgelse er at undersøge farmakokinetikken (PK) af Nusinersen hos deltagere med SMA. Det primære formål med del 2 af denne undersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af Nusinersen hos deltagere med SMA, som deltog i del 1 og gennemførte deres End of Part 1 evalueringsvurderinger. Det sekundære formål med del 2 af denne undersøgelse er at undersøge Nusinersens PK hos deltagere med SMA, som deltog i del 1 og gennemførte deres evalueringer i slutningen af ​​del 1.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Del 2 er en Open Label-udvidelsesfase.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ikke længere tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-8344
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Childrens Medical
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Research Institute
  • Tyskland
      • Muenchen, Tyskland, 80337
        • LMU-Campus Innenstadt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Genetisk dokumentation af 5q SMA homozygot gen deletion, mutation eller sammensat heterozygot.
  • Indtræden af ​​kliniske tegn og symptomer i overensstemmelse med SMA ved ≤ 6 måneders alderen og har dokumentation for 3 SMN2 kopier ELLER indtræden af ​​kliniske tegn og symptomer i overensstemmelse med SMA ved ≤ 6 måneders alderen, > 7 måneders alderen (211 dage) ved screening , og har dokumentation for 2 SMN2 kopier ELLER indtræden af ​​kliniske tegn og symptomer i overensstemmelse med SMA ved >6 måneders alderen, er ≤18 måneder gamle ved screening og har dokumentation for 2 eller 3 SMN2 kopier.
  • Opfylder alderssvarende institutionelle kriterier for brug af anæstesi/sedation, hvis der er planlagt brug til undersøgelsesprocedurer.
  • Lægebehandling, såsom rutinevaccinationer, opfylder og forventes fortsat at opfylde retningslinjerne i konsensuserklæringen for standardbehandling i SMA, efter investigator.
  • Deltagere med 2 SMN2-kopier skal opholde sig inden for ca. 9 timers jordrejseafstand fra et deltagende undersøgelsessted i hele undersøgelsens varighed.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Opfylder yderligere undersøgelsesrelaterede kriterier.
  • Enhver tidligere eksponering for ISIS 396443; tidligere dosering i denne undersøgelse eller tidligere undersøgelser med ISIS 396443.
  • Tegn eller symptomer på SMA forekommer ved fødslen eller inden for den første uge efter fødslen.
  • Ventilation i ≥16 timer dagligt kontinuerligt i >21 dage ved screening.
  • Permanent trakeostomi, implanteret shunt til CSF-dræning eller implanteret centralnervesystem (CNS) kateter ved screening.
  • Anamnese med hjerne- eller rygmarvssygdom, der ville forstyrre LP-proceduren, CSF-cirkulationen eller sikkerhedsvurderinger.
  • Hospitalsindlæggelse til operation (f.eks. skoliosekirurgi), lungehændelse eller ernæringsstøtte inden for 2 måneder før screening eller hospitalsindlæggelse til operation planlagt under undersøgelsen.
  • Klinisk signifikante abnormiteter i hæmatologi eller klinisk kemiske parametre eller elektrokardiogram (EKG), som vurderet af investigator.
  • Behandling med et forsøgslægemiddel mod SMA (f.eks. albuterol/salbutamol, riluzol, carnitin, natriumphenylbutyrat, valproat, hydroxyurinstof), biologisk middel eller enhed inden for 30 dage før screening. Enhver historie med genterapi, tidligere antisense oligonukleotid (ASO) behandling eller celletransplantation.

Kun for del 2:

For at være berettiget til at deltage i del 2 af denne undersøgelse skal deltagerne opfylde følgende berettigelseskriterier på tidspunktet for samtykke til at deltage i del 2:

Deltagelse i del 1 og afslutning af slutningen af ​​del 1 evalueringsvurderinger.

Forældres eller værges evne til at forstå formålet med og risiciene ved undersøgelsen og give underskrevet og dateret informeret samtykke på del 2-formularen til informeret samtykke (ICF) og tilladelse til at bruge fortrolige helbredsoplysninger i overensstemmelse med nationalt og lokale regler om privatliv for deltagere.

I stand til at gennemføre alle undersøgelsesprocedurer, målinger og besøg, og forælder eller værge/deltager har tilstrækkeligt understøttende psykosociale forhold, efter undersøgerens mening.

Deltagere vil blive udelukket fra del 2, hvis de opfylder følgende udelukkelseskriterium på tidspunktet for samtykke til del 2 af undersøgelsen:

Enhver væsentlig ændring i klinisk status, herunder laboratorieundersøgelser, der efter investigatorens opfattelse ville gøre dem uegnede til at deltage i del 2. Investigator skal revurdere forsøgspersonens medicinske egnethed til deltagelse og overveje eventuelle sygdomme, der vil udelukke behandling.

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Nusinersen
Indgives ved intrathekal injektion.
Medicin: Nusinersen
Indgives ved intrathekal injektion.
Andre navne:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
Sham-komparator: Sham procedure
Lille nålestik i lænden på det sted, hvor IT-indsprøjtningen normalt foretages.
Procedure: Sham procedure
Lille nålestik i lænden på det sted, hvor IT-indsprøjtningen normalt foretages.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Del 1 og 2: Fra første dosis/sham-procedure til afslutning af undersøgelsen (op til 1080 dage)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej. En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i død, livstruende hændelse, kræver hospitalsindlæggelse, betydelig invaliditet/inhabilitet eller medfødt anomali.
Del 1 og 2: Fra første dosis/sham-procedure til afslutning af undersøgelsen (op til 1080 dage)
Antal deltagere med ændring fra baseline i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Del 1 og 2: Fra første dosis/sham-procedure til afslutning af undersøgelsen (op til 1080 dage)
Klinisk signifikante ændringer i laboratorieparametre blev evalueret for at vurdere sikkerheden ved ISIS 396443.
Del 1 og 2: Fra første dosis/sham-procedure til afslutning af undersøgelsen (op til 1080 dage)
Antal deltagere med ændring fra baseline i elektrokardiogrammer (EKG'er)
Tidsramme: Del 1: Dag 2, 29 og 422; Del 2: Dag 1 til 596
Klinisk signifikante ændringer i EKG-målinger blev evalueret for at vurdere sikkerheden af ​​ISIS 396443.
Del 1: Dag 2, 29 og 422; Del 2: Dag 1 til 596
Antal deltagere med ændring fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Del 1: Dag 2, 29 og 422; Del 2: Dag 1 til 596
Klinisk signifikante ændringer i vitale tegn blev evalueret for at vurdere sikkerheden ved ISIS 396443. Vitale tegn, der blev vurderet, omfattede hvilesystolisk og diastolisk blodtryk, pulsfrekvens, respirationsfrekvens, temperatur, pulsoximetri og transkutan kuldioxid.
Del 1: Dag 2, 29 og 422; Del 2: Dag 1 til 596
Skift fra baseline i hovedomkreds
Tidsramme: Del 2: Baseline, dag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 og 1138
Deltagerne blev analyseret for ændring i vækstparameter for hovedomkreds for at evaluere klinisk effekt. WHO Child Growth Standards blev brugt til at bestemme hovedomkreds percentilen. Undersøgelsesdage blev indrammet til integreret analyse og mærket som følger: Dage <=1 som baseline; Dage >1 til <= 22 som dag 15; dage >22 til <=47 som dag 29; dage >47 til <= 123 som dag 64; dage >123 til <=242 som dag 183; dage >242 til <= 362 som dag 302;Dage >362 til <=482 som dag 422;Dage >482 til <= 600 som dag 540;Dage >600 til <= 719 som dag 659;Dage >719 til <= 838 som dag 778;dage >838 til <= 958 som dag 898;Dage >958 til <= 1078 som dag 1018;Dage >1078 til <= 1198 som dag 1138.
Del 2: Baseline, dag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 og 1138
Ændring fra baseline i brystomkreds
Tidsramme: Del 2: Baseline, dag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 og 1138
Deltagerne blev analyseret for ændring i vækstparameter for brystomkreds for at evaluere klinisk effekt. WHO Child Growth Standards blev brugt til at bestemme brystomkreds percentilen. Undersøgelsesdage blev indrammet til integreret analyse og mærket som følger: Dage <=1 som baseline; Dage>1 til <= 22 som Dag 15; Dage >22 til <=47 som Dag 29; Dage >47 til <= 123 som Dag 64; Dage >123 til <=242 som Dag 183; Dage >242 til <= 362 som dag 302;Dage >362 til <=482 som dag 422;Dage >482 til <= 600 som dag 540;Dage >600 til <= 719 som dag 659;Dage >719 til <= 838 som dag 778;dage >838 til <= 958 som dag 898;Dage >958 til <= 1078 som dag 1018;Dage >1078 til <= 1198 som dag 1138.
Del 2: Baseline, dag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 og 1138
Skift fra basislinje i armomkreds
Tidsramme: Del 2: Baseline, dag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 og 1138
Deltagerne blev analyseret for ændring i vækstparameter for armomkreds for at evaluere klinisk effekt. WHO Child Growth Standards blev brugt til at bestemme armomkreds percentilen. Undersøgelsesdage blev indrammet til integreret analyse og mærket som følger: Dage <=1 som baseline; Dage >1 til <= 22 som dag 15; dage >22 til <=47 som dag 29; dage >47 til <= 123 som dag 64; dage >123 til <=242 som dag 183; dage >242 til <= 362 som dag 302;Dage >362 til <=482 som dag 422;Dage >482 til <= 600 som dag 540;Dage >600 til <= 719 som dag 659;Dage >719 til <= 838 som dag 778;dage >838 til <= 958 som dag 898;Dage >958 til <= 1078 som dag 1018;Dage >1078 til <= 1198 som dag 1138.
Del 2: Baseline, dag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 og 1138
Ændring fra baseline i vægt for alder
Tidsramme: Del 2: Baseline, dag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 og 1138
Deltagerne blev analyseret for ændring i vækstparameter for vægt for alder for at evaluere klinisk effekt. WHO Child Growth Standards blev brugt til at bestemme vægten for alders percentil. Undersøgelsesdage blev indrammet til integreret analyse og mærket som følger: Dage <=1 som baseline; Dage >1 til <= 22 som dag 15; dage >22 til <=47 som dag 29; dage >47 til <= 123 som dag 64; dage >123 til <=242 som dag 183; dage >242 til <= 362 som dag 302;Dage >362 til <=482 som dag 422;Dage >482 til <= 600 som dag 540;Dage >600 til <= 719 som dag 659;Dage >719 til <= 838 som dag 778;dage >838 til <= 958 som dag 898;Dage >958 til <= 1078 som dag 1018;Dage >1078 til <= 1198 som dag 1138.
Del 2: Baseline, dag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 og 1138
Ændring fra baseline i vægt
Tidsramme: Del 2: Baseline, dag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 og 1138
Deltagerne blev analyseret for ændring i vækstparameter for vægt for at evaluere klinisk effekt. WHO Child Growth Standards blev brugt til at bestemme vægtpercentilen. Undersøgelsesdage blev indrammet til integreret analyse og mærket som følger: Dage <=1 som baseline; Dage >1 til <= 22 som dag 15; dage >22 til <=47 som dag 29; dage >47 til <= 123 som dag 64; dage >123 til <=242 som dag 183; dage >242 til <= 362 som dag 302;Dage >362 til <=482 som dag 422;Dage >482 til <= 600 som dag 540;Dage >600 til <= 719 som dag 659;Dage >719 til <= 838 som dag 778;dage >838 til <= 958 som dag 898;Dage >958 til <= 1078 som dag 1018;Dage >1078 til <= 1198 som dag 1138.
Del 2: Baseline, dag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 og 1138
Skift fra baseline i forholdet mellem hoved og brystomkreds (HCC).
Tidsramme: Del 2: Baseline, dag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 og 1138
Deltagerne blev analyseret for ændring i vækstparameter for HCC for at evaluere klinisk effekt. WHO Child Growth Standards blev brugt til at bestemme HCC-omkredspercentilen. Undersøgelsesdage blev indrammet til integreret analyse og mærket som følger: Dage <=1 som baseline; Dage >1 til <= 22 som dag 15; dage >22 til <=47 som dag 29; dage >47 til <= 123 som dag 64; dage >123 til <=242 som dag 183; dage >242 til <= 362 som dag 302;Dage >362 til <=482 som dag 422;Dage >482 til <= 600 som dag 540;Dage >600 til <= 719 som dag 659;Dage >719 til <= 838 som dag 778;dage >838 til <= 958 som dag 898;Dage >958 til <= 1078 som dag 1018;Dage >1078 til <= 1198 som dag 1138.
Del 2: Baseline, dag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 og 1138
Ændring fra baseline i kropslængde
Tidsramme: Del 2: Baseline, dag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 og 1138
Deltagerne blev analyseret for ændringer i vækstparameter for kropslængde for at evaluere klinisk effekt. WHO Child Growth Standards blev brugt til at bestemme kropslængde percentilen. Undersøgelsesdage blev indrammet til integreret analyse og mærket som følger: Dage <=1 som baseline; Dage >1 til <= 22 som dag 15; dage >22 til <=47 som dag 29; dage >47 til <= 123 som dag 64; dage >123 til <=242 som dag 183; dage >242 til <= 362 som dag 302;Dage >362 til <=482 som dag 422;Dage >482 til <= 600 som dag 540;Dage >600 til <= 719 som dag 659;Dage >719 til <= 838 som dag 778;dage >838 til <= 958 som dag 898;Dage >958 til <= 1078 som dag 1018;Dage >1078 til <= 1198 som dag 1138.
Del 2: Baseline, dag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 og 1138
Antal deltagere med ændring fra baseline i neurologiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: Del 1: Baseline til dag 422; Del 2: Baseline til dag 596
Neurologiske undersøgelser omfattede vurdering af mental status, bevidsthedsniveau, sensorisk funktion, motorisk funktion, kranienervefunktion, reflekser, humør, tale/sprog og hørelse.
Del 1: Baseline til dag 422; Del 2: Baseline til dag 596
Antal deltagere med ændring fra baseline i aktiveret partiel tromboplastintid [aPTT]
Tidsramme: Del 2: Op til 1080 dage
Aktiveret partiel tromboplastintid blev evalueret for at vurdere sikkerheden. "Skift til lav" målt ændring i normale, høje og ukendte værdier af aPTT ved baseline til lave værdier efter baseline. "Skift til høj" målt ændring i normale, høje og ukendte værdier af aPTT ved baseline til høje værdier efter baseline.
Del 2: Op til 1080 dage
Antal deltagere med ændring fra baseline i delvis tromboplastintid [PTT]
Tidsramme: Del 2: Op til 1080 dage
PTT blev evalueret for at vurdere sikkerheden. "Skift til lav" målt ændring i normale, høje og ukendte værdier af PTT ved baseline til lave værdier efter baseline. "Skift til høj" målt ændring i normale, høje og ukendte værdier af PTT ved baseline til høje værdier efter baseline.
Del 2: Op til 1080 dage
Antal deltagere med ændring fra baseline i internationalt normaliseret forhold [INR])
Tidsramme: Del 2: Op til 1080 dage
INR blev evalueret for at vurdere sikkerheden. "Skift til lav" målt ændring i normale, høje og ukendte værdier af INR ved baseline til lave værdier efter baseline. "Skift til høj" målt ændring i normale, høje og ukendte værdier af INR ved baseline til høje værdier efter baseline.
Del 2: Op til 1080 dage
Antal deltagere med tilstedeværelse af urin totalt protein efter baseline
Tidsramme: Del 2: Op til 1080 dage
Urin totalt protein blev evalueret for at vurdere sikkerheden.
Del 2: Op til 1080 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasmakoncentration af ISIS 396443 i del 2 af undersøgelsen hos deltagere, der modtog falsk procedure i del 1 af undersøgelsen
Tidsramme: Foruddosis på dag 64, 183, 540 og 659
Undersøgelsesdage blev indrammet til integreret analyse og mærket som følger: Dage >47 til <= 123 som dag 64; dage >123 til <=242 som dag 183; dage >482 til <= 600 som dag 540; dage >600 til < = 719 som dag 659.
Foruddosis på dag 64, 183, 540 og 659
Plasmakoncentration af ISIS 396443 i del 1 og 2 af undersøgelsen hos deltagere, der modtog ISIS 396443 i del 1 af undersøgelsen
Tidsramme: Fordosis på dag 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 og 1138
Undersøgelsesdage blev indrammet til integreret analyse og mærket som følger: Dage >47 til <= 123 som dag 64; dage >123 til <=242 som dag 183; dage >242 til <=362 som dag 302; dage >362 til < =482 som Dag 422;Dage >482 til <= 600 som Dag 540;Dage >600 til <= 719 som Dag 659;Dage >719 til <= 838 som Dag 778;Dage >838 til <= 958 som Dag 898; Dage >958 til <= 1078 som dag 1018; dage >1078 til <= 1198 som dag 1138.
Fordosis på dag 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 og 1138
Cerebrospinalvæske (CSF) Koncentration af ISIS 396443 i del 2 af undersøgelsen hos deltagere, der modtog falsk procedure i del 1 af undersøgelsen
Tidsramme: Fordosis på dag 15, 29, 64, 183, 302, 422 og 540
CSF-prøver blev analyseret for ISIS 396443-koncentrationer hos deltagere. Undersøgelsesdage blev indrammet til integreret analyse og mærket som følger: Dage >1 til <= 22 som dag 15; dage >22 til <=47 som dag 29; dage >47 til <= 123 som dag 64; dage >123 til < =242 som dag 183;Dage >242 til <=362 som dag 302;Dage >362 til <=482 som dag 422;Dage >482 til <= 600 som dag 540.
Fordosis på dag 15, 29, 64, 183, 302, 422 og 540
CSF-koncentration af ISIS 396443 i del 1 og 2 af undersøgelsen i deltagere, der modtog ISIS 396443 i del 1 af undersøgelsen
Tidsramme: Fordosis på dag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898 og 1018
CSF-prøver blev analyseret for ISIS 396443-koncentrationer hos deltagere. Undersøgelsesdage blev indrammet til integreret analyse og mærket som følger: Dage >1 til <= 22 som dag 15; dage >22 til <=47 som dag 29; dage >47 til <= 123 som dag 64; dage >123 til < =242 som dag 183;Dage >242 til <=362 som dag 302;Dage >362 til <=482 som dag 422;Dage >482 til <= 600 som dag 540;Dage >600 til <= 719 som dag 659; Dage >719 til <= 838 som Dag 778; Dage >838 til <= 958 som Dag 898; Dage >958 til <= 1078 som Dag 1018.
Fordosis på dag 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898 og 1018
Antal deltagere med plasmaantistoffer mod ISIS 396443
Tidsramme: Del 2: Baseline til dag 596
Del 2: Baseline til dag 596

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. august 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. september 2018

Studieafslutning (Faktiske)

24. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. juni 2015

Først opslået (Skøn)

4. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. februar 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 232SM202
  • 2014-003657-33 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner