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Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Nusinersen (ISIS 396443) nei partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA). (EMBRACE)

12 febbraio 2021 aggiornato da: Biogen

Uno studio controllato di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, con procedura fittizia per valutare la sicurezza e la tollerabilità ed esplorare l'efficacia dell'ISIS 396443 (BIIB058) somministrato per via intratecale in soggetti con atrofia muscolare spinale che non sono idonei a partecipare agli studi clinici ISIS 396443-CS3B o ISIS 396443-CS4

L'obiettivo principale della Parte 1 di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di Nusinersen nei partecipanti con SMA che non sono idonei a partecipare agli studi clinici ISIS 396443-CS3B (NCT02193074) o ISIS 396443-CS4 (NCT02292537). L'obiettivo secondario della Parte 1 di questo studio è esaminare la farmacocinetica (PK) di Nusinersen nei partecipanti con SMA. L'obiettivo principale della Parte 2 di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Nusinersen nei partecipanti con SMA che hanno partecipato alla Parte 1 e hanno completato le valutazioni di fine della Parte 1. L'obiettivo secondario della Parte 2 di questo studio è esaminare la farmacocinetica di Nusinersen nei partecipanti con SMA che hanno partecipato alla Parte 1 e hanno completato le valutazioni di valutazione di fine Parte 1.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La parte 2 è una fase di estensione dell'etichetta aperta.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Muenchen, Germania, 80337
        • LMU-Campus Innenstadt
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-8344
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Childrens Medical
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Documentazione genetica della delezione, mutazione o mutazione del gene omozigote 5q SMA o eterozigote composto.
  • Insorgenza di segni e sintomi clinici coerenti con SMA a ≤6 mesi di età e documentazione di 3 copie di SMN2 OPPURE insorgenza di segni e sintomi clinici coerenti con SMA a ≤6 mesi di età, >7 mesi di età (211 giorni) allo screening , e hanno la documentazione di 2 copie di SMN2 OPPURE l'insorgenza di segni e sintomi clinici coerenti con la SMA a> 6 mesi di età, hanno un'età ≤18 mesi allo screening e hanno la documentazione di 2 o 3 copie di SMN2.
  • Soddisfa i criteri istituzionali appropriati all'età per l'uso di anestesia/sedazione, se l'uso è pianificato per le procedure dello studio.
  • Le cure mediche, come le vaccinazioni di routine, soddisfano e si prevede che continueranno a soddisfare le linee guida stabilite nella Dichiarazione di consenso per lo standard di cura nella SMA, secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • I partecipanti con 2 copie SMN2 devono risiedere entro una distanza di viaggio via terra di circa 9 ore da un centro di studio partecipante per la durata dello studio.

Criteri chiave di esclusione:

  • Soddisfa ulteriori criteri relativi allo studio.
  • Qualsiasi precedente esposizione a ISIS 396443; precedente dosaggio in questo studio o studi precedenti con ISIS 396443.
  • Segni o sintomi di SMA presenti alla nascita o entro la prima settimana dopo la nascita.
  • Ventilazione per ≥16 ore al giorno ininterrottamente per >21 giorni allo screening.
  • Tracheostomia permanente, shunt impiantato per il drenaggio del liquido cerebrospinale o catetere del sistema nervoso centrale (SNC) impiantato allo screening.
  • Storia di malattia del cervello o del midollo spinale che interferirebbe con la procedura LP, la circolazione del liquido cerebrospinale o le valutazioni di sicurezza.
  • Ricovero per intervento chirurgico (ad es. chirurgia della scoliosi), evento polmonare o supporto nutrizionale entro 2 mesi prima dello screening o ricovero per intervento chirurgico pianificato durante lo studio.
  • Anomalie clinicamente significative nei parametri ematologici o di chimica clinica o elettrocardiogramma (ECG), come valutato dallo sperimentatore.
  • Trattamento con un farmaco sperimentale per la SMA (ad es. albuterolo/salbutamolo, riluzolo, carnitina, fenilbutirrato di sodio, valproato, idrossiurea), agente biologico o dispositivo entro 30 giorni prima dello screening. Qualsiasi storia di terapia genica, precedente trattamento con oligonucleotide antisenso (ASO) o trapianto di cellule.

Solo per la parte 2:

Per poter partecipare alla Parte 2 di questo studio, i partecipanti devono soddisfare i seguenti criteri di idoneità al momento del consenso a partecipare alla Parte 2:

Partecipazione alla Parte 1 e completamento delle valutazioni di valutazione di fine della Parte 1.

Capacità del/dei genitore/i o tutore/i legale/i di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e di fornire il consenso informato firmato e datato sul modulo di consenso informato (ICF) Parte 2 e l'autorizzazione a utilizzare informazioni sanitarie riservate in conformità con le norme nazionali e le normative locali sulla privacy dei partecipanti.

In grado di completare tutte le procedure, le misurazioni e le visite dello studio, e il genitore o tutore legale/partecipante ha circostanze psicosociali adeguatamente di supporto, secondo l'opinione dello Sperimentatore.

I partecipanti saranno esclusi dalla Parte 2 se soddisfano il seguente criterio di esclusione al momento del consenso nella Parte 2 dello studio:

Qualsiasi cambiamento significativo nello stato clinico, compresi i test di laboratorio che, a parere dello Sperimentatore, li renderebbero non idonei a partecipare alla Parte 2. Lo Sperimentatore deve rivalutare l'idoneità medica del soggetto alla partecipazione e considerare eventuali malattie che precluderebbero il trattamento.

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Nusinersen
Somministrato per iniezione intratecale.
Droga: Nusinersen
Somministrato per iniezione intratecale.
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • Spinraz
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
Comparatore fittizio: Procedura fittizia
Piccola puntura dell'ago nella parte bassa della schiena nel punto in cui viene normalmente effettuata l'iniezione IT.
Procedura: Procedura fittizia
Piccola puntura dell'ago nella parte bassa della schiena nel punto in cui viene normalmente effettuata l'iniezione IT.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Parte 1 e 2: dalla prima dose/procedura fittizia alla fine dello studio (fino a 1080 giorni)
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un prodotto medicinale (sperimentale), correlato o meno al prodotto medicinale (sperimentale). Un SAE è qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose, provochi la morte, un evento potenzialmente letale, richieda il ricovero ospedaliero, una disabilità/incapacità significativa o un'anomalia congenita.
Parte 1 e 2: dalla prima dose/procedura fittizia alla fine dello studio (fino a 1080 giorni)
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nei parametri di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Parte 1 e 2: dalla prima dose/procedura fittizia alla fine dello studio (fino a 1080 giorni)
I cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio sono stati valutati per valutare la sicurezza di ISIS 396443.
Parte 1 e 2: dalla prima dose/procedura fittizia alla fine dello studio (fino a 1080 giorni)
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale negli elettrocardiogrammi (ECG)
Lasso di tempo: Parte 1: Giorno 2, 29 e 422; Parte 2: dal giorno 1 al 596
I cambiamenti clinicamente significativi nelle misurazioni dell'ECG sono stati valutati per valutare la sicurezza di ISIS 396443.
Parte 1: Giorno 2, 29 e 422; Parte 2: dal giorno 1 al 596
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nei segni vitali
Lasso di tempo: Parte 1: Giorno 2, 29 e 422; Parte 2: dal giorno 1 al 596
I cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali sono stati valutati per valutare la sicurezza di ISIS 396443. I segni vitali che sono stati valutati includevano la pressione arteriosa sistolica e diastolica a riposo, la frequenza cardiaca, la frequenza respiratoria, la temperatura, la pulsossimetria e l'anidride carbonica transcutanea.
Parte 1: Giorno 2, 29 e 422; Parte 2: dal giorno 1 al 596
Modifica dalla linea di base nella circonferenza della testa
Lasso di tempo: Parte 2: Basale, Giorno 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 e 1138
I partecipanti sono stati analizzati per il cambiamento del parametro di crescita della circonferenza cranica per valutare l'efficacia clinica. Per determinare il percentile della circonferenza della testa sono stati utilizzati gli standard di crescita infantile dell'OMS. I giorni dello studio sono stati inseriti in una finestra per l'analisi integrata ed etichettati come segue: giorni <=1 come riferimento; Giorni da >1 a <= 22 come giorno 15; Giorni da >22 a <=47 come giorno 29; Giorni da >47 a <= 123 come giorno 64; Giorni da >123 a <=242 come giorno 183; Giorni da >242 a <= 362 come Giorno 302;Giorni da >362 a <=482 come Giorno 422;Giorni da >482 a <= 600 come Giorno 540;Giorni da >600 a <= 719 come Giorno 659;Giorni da >719 a <= 838 come Giorno 778;Giorni da >838 a <= 958 come giorno 898;da >958 a <= 1078 come giorno 1018;da >1078 a <= 1198 come giorno 1138.
Parte 2: Basale, Giorno 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 e 1138
Modifica dalla linea di base nella circonferenza toracica
Lasso di tempo: Parte 2: Basale, Giorno 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 e 1138
I partecipanti sono stati analizzati per il cambiamento del parametro di crescita della circonferenza toracica per valutare l'efficacia clinica. Per determinare il percentile della circonferenza toracica sono stati utilizzati gli standard di crescita infantile dell'OMS. I giorni dello studio sono stati inseriti in una finestra per l'analisi integrata ed etichettati come segue: giorni <=1 come riferimento; Giorni da >1 a <= 22 come giorno 15; Giorni da >22 a <=47 come giorno 29; Giorni da >47 a <= 123 come giorno 64; Giorni da >123 a <=242 come giorno 183; Giorni da >242 a <= 362 come Giorno 302;Giorni da >362 a <=482 come Giorno 422;Giorni da >482 a <= 600 come Giorno 540;Giorni da >600 a <= 719 come Giorno 659;Giorni da >719 a <= 838 come Giorno 778;Giorni da >838 a <= 958 come giorno 898;da >958 a <= 1078 come giorno 1018;da >1078 a <= 1198 come giorno 1138.
Parte 2: Basale, Giorno 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 e 1138
Modifica dalla linea di base nella circonferenza del braccio
Lasso di tempo: Parte 2: Basale, Giorno 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 e 1138
I partecipanti sono stati analizzati per il cambiamento del parametro di crescita della circonferenza del braccio per valutare l'efficacia clinica. Per determinare il percentile della circonferenza del braccio sono stati utilizzati gli standard di crescita infantile dell'OMS. I giorni dello studio sono stati inseriti in una finestra per l'analisi integrata ed etichettati come segue: giorni <=1 come riferimento; Giorni da >1 a <= 22 come giorno 15; Giorni da >22 a <=47 come giorno 29; Giorni da >47 a <= 123 come giorno 64; Giorni da >123 a <=242 come giorno 183; Giorni da >242 a <= 362 come Giorno 302;Giorni da >362 a <=482 come Giorno 422;Giorni da >482 a <= 600 come Giorno 540;Giorni da >600 a <= 719 come Giorno 659;Giorni da >719 a <= 838 come Giorno 778;Giorni da >838 a <= 958 come giorno 898;da >958 a <= 1078 come giorno 1018;da >1078 a <= 1198 come giorno 1138.
Parte 2: Basale, Giorno 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 e 1138
Variazione rispetto al basale del peso per età
Lasso di tempo: Parte 2: Basale, Giorno 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 e 1138
I partecipanti sono stati analizzati per il cambiamento del parametro di crescita del peso per età per valutare l'efficacia clinica. Per determinare il peso per percentile di età sono stati utilizzati gli standard di crescita infantile dell'OMS. I giorni dello studio sono stati inseriti in una finestra per l'analisi integrata ed etichettati come segue: giorni <=1 come riferimento; Giorni da >1 a <= 22 come giorno 15; Giorni da >22 a <=47 come giorno 29; Giorni da >47 a <= 123 come giorno 64; Giorni da >123 a <=242 come giorno 183; Giorni da >242 a <= 362 come Giorno 302;Giorni da >362 a <=482 come Giorno 422;Giorni da >482 a <= 600 come Giorno 540;Giorni da >600 a <= 719 come Giorno 659;Giorni da >719 a <= 838 come Giorno 778;Giorni da >838 a <= 958 come giorno 898;da >958 a <= 1078 come giorno 1018;da >1078 a <= 1198 come giorno 1138.
Parte 2: Basale, Giorno 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 e 1138
Variazione rispetto al basale in peso
Lasso di tempo: Parte 2: Basale, Giorno 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 e 1138
I partecipanti sono stati analizzati per il cambiamento del parametro di crescita del peso per valutare l'efficacia clinica. Per determinare il percentile di peso sono stati utilizzati gli standard di crescita infantile dell'OMS. I giorni dello studio sono stati inseriti in una finestra per l'analisi integrata ed etichettati come segue: giorni <=1 come riferimento; Giorni da >1 a <= 22 come giorno 15; Giorni da >22 a <=47 come giorno 29; Giorni da >47 a <= 123 come giorno 64; Giorni da >123 a <=242 come giorno 183; Giorni da >242 a <= 362 come Giorno 302;Giorni da >362 a <=482 come Giorno 422;Giorni da >482 a <= 600 come Giorno 540;Giorni da >600 a <= 719 come Giorno 659;Giorni da >719 a <= 838 come Giorno 778;Giorni da >838 a <= 958 come giorno 898;da >958 a <= 1078 come giorno 1018;da >1078 a <= 1198 come giorno 1138.
Parte 2: Basale, Giorno 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 e 1138
Variazione rispetto al basale nel rapporto tra circonferenza testa e torace (HCC).
Lasso di tempo: Parte 2: Basale, Giorno 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 e 1138
I partecipanti sono stati analizzati per il cambiamento nel parametro di crescita dell'HCC per valutare l'efficacia clinica. Per determinare il percentile della circonferenza dell'HCC sono stati utilizzati gli standard di crescita infantile dell'OMS. I giorni dello studio sono stati inseriti in una finestra per l'analisi integrata ed etichettati come segue: giorni <=1 come riferimento; Giorni da >1 a <= 22 come giorno 15; Giorni da >22 a <=47 come giorno 29; Giorni da >47 a <= 123 come giorno 64; Giorni da >123 a <=242 come giorno 183; Giorni da >242 a <= 362 come Giorno 302;Giorni da >362 a <=482 come Giorno 422;Giorni da >482 a <= 600 come Giorno 540;Giorni da >600 a <= 719 come Giorno 659;Giorni da >719 a <= 838 come Giorno 778;Giorni da >838 a <= 958 come giorno 898;da >958 a <= 1078 come giorno 1018;da >1078 a <= 1198 come giorno 1138.
Parte 2: Basale, Giorno 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 e 1138
Modifica dalla linea di base nella lunghezza del corpo
Lasso di tempo: Parte 2: Basale, Giorno 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 e 1138
I partecipanti sono stati analizzati per il cambiamento del parametro di crescita della lunghezza del corpo per valutare l'efficacia clinica. Per determinare il percentile della lunghezza del corpo sono stati utilizzati gli standard di crescita infantile dell'OMS. I giorni dello studio sono stati inseriti in una finestra per l'analisi integrata ed etichettati come segue: giorni <=1 come riferimento; Giorni da >1 a <= 22 come giorno 15; Giorni da >22 a <=47 come giorno 29; Giorni da >47 a <= 123 come giorno 64; Giorni da >123 a <=242 come giorno 183; Giorni da >242 a <= 362 come Giorno 302;Giorni da >362 a <=482 come Giorno 422;Giorni da >482 a <= 600 come Giorno 540;Giorni da >600 a <= 719 come Giorno 659;Giorni da >719 a <= 838 come Giorno 778;Giorni da >838 a <= 958 come giorno 898;da >958 a <= 1078 come giorno 1018;da >1078 a <= 1198 come giorno 1138.
Parte 2: Basale, Giorno 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 e 1138
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nei risultati dell'esame neurologico
Lasso di tempo: Parte 1: Dal basale al giorno 422; Parte 2: Dal basale al giorno 596
Gli esami neurologici includevano la valutazione dello stato mentale, del livello di coscienza, della funzione sensoriale, della funzione motoria, della funzione dei nervi cranici, dei riflessi, dell'umore, della parola/linguaggio e dell'udito.
Parte 1: Dal basale al giorno 422; Parte 2: Dal basale al giorno 596
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale del tempo di tromboplastina parziale attivata [aPTT]
Lasso di tempo: Parte 2: Fino a 1080 giorni
Il tempo di tromboplastina parziale attivata è stato valutato per valutare la sicurezza. Lo "Spostamento verso il basso" ha misurato la variazione dei valori normali, alti e sconosciuti di aPTT al basale rispetto ai valori bassi postbasale. "Spostamento ad alto" ha misurato la variazione dei valori normali, elevati e sconosciuti di aPTT al basale rispetto ai valori elevati postbasale.
Parte 2: Fino a 1080 giorni
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale del tempo di tromboplastina parziale [PTT]
Lasso di tempo: Parte 2: Fino a 1080 giorni
PTT è stato valutato per valutare la sicurezza. Lo "Spostamento verso il basso" ha misurato la variazione dei valori normali, alti e sconosciuti del PTT al basale rispetto ai valori bassi postbasale. "Spostamento ad alto" ha misurato la variazione dei valori normali, alti e sconosciuti del PTT al basale rispetto ai valori elevati postbasale.
Parte 2: Fino a 1080 giorni
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nel rapporto internazionale normalizzato [INR])
Lasso di tempo: Parte 2: Fino a 1080 giorni
L'INR è stato valutato per valutare la sicurezza. Lo "Spostamento verso il basso" ha misurato la variazione dei valori normali, alti e sconosciuti dell'INR al basale rispetto ai valori bassi postbasale. Lo "Spostamento ad alto" ha misurato la variazione dei valori normali, elevati e sconosciuti dell'INR al basale rispetto ai valori elevati postbasale.
Parte 2: Fino a 1080 giorni
Numero di partecipanti con presenza di proteine ​​totali nelle urine post-basale
Lasso di tempo: Parte 2: Fino a 1080 giorni
La proteina totale delle urine è stata valutata per valutare la sicurezza.
Parte 2: Fino a 1080 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica di ISIS 396443 nella parte 2 dello studio nei partecipanti che hanno ricevuto la procedura fittizia nella parte 1 dello studio
Lasso di tempo: Pre-dose nei giorni 64, 183, 540 e 659
I giorni dello studio sono stati suddivisi in finestre per l'analisi integrata ed etichettati come segue: giorni da >47 a <= 123 come giorno 64; giorni da >123 a <=242 come giorno 183; giorni da >482 a <= 600 come giorno 540; giorni da >600 a < = 719 come giorno 659.
Pre-dose nei giorni 64, 183, 540 e 659
Concentrazione plasmatica di ISIS 396443 nella parte 1 e 2 dello studio nei partecipanti che hanno ricevuto ISIS 396443 nella parte 1 dello studio
Lasso di tempo: Pre-dose nei giorni 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 e 1138
I giorni dello studio sono stati suddivisi in finestre per l'analisi integrata ed etichettati come segue: giorni da >47 a <= 123 come giorno 64; giorni da >123 a <=242 come giorno 183; giorni da >242 a <=362 come giorno 302; giorni da >362 a < =482 come Giorno 422;Giorni da >482 a <= 600 come Giorno 540;Giorni da >600 a <= 719 come Giorno 659;Giorni da >719 a <= 838 come Giorno 778;Giorni da >838 a <= 958 come Giorno 898; Giorni da >958 a <= 1078 come giorno 1018; Giorni da >1078 a <= 1198 come giorno 1138.
Pre-dose nei giorni 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898, 1018 e 1138
Concentrazione del liquido cerebrospinale (CSF) di ISIS 396443 nella parte 2 dello studio nei partecipanti che hanno ricevuto la procedura fittizia nella parte 1 dello studio
Lasso di tempo: Pre-dose nei giorni 15, 29, 64, 183, 302, 422 e 540
I campioni di CSF sono stati analizzati per le concentrazioni di ISIS 396443 nei partecipanti. I giorni dello studio sono stati suddivisi in finestre per l'analisi integrata ed etichettati come segue: giorni da >1 a <= 22 come giorno 15; giorni da >22 a <=47 come giorno 29; giorni da >47 a <= 123 come giorno 64; giorni da >123 a < =242 come Giorno 183;Giorni da >242 a <=362 come Giorno 302;Giorni da >362 a <=482 come Giorno 422;Giorni da >482 a <= 600 come Giorno 540.
Pre-dose nei giorni 15, 29, 64, 183, 302, 422 e 540
Concentrazione CSF di ISIS 396443 nella parte 1 e 2 dello studio nei partecipanti che hanno ricevuto ISIS 396443 nella parte 1 dello studio
Lasso di tempo: Pre-dose nei giorni 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898 e 1018
I campioni di CSF sono stati analizzati per le concentrazioni di ISIS 396443 nei partecipanti. I giorni dello studio sono stati suddivisi in finestre per l'analisi integrata ed etichettati come segue: giorni da >1 a <= 22 come giorno 15; giorni da >22 a <=47 come giorno 29; giorni da >47 a <= 123 come giorno 64; giorni da >123 a < =242 come Giorno 183;Giorni da >242 a <=362 come Giorno 302;Giorni da >362 a <=482 come Giorno 422;Giorni da >482 a <= 600 come Giorno 540;Giorni da >600 a <= 719 come Giorno 659; Giorni da >719 a <= 838 come giorno 778; Giorni da >838 a <= 958 come giorno 898; Giorni da >958 a <= 1078 come giorno 1018.
Pre-dose nei giorni 15, 29, 64, 183, 302, 422, 540, 659, 778, 898 e 1018
Numero di partecipanti con anticorpi plasmatici contro ISIS 396443
Lasso di tempo: Parte 2: Dal basale al giorno 596
Parte 2: Dal basale al giorno 596

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

24 settembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

24 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 giugno 2015

Primo Inserito (Stima)

4 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 232SM202
  • 2014-003657-33 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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