Tuleva pilottikoe multimodaalisen molekyylikohdennettujen hoitojen arvioimiseksi lapsille, nuorille ja nuorille aikuisille, joilla on uusiutunut tai refraktiivinen korkealaatuinen pineoblastooma

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaiden, joilla on uusiutunut ja refraktiivinen korkealaatuinen pineoblastomi (=rPB) ja kaikki seuraavat kriteerit, harkitaan pääsyä kliiniseen tutkimukseen:

• Lapset, nuoret ja nuoret aikuiset 0 kk - 25 vuotta
• Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus (potilas tai hänen vanhempansa/laillinen huoltaja)
• Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen virtsaraskaustesti ennen tutkimuslääkkeen aloittamista. Ensimmäinen raskaustesti on tehtävä 10-14 päivää ennen tutkimuslääkkeen aloittamista ja toinen raskaustesti 24 tunnin sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista. Koehenkilö ei saa saada tutkimuslääkettä ennen kuin tutkija on varmistanut, että näiden raskaustestien tulokset ovat negatiivisia.
• Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee noudattaa syntyvyyden valvonnan institutionaalisia standardeja helmiindeksillä <1 %. Ehkäisy on aloitettava vähintään neljä viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista.
• Hedelmällisessä iässä olevien naisten on oltava halukkaita pidättymään imetyksestä kliinisen tutkimuksen ajan ja vähintään 30 päivää kliinisen tutkimuksen lopettamisen jälkeen.
• Miesten on suostuttava olemaan synnyttämättä lasta ja heidän on käytettävä lateksikondomia kaikissa seksuaalisissa kontakteissa hedelmällisessä iässä olevien naisten kanssa hoidon päättymisen tai lopettamisen jälkeen ja 6 kuukauden ajan, vaikka heille olisi tehty onnistunut vasektomia.
• Halukas ja kykenevä suorittamaan kliinisen kokeen menettelyt pöytäkirjassa kuvatulla tavalla
• Tupakoimaton vähintään viimeiset 3 kuukautta. Tupakointi on kielletty koko opintojakson ajan
• Vältä alkoholin käyttöä viimeisen 24 tunnin aikana ennen seulontaa ja ennen kliiniseen tutkimuskeskukseen saapumista sekä koko kliinisen tutkimuksen ajan. Säännöllisen päivittäisen etanolin saannin tulee olla alle 20 g/vrk vähintään kolmen edellisen kuukauden ajan.

• Potilaiden absoluuttisen neutrofiilien määrän (ANC) on oltava ≥500/µL, hemoglobiinin ≥8g/dl (siirto sallittu) ja verihiutaleiden määrän ilman tukea ≥30 000/µL, ellei:

  • potilas on refraktaarinen tai uusiutuu varhain perushoidon jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

Potilaita, joilla on jokin seuraavista kriteereistä, ei oteta mukaan tähän kliiniseen tutkimukseen:

• Raskaus, imetys
• Potilaat, jotka kärsivät tromboottisesta tapahtumasta ja tarvitsevat antikoagulaatiota (esim. kumadiinijohdannaiset tai pienen molekyylipainon hepariinijohdannaiset, LMWH)
• Potilaat, joilla on sydämen rytmihäiriöitä, pitkivät erityisesti QT-aikaa
• Potilaat, joilla on krooninen tulehduksellinen suolistosairaus ja/tai suolitukos
• Potilaat, joiden seerumin bilirubiinitaso on 1,5 kertaa normaalin ylärajan yläpuolella
• Rokotus elävällä virusrokotteella kliinisen tutkimuksen aikana
• Maksan vajaatoiminta ja/tai munuaisten vajaatoiminta (maksa- ja munuaisindeksiparametri kaksi kertaa normaalialueen yläpuolella; katso alla)
• Mahdollisesti epäluotettavat koehenkilöt, luultavasti poikkeavat koehenkilöt ja ne, jotka tutkija on arvioinut sopimattomiksi tutkimukseen
• Epäilyjä potilaan yhteistyöstä
• Kaikki vasta-aiheet tai tiedossa oleva yliherkkyys tutkittavalle lääkeaineelle tai jollekin muulle aineosalle: (ks. valmisteyhteenveto "Fach information")
• Tunnetut allergiset reaktiot hoitolääkkeelle
• Potilaat, joita hoidettiin säteilyllä ja/tai kemoterapialla minkä tahansa muun onkologisen sairauden vuoksi
• Osallistuminen muihin interventiovaiheen I–III tutkimuksiin
• Seksuaalisesti aktiiviset potilaat, jotka kieltäytyvät käyttämästä ehkäisyä laitoksen vaatimusten mukaisesti
• Potilaat, joiden yleinen kunto on erittäin huono (Karnofskyn tai Lanskyn pisteet <50 %)
• Neutrofiilien määrä (ANC) <500/µL, hemoglobiini <8g/dl (siirto sallittu) ja verihiutaleiden määrä ilman tukea <30 000/µL

• 12-kytkentäinen EKG QTc > 500 ms / QTc > 60 ms perusviiva

  • Potilaat, joilla on B-hepatiitti uudelleenaktivoitunut