评估儿童、青少年和年轻成人复发或难治性高级别松果体母细胞瘤的多模式分子靶向治疗的前瞻性试验

纳入标准：

患有复发难治性高级别松果体细胞 (=rPB) 且符合以下所有标准的患者将被考虑参加临床试验：

• 0 个月至 25 岁的儿童、青少年和年轻人
• 签署书面知情同意书（患者或其父母/法定监护人）
• 在开始研究药物之前，育龄女性的尿妊娠试验必须呈阴性。 第一次妊娠试验必须在研究药物开始前 10-14 天内进行，第二次妊娠试验必须在研究药物开始前 24 小时内进行。 在研究人员确认这些妊娠试验的结果为阴性之前，受试者可能不会接受研究药物。
• 育龄女性珍珠指数<1%必须符合计划生育制度标准。 必须在研究治疗开始前至少 4 周开始避孕。
• 育龄女性必须愿意在临床试验期间和临床试验停止后至少 30 天内停止母乳喂养。
• 男性必须同意不生孩子，并且在治疗结束或停止后的 6 个月内与育龄妇女发生任何性接触时必须使用乳胶避孕套，即使他们已经成功进行了输精管结扎术。
• 愿意并能够完成临床试验程序，如方案中所述
• 至少在过去 3 个月内不吸烟。 整个学习期间禁止吸烟
• 在筛选前的最后 24 小时内和进入临床试验中心之前以及在整个临床试验期间戒酒。 至少在前三个月内，每天的常规乙醇摄入量必须低于 20 克/天。

• 要求患者的中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥ 500/µL，血红蛋白 ≥ 8g/dL（允许输血），无支持的血小板计数 ≥ 30,000/µL，除非：

  • 患者在主要治疗后早期难治或复发

排除标准：

具有以下任何标准的患者将不包括在本临床试验中：

• 怀孕、哺乳
• 患有血栓事件并需要抗凝治疗（即 香豆素衍生物或低分子量肝素衍生物，LMWH）
• 心律失常患者尤其是 QT 间期延长患者
• 患有慢性炎症性肠病和/或肠梗阻的患者
• 血清胆红素水平高于正常上限 1.5 倍的患者
• 在临床试验期间接种活病毒疫苗
• 肝功能受损和/或肾功能受损（肝脏和肾脏指数参数是正常范围的两倍；见下文）
• 潜在不可靠的受试者，可能不依从的受试者和研究者判断不适合研究的受试者
• 怀疑患者的配合
• 对 IMP 或任何其他成分的任何禁忌症或已知过敏症：（参见 SPC“Fachinformation”）
• 已知对治疗药物的过敏反应
• 因任何其他肿瘤疾病接受放疗和/或化疗的患者
• 参与任何其他 I 至 III 期干预试验
• 拒绝按制度要求采取避孕措施的性活跃患者
• 一般情况极差的患者（Karnofsky或Lansky评分<50%）
• 中性粒细胞计数 (ANC) <500/µL，血红蛋白 <8g/dL（允许输血），无支持的血小板计数 <30 000/µL

• 12 导联心电图，QTc>500 毫秒/QTc>60 毫秒基线

  • 乙型肝炎再激活患者