Kerta-annostutkimus REMD-477:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakodynamiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on tyypin 1 diabetes mellitus

Sisällyttämiskriteerit:

• 18–60-vuotiaat miehet ja naiset seulonnan aikaan mukaan lukien;
• Naisilla, jotka eivät voi tulla raskaaksi, on oltava ≥1 vuosi vaihdevuosien jälkeen (seerumin follikkelia stimuloivan hormonin (FSH) taso on ≥ 40 IU/ml) tai ne on dokumentoitu kirurgisesti steriileiksi. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään kahta ehkäisymenetelmää;
• Miesten on oltava valmiita käyttämään kliinisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan;
• painoindeksi 18,5–26,9 kg/m2 seulonnassa;
• Sinulla on diagnosoitu tyypin 1 diabetes yli 2 vuotta kliinisen historian perusteella tai nykyisten American Diabetes Associationin (ADA) kriteerien mukaisesti;
• HbA1c ≥6,0 % mutta <9,0 % seulonnassa;
• Paasto-C-peptidi <0,2 ng/ml;
• Nykyinen insuliinipumpun käyttö ja valmis käyttämään jatkuvaa glukoosivalvontajärjestelmää (CGM) (esim. DexCom) koko tutkimuksen ajan;
• ALT ja/tai AST alle 1,5x ULN:n sisällä seulonnassa;
• Seerumin amylaasi ja lipaasi normaalirajoissa seulonnassa;
• Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus, jonka on hyväksynyt Institutional Review Board (IRB).

Poissulkemiskriteerit:

• Aiempi tai näyttö kliinisesti merkittävästä häiriöstä tai tilasta, joka tutkijan mielestä vaarantaisi tutkittavan turvallisuuden tai häiritsisi tutkimuksen arviointia, menettelyjä tai loppuun saattamista;
• Merkittävä elinjärjestelmän toimintahäiriö (esim. kliinisesti merkittävä keuhkosairaus tai sydän- ja verisuonisairaus, anemia [hemoglobiini <10,0 g/dl] ja munuaisten toimintahäiriö [eGFR <90 ml/1,73 M2/min]);
• Mikä tahansa vakava oireinen hypoglykeeminen tapahtuma, joka liittyy kohtaukseen tai on vaatinut muiden ihmisten tai lääketieteellisen laitoksen apua viimeisen 6 kuukauden aikana;
• Muiden diabeteslääkkeiden kuin insuliinin nykyinen tai äskettäinen (1 kuukauden sisällä seulonnasta) käyttö;
• Steroidien ja/tai muiden resepti- tai käsikauppalääkkeiden käyttö, joiden tiedetään vaikuttavan tämän tutkimuksen tulosmittauksiin tai joiden tiedetään vaikuttavan glukoosiaineenvaihduntaan;
• Polttaa tupakkaa;
• Tunnettu herkkyys nisäkäsperäisille lääkevalmisteille, rekombinanttiproteiinipohjaisille lääkkeille tai humanisoiduille tai ihmisen vasta-aineille;
• Laittomien huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö viimeisen 6 kuukauden aikana tai positiivinen huumeiden virtsatesti seulonnassa;
• Haimatulehdus, haiman neuroendokriiniset kasvaimet tai multippeli endokriininen neoplasia;
• Feokromosytooma tai suvussa esiintynyt feokromosytooma;
• Tunnettu tai epäilty alttius tartuntataudeille (esim. immunosuppressiivisten aineiden käyttö tai dokumentoitu perinnöllinen tai hankittu immuunipuutos);
• Positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aineille, hepatiitti B -pinta-antigeenille (HbsAg) tai hepatiitti C -vasta-aineille (HepC Ab);
• Osallistuminen tutkittavaan lääke- tai laitetutkimukseen 30 päivän sisällä seulonnasta tai 5-kertaisena tutkittavan aineen puoliintumisaikaa toisessa kliinisessä tutkimuksessa, jos tiedossa, sen mukaan, kumpi ajanjakso on pidempi;
• verenluovuttaja tai veren menetys >500 ml 30 päivän sisällä päivästä 1;
• Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät/imettävät;
• Säännöllinen liikunta > 120 min/viikko 14 päivän sisällä päivästä 1;
• jotka eivät pysty tai halua noudattaa tutkimusprotokollaa tai jotka eivät noudata seulonta-aikoja tai opintokäyntejä;
• Suvussa esiintynyt useita endokriinisiä kasvaimia.

Muita sisällyttämis- ja poissulkemisperusteita voidaan soveltaa.