Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BGJ398 kasvaimen aiheuttaman osteomalasian hoitoon

maanantai 15. maaliskuuta 2021 päivittänyt: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Tausta:

Ihmisillä, joilla on kasvaimen aiheuttama osteomalasia (TIO), on pieniä kasvaimia, jotka voivat aiheuttaa alhaista veren fosforia, heikkoja lihaksia, luukipua ja luunmurtumia. Kasvaimet voivat olla niin pieniä, että niitä on vaikea löytää tai niitä on mahdotonta poistaa. Tutkijat haluavat testata lääkettä, joka voi auttaa TIO:n hoidossa.

Tavoite:

Nähdäksesi kuinka lääke BGJ398 vaikuttaa ihmisiin, joilla on kasvaimen aiheuttama osteomalasia.

Kelpoisuus:

18–85-vuotiaat, jotka ovat NIH-protokollassa 01-D-0184 ja joilla on TIO, jota ei löydy tai helposti poisteta

Design:

Jokaisella opintovierailulla osallistujilla on:

  • Lääketieteellinen historia
  • Fyysinen koe
  • Veri- ja virtsakokeet
  • Kysymyksiä heidän terveydestään ja väsymyksestään

Seulontakäynnillä osallistujille tehdään myös sydän- ja silmätutkimukset. Heillä voi olla muita testejä kasvaimen löytämiseksi.

Peruskäynti kestää 1 viikon oleskelun klinikalla. Osallistujilla on säännölliset opintotestit sekä:

  • Heidän ensimmäinen annoksensa tutkimuslääkekapseleita
  • Veri ja virtsa kerättiin 2-4 tunnin välein 24 tunnin ajan. Ohut muoviputki työnnetään laskimoon veren keräämiseksi.
  • Sydämen ja munuaisten ultraäänitutkimukset
  • Toimintaa, joka testaa voimaa
  • 6 minuutin kävelytesti

Osallistujat ottavat tutkimuslääkettä kuuden 1 kuukauden syklin ajan. Jokaisessa syklissä osallistujat:

  • Ota tutkimuslääke joka päivä 4 viikon ajan.
  • Käy 1 kertaa. Osallistujat keräävät virtsansa 24 tunnin ajan ja heiltä otetaan verikoe. Osallistujat suorittavat säännölliset tutkimustestit ja toistavat joitain perustestejä.
  • Ota verikokeita ja virtsatestejä paikallisessa laboratoriossa.

Osallistujilla on 1 käynti viimeisen jakson lopussa ja toinen 3 kuukautta myöhemmin....

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tausta:

  • Kasvaimen aiheuttama osteomalasia (TIO) on harvinainen sairaus, jossa fibroblastikasvutekijää (FGF23) tuottavat kasvaimet aiheuttavat munuaisten fosfaatin häviämistä ja luustosairauksia.
  • Viimeaikaiset tutkimukset ovat osoittaneet, että fibronektiini-FGFR1 (FN1/FGFR1) -fuusiogeenin aiheuttavia kromosomitranslokaatioita on tunnistettu 40-60 %:ssa näistä kasvaimista.
  • BGJ398 on suun kautta biosaatavissa oleva, selektiivinen ja ATP:llä kilpaileva pan-fibroblastikasvutekijäreseptorin (FGFR) kinaasi-inhibiittori, joka on osoittanut kasvainten vastaista aktiivisuutta prekliinisissä, in vitro ja in vivo kasvainmalleissa, joissa on FGFR:n geneettisiä muutoksia.

Tavoitteet:

Täydellisen metabolisen vasteen indusoimiseksi koehenkilöillä, joilla on kasvaimen aiheuttama osteomalasia (TIO) BGJ-398:lla, kuten FGF23:n ja fosfaattihomeostaasin normalisoiminen osoittaa.

Kelpoisuus:

Potilaat voivat olla kelpoisia, jos he:

  • Ovatko 18–85-vuotiaat aikuiset, joilla on dokumentoitua näyttöä TIO:sta, joka johtuu ei-lokalisoidusta tai ei-leikkauskelpoisesta kasvaimesta tai etäpesäkkeestä johtuvasta taudista tai resekoitavasta kasvaimesta, jota ei voida helposti poistaa.
  • Et käytä poissulkevia lääkkeitä tai ruokia, jotka voivat häiritä BGJ398:aa.
  • Et ole raskaana tai imetä ja olet valmis käyttämään ehkäisyä (vähintään kahta ehkäisymuotoa), jos voit tulla raskaaksi.
  • Sinulla ei ole merkittävää oftalmologista, maha-suolikanavan, munuaisten tai hematologista sairautta.

Design:

  • Vaihe 2, avoin, ei-satunnaistettu, yksihaarainen lääkehoitokoe.
  • 10 opiskeltavaa aihetta.
  • Hoidon kesto 6 kuukautta, 3 kuukauden lääkeseurantatauko ja valinnainen jatkovaihe.
  • Kuukausittaiset NIH-käynnit ja lisälaboratoriot, jotka hankitaan käyntien välillä.
  • Kuvaus suoritetaan niille, joilla on tunnistettavissa olevia kasvaimia.
  • Analyyseihin sisältyy toistuvia mittauksia ANOVA, joka arvioi biokemiallisten indeksien muutoksia ajan kuluessa vasteena BGJ398:aan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Potilaiden, jotka voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen, on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  • Ikäraja 18-85 vuotta
  • TIO:n diagnoosi johtuu ei-lokalisoidusta tai ei-leikkauskelpoisesta kasvaimesta tai metastaattisesta sairaudesta tai resekoitavasta kasvaimesta, jota ei voida poistaa pienellä kirurgisella toimenpiteellä. Tämä diagnoosi vahvistetaan ennen rekisteröintiä protokollaan 01-D-0184. Jos kliinisesti aiheellista, geneettinen testaus FGF23-ylimäärän perinnöllisten syiden poissulkemiseksi suoritetaan myös numerolle 01-D-0184.
  • Haluaa ja pystyä noudattamaan sovittuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa ja laboratoriotutkimuksia.
  • Pystyy nielemään ja säilyttämään suun kautta otettavaa lääkettä.
  • Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus

POISTAMISKRITEERIT:

Tähän tutkimukseen kelpaavat potilaat eivät saa täyttää mitään seuraavista kriteereistä:

  • Sinulla on jokin muu geneettinen tai toissijainen hypofosfatemian syy.
  • Aiemmat muut pahanlaatuiset kasvaimet, joita ei ole parantunut/remissiossa 5 vuoteen.
  • Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet hoitoa muilla FGFR-estäjillä kuin BGJ398:lla.
  • Nykyiset todisteet sarveiskalvon tai verkkokalvon häiriöstä/keratopatiasta, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta: rakkula-/nauhakeratopatia, sarveiskalvon hankaus, tulehdus/haavauma, keratokonjunktiviitti, vahvistettu oftalmologisella tutkimuksella
  • Maha-suolikanavan (GI) toiminnan heikkeneminen tai GI-sairaus, joka voi merkittävästi muuttaa suun BGJ398:n imeytymistä (esim. haavaiset sairaudet, hallitsematon pahoinvointi, oksentelu, ripuli, imeytymishäiriö, ohutsuolen resektio)
  • Potilaat, jotka saavat parhaillaan hoitoa aineilla, joiden tiedetään olevan vahvoja CYP3A4:n indusoijia tai estäjiä, ovat kiellettyjä. Tämä sisältää hoidon entsyymejä indusoivilla epilepsialääkkeillä, mukaan lukien karbamatsepiini, fenytoiini, fenobarbitaali ja primidoni.
  • Greipin, greippimehun, granaattiomenoiden, tähtihedelmien, Sevillan appelsiinien tai tuotteiden nauttiminen 7 päivän sisällä ennen ensimmäistä annosta
  • Amiodaronin käyttö 90 päivän sisällä ennen ensimmäistä annosta
  • Varfariininatriumin tai muiden kumadiinijohdannaisten antikoagulanttien terapeuttisten annosten nykyinen käyttö. Hepariini ja/tai pienimolekyylipainoiset hepariinit ovat sallittuja.

  • Riittämätön luuytimen toiminta, joka määritellään seuraaviksi:

    • ANC <1 500/mm^3 [1,0 x 10^9/L] JA
    • Verihiutaleet < 75 000/mm^3 [75 x 10^9/l] JA
    • Hemoglobiini < 10,0 g/dl

  • Maksan ja munuaisten vajaatoiminta määritellään joksikin seuraavista:

    • Kokonaisbilirubiini > 1,5 x ULN TAI
    • AST/SGOT ja ALT/SGPT > 2x ULN TAI
    • Veren kreatiniini > 1,5 x ULN ja/tai laskettu eGFR < 45 ml/min/1,73 m^2 (laskettu CKD-Epi:llä)

  • Kliinisesti merkittävä sydänsairaus, mukaan lukien jokin seuraavista:

    • Hoitoa vaativa kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (NY Heart Association -aste >= 2),
    • Kliinisesti merkittäviä kammiorytmihäiriöitä, eteisvärinä, lepobradykardia tai johtumishäiriö
    • Epästabiili angina pectoris tai akuutti sydäninfarkti enintään 3 kuukautta ennen tutkimuslääkkeen aloittamista
    • QTcF > 450 ms (miehet); > 470 ms (naiset)
    • Synnynnäinen pitkän QT-ajan oireyhtymä
  • Äskettäinen (alle 3 kuukautta) ohimenevä iskeeminen kohtaus tai aivohalvaus
  • Alle 21-vuotiaille potilaille määritetään luuston ikä osana kliinisesti indikoitua luustotutkimusta numerolla 01-D-0184, eikä heille tarjota ilmoittautumista, jos heidän kasvulevynsä ovat auki.
  • Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, joissa raskaus määritellään naisen tilaksi hedelmöittymisen jälkeen ja tiineyden päättymiseen asti, vahvistettu positiivisella hCG-laboratoriotestillä

  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään naisiksi, jotka fysiologisesti voivat tulla raskaaksi, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana ja kolmen kuukauden ajan tutkimushoidon lopettamisen jälkeen. Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat:

    • Täydellinen raittius (kun tämä on sopusoinnussa kohteen ensisijaisen ja tavanomaisen elämäntavan kanssa. Jaksottainen raittius (esim. kalenteri, ovulaatio, oireenmukaiset, ovulaation jälkeiset menetelmät) ja vieroitus eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä
    • Naisten sterilointi (on ollut kirurginen molemminpuolinen munanpoisto leikatulla kohdunpoistolla tai ilman sitä) tai munanjohtimen ligaatio vähintään kuusi viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista. Pelkän munanpoiston tapauksessa vain, kun naisen lisääntymistila on vahvistettu seurantahormonitason arvioinnilla
    • Miesten sterilointi (vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa). Tutkimukseen osallistuvien naispuolisten koehenkilöiden vasektomoidun mieskumppanin tulisi olla tämän kohteen ainoa kumppani.

    • Yhdistelmä seuraavista (a+b tai a+c tai b+c):

      • Suun kautta otettavien, injektoitujen tai implantoitujen hormonaalisten ehkäisymenetelmien tai muiden hormonaalisten ehkäisymuotojen käyttö, joilla on vastaava teho (epäonnistumisprosentti < 1 %), esimerkiksi hormonaalinen emätinrengas tai transdermaalinen hormoniehkäisy
      • Kohdunsisäisen laitteen (IUD) tai kohdunsisäisen järjestelmän (IUS) asettaminen

      • Esteehkäisymenetelmät: Kondomi tai okklusiivinen korkki (kalvo tai kohdunkaulan/holvikorkki), jossa on siittiöitä tappavaa vaahtoa/geeliä/kalvoa/voidetta/emättimen peräpuikkoa

        • Postmenopausaaliset naiset saavat osallistua tähän tutkimukseen. Naisia ​​pidetään postmenopausaaleina eikä heillä ole hedelmällisessä iässä, jos heillä on ollut 12 kuukautta luonnollista (spontaania) kuukautisia tai 6 kuukautta spontaania kuukautisia seerumin FSH:lla >40 mIU/ml tai 6 viikkoa leikkauksen jälkeinen molemminpuolinen munasarjan poisto kohdunpoiston kanssa tai ilman.
        • Seksuaalisesti aktiiviset miehet, elleivät he käytä kondomia yhdynnän aikana lääkkeen käytön aikana ja 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen, eivätkä he saa synnyttää lasta tänä aikana. Kondomia vaaditaan myös vasektomoiduilla miehillä, jotta lääkkeen kulkeutuminen siemennesteen kautta estyy.
        • TIO-potilaat, jotka käyttävät tällä hetkellä BGJ398:aa tai ovat aiemmin saaneet BGJ398:aa, voivat osallistua tähän tutkimukseen edellyttäen, että he keskeyttävät BGJ398:n käytön 2 viikoksi ennen peruskäyntiä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Yksikätinen (TIO-kohteet)
Vaihe 2, avoin, ei-satunnaistettu, yksihaarainen lääkehoitokoe. Opiskellaan 10 ainetta. Hoidon kesto 6 kuukautta, 3 kuukauden tauko lääkeseuranta ja valinnainen jatkovaihe.
Lääke: BGJ398
BGJ398, pan-fibroblastikasvutekijäreseptorin (FGFR) kinaasi-inhibiittori, annetaan suun kautta kuuden 4 viikon syklin aikana (4 viikkoa lääkettä jatkuvasti). Alkuannoksen jälkeen BGJ398:n eskalaatio/deeskalaatio perustuu veren FGF-23-tasoihin ja sitä säädetään protokollamenettelyjen mukaisesti. Kuusi BGJ398-sykliä seuraa 3 kuukauden tauko lääkkeestä ja valinnainen jatkovaihe.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on täydellinen metabolinen remissio BGJ398:n lopettamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa BGJ398:n lopettamisen jälkeen
Osallistujia seurattiin jopa 12 viikkoa BGJ398:n lopettamisen jälkeen. Osallistujan katsottiin saaneen täydellisen metabolisen remission saavuttamalla sekä normaalit veren FGF23- että fosforipitoisuudet 12 viikon ajan BGJ398:n lopettamisen jälkeen.
Jopa 12 viikkoa BGJ398:n lopettamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on täydellinen ja osittainen aineenvaihduntavaste
Aikaikkuna: 2 viikon välein 24 viikkoon asti
Osallistujia seurattiin metabolisen vasteen suhteen BGJ398:lle joka toinen viikko. Osallistujalla katsottiin olevan täydellinen metabolinen vaste saavuttamalla sekä normaalit c-terminaaliset FGF23- että fosforitasot kullakin aikapisteellä. Osallistujalla katsottiin olevan osittainen metabolinen vaste saavuttamalla sekä vähintään 50 %:n laskun c-terminaalisissa FGF23-tasoissa että nousi vähintään 50 % fosforissa joka ajankohtana.
2 viikon välein 24 viikkoon asti
Osallistujien määrä, joilla on 3 tai 4 haittatapahtumia tai vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: 24 viikon hoitovaihe, jota seuraa 3 kuukauden seuranta- tai jatkovaihe
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on 3. tai 4. asteen haittavaikutuksia (AE) tai vakavia haittatapahtumia (SAE) tai haittavaikutuksia, jotka aiheuttivat annoksen keskeytyksen/pienennyksen
24 viikon hoitovaihe, jota seuraa 3 kuukauden seuranta- tai jatkovaihe
Kuuden minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa ja 24 viikkoa BGJ398:n aloittamisen jälkeen
Kuuden minuutin kävelytesti (6MWT) on omatoiminen käytännöllinen testi, joka mittaa matkan, jonka potilas voi nopeasti kulkea tasaisella, kovalla alustalla. Jokaista koehenkilöä kehotettiin suorittamaan suurin mahdollinen matka kuudessa minuutissa. Palautetta annettiin kahden minuutin välein ja viimeisen 30 sekunnin aikana. Potilaita kehotettiin ilmoittamaan testin ylläpitäjälle jalkakrampit, kipu, pahoinvointi, huimaus ja hengenahdistus. Testin ylläpitäjät laskivat jokaisen kierroksen, ja testin päätyttyä osamatka mitataan ja lisätään siihen kohtaan, jossa koehenkilö pysähtyi.
Arvioitu lähtötilanteessa ja 24 viikkoa BGJ398:n aloittamisen jälkeen
Käden otteen vahvuustesti
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Henkilö istuu, alaraajat koukussa 90 astetta. Yksilö käyttää hallitsevaa kättä tähän toimintaan. Yksilö istuu olkapäästä kiinnitettynä ja neutraalisti käännettynä kyynärpää taivutettuna 90 astetta, kyynärvarsi neutraalissa asennossa, lepää tuolin käsivarrella. Käytetään sisäpuolelta kolmannelle tasolle asetettua JAMAR-käsidynamometriä. Tutkija tukee kevyesti lukuvalitsinta estääkseen sen putoamisen. Potilasta pyydetään "puristamaan niin lujasti kuin pystyt… puristamaan… puristamaan…. rentoutumaan." Kolme peräkkäistä koetta kirjataan kilogrammoina. 10-15 sekunnin tauko pidetään lihasten väsymisen estämiseksi. Pisteet kirjataan ja niistä lasketaan keskiarvo lopputuloksesta. Pisteitä, jotka ovat kahden keskihajonnan sisällä keskiarvosta, pidetään normaaleissa rajoissa.
Arvioidaan lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Puristustesti
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 hoitojakson ajan ja 4 viikon välein seurantavaiheessa, 37 viikkoon asti
Potilaalta vaaditaan sivuttaispuristus käyttämällä hallitsevaa kättä. Henkilö istuu, alaraajat koukussa 90 astetta. Tutkija vakauttaa potilaan ranteen, kun potilas pitää puristusmittarista testin suorittamiseksi. Tarkastaja pyytää henkilöä nipistämään mahdollisimman voimakkaasti. Huippupitoinen neula tallentaa automaattisesti suurimman käytetyn voiman. Kun potilas on käyttänyt Pinch-mittaria, tutkija kirjaa lukeman ja nollaa huippupitoisen neulan ennen uutta testausta. Kolme sivuttaista puristuskoetta kirjataan ja niistä lasketaan keskiarvo lopullisen tuloksen saamiseksi.
Arvioidaan lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 hoitojakson ajan ja 4 viikon välein seurantavaiheessa, 37 viikkoon asti
Viisi kertaa istuen seisomaan -testi
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 viikon hoitojakson aikana

Five Times Sit to Stand -testi mittaa siirtotaidon näkökulmaa. Testi tarjoaa menetelmän määrittää toiminnallinen alaraajojen voimakkuus ja/tai tunnistaa liikestrategiat, joita potilas käyttää siirtymäliikkeiden suorittamiseen.

Tuoli on vapaasti seisova. Potilas istuu kädet ristissä rintakehän poikki ja selkä tuolia vasten. Kullekin potilaalle käytettiin vakiotuolikorkeutta 44 cm. Potilas seisoo täysin testin toistojen välillä varoen koskettamasta tuolin selkänojaan jokaisen toiston aikana. Potilasohjeet: "Haluan sinun nousevan ylös ja istuvan alas 5 kertaa niin nopeasti kuin pystyt, kun sanon Mene." Ajoitus alkaa "Go":sta ja päättyy, kun pakarat koskettavat tuolia viidennen toiston jälkeen. Tulokset kirjataan sekunneissa.
Arvioitu lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 viikon hoitojakson aikana
Käsivarsien olkapäiden ja käsien tulosmittaus (DASH)
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Käsivarsien olkapäiden ja käsien tulosmittaus (DASH) Pienin pistemäärä on 0, maksimi on 100, jos korkeakoulu edustaa huonompaa tulosta (merkittävät oireet/vamma)
Arvioidaan lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
RAND SF-36 -tutkimuksen tulokset
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti

Arviointi RAND 36-Item Short Form Survey -kyselyllä (SF-36). Tulokset jaettiin kahdeksaan osa-alueeseen: fyysinen toiminta, fyysisten terveysongelmien aiheuttamat roolirajoitukset, emotionaalisista ongelmista johtuvat roolirajoitukset, emotionaalinen hyvinvointi, energia/väsymys, sosiaalinen toiminta, kehon kipu ja yleiset terveyskäsitykset.

Pienin arvo on 0, maksimiarvo on 100, mikä mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi lopputulos.
Arvioidaan lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
PROMIS Väsymys
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti

Arvioitu PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) -väsymys 8A -lyhytlomakkeella.

Pisteet annetaan T-arvoina verrattuna populaatioon, jossa keskiarvo on 50 ja 1SD on 10.

Korkeampi pistemäärä tarkoittaa lisääntynyttä väsymyksen tunnetta.
Arvioidaan lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
PROMIS Pain Interference Score
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti

Arvioitu PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) Pain Interference 8A -lyhytlomakkeella.

Pisteet annetaan T-arvoina verrattuna populaatioon, jossa keskiarvo on 50 ja 1SD on 10.

Korkeampi pistemäärä tarkoittaa lisääntynyttä kivun häiriötä
Arvioidaan lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
PROMIS Mobility Score
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti

Arvioitu PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) -liikkuvuuspankin avulla.

Pisteet annetaan T-arvoina verrattuna populaatioon, jossa keskiarvo on 50 ja 1SD on 10.

Korkeampi pistemäärä edustaa parempaa tulosta (rasittamaton liikkuvuus)
Arvioidaan lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Veren koskemattomat FGF23-tasot
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa ja 2 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Mitatut veren koskemattomat FGF23-tasot.
Arvioidaan lähtötilanteessa ja 2 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Veren C-terminaalinen FGF23-taso
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa ja 2 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Arvioidaan lähtötilanteessa ja 2 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Veren fosfaattitasot
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa ja 2 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Arvioidaan lähtötilanteessa ja 2 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Veren 1,25-(OH)2-D-vitamiinitaso
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Arvioidaan lähtötilanteessa ja 4 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Veren alkalinen fosfataasi
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa ja 2 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Arvioidaan lähtötilanteessa ja 2 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Fosfaatin putkimainen reabsorptio
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa ja 2 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Fosfaatin tubulaarinen reabsorptio laskettiin käyttämällä veren fosfaattia ja kreatiniinia sekä joko 24 tunnin virtsa- tai pistevirtsanäytteitä.
Arvioidaan lähtötilanteessa ja 2 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Fosfaatin putkimainen maksimireabsorptionopeus glomerulaariseen suodatusnopeuteen (TmP/GFR)
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa ja 2 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Fosfaatin putkimainen maksimireabsorptionopeus glomerulaariseen suodatusnopeuteen (TmP/GFR) laskettiin käyttämällä veren fosfaattia ja kreatiniinia sekä joko 24 tunnin virtsa- tai pistevirtsanäytteitä.
Arvioidaan lähtötilanteessa ja 2 viikon välein 24 viikkoon asti hoitovaiheen aikana ja 4 viikon välein seurantavaiheessa 37 viikkoon asti
Radiografiset todisteet kasvaimen aiheuttamasta osteomalasiasta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 viikon kohdalla
Potilaille, joilla oli röntgenkuvaus TIO:sta, suoritettiin 18FDG PET-skannaukset
Lähtötilanne ja 24 viikon kohdalla

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Tutkijat

  • Päätutkija: Rachel I Gafni, M.D., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 27. helmikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 28. helmikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 4. toukokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 26. huhtikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. huhtikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 27. huhtikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 8. huhtikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. maaliskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 180086
  • 18-D-0086

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa